公司基本信息变更 - 2024年10月1日，公司从加拿大魁北克省迁至不列颠哥伦比亚省；10月7日，从加拿大不列颠哥伦比亚省迁至美国特拉华州；10月28日，公司更名为Grace Therapeutics, Inc. [26][27] - 公司普通股在纳斯达克上市，原代码为“ACST”，更名后于2024年10月28日开始以“GRCE”代码交易[28] - 2024年10月1日公司注册地从加拿大魁北克省变更为不列颠哥伦比亚省，10月7日变更为美国特拉华州[102] - 2024年10月28日公司更名为Grace Therapeutics, Inc.，股票在纳斯达克以“GRCE”交易[104] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日和3月31日，公司总资产分别为6.1224亿美元和7.33亿美元，总负债分别为0.9085亿美元和1.1557亿美元，股东权益分别为5.2139亿美元和6.1743亿美元[18] - 2024年第四季度和2023年第四季度，公司净亏损分别为415.5万美元和239.1万美元；2024年前九个月和2023年前九个月，净亏损分别为1020.4万美元和968.7万美元[20] - 2024年前九个月和2023年前九个月，研发费用分别为787.7万美元和299.8万美元，一般及行政费用分别为561.9万美元和510.6万美元[20] - 2024年前九个月和2023年前九个月，经营活动使用的净现金分别为1195万美元和1024.5万美元，投资活动使用的净现金分别为0美元和644.4万美元，融资活动提供的净现金分别为0美元和735.9万美元[24] - 2024年第四季度和2023年第四季度，基本和摊薄后每股亏损分别为0.36美元和0.21美元；2024年前九个月和2023年前九个月，分别为0.89美元和1.09美元[20] - 截至2024年12月31日和3月31日，现金及现金等价物分别为1.1055亿美元和2.3005亿美元[18] - 截至2024年12月31日，按公允价值计量的资产为10,219美元，负债为3,781美元；截至2024年3月31日，资产为19,725美元，负债为4,359美元[49][51] - 截至2024年12月31日，应收账款为301美元；截至2024年3月31日，为722美元[52] - 截至2024年12月31日，贸易及其他应付款为1,971美元；截至2024年3月31日，为1,684美元[53] - 2023年私募配售向关联方发行证券，所得款项2,500美元，截至2024年12月31日和2024年3月31日，关联方衍生认股权证负债余额分别为1,265美元和1,453美元[57] - 截至2024年12月31日，衍生认股权证负债期初余额4359美元，年内发行0美元，公允价值变动 - 578美元，期末余额3781美元；2023年对应数据分别为0美元、1631美元、1701美元、3332美元[63] - 2024年12月31日，无风险利率4.20%，股价3.85美元，预期认股权证期限1.34年，股息收益率0%，预期波动率64.66%；2024年3月31日对应数据分别为4.69%、3.43美元、2.03年、0%、85.94%[64] - 截至2024年12月31日的九个月，期权期初数量721793份，加权平均行权价3.68美元，授予213130份，期末数量934923份，加权平均行权价3.52美元，可行权数量526065份，加权平均行权价4.10美元[73] - 2024年计划下确认的薪酬费用，三个月（截至2024年12月31日）研发费用50美元，行政费用110美元，共计160美元；九个月对应数据分别为176美元、424美元、600美元[75] - 截至2024年12月31日，未确认薪酬成本415美元，预计在剩余加权平均归属期1.23年内确认[75] - 截至2024年12月31日，公司对合同制造商的承诺为230美元，对合同研究组织的承诺为1500美元[78] - 2024年三个和九个月，公司记录与CaPre生产设备运输相关的运费分别为22美元和215美元[79] - 2024年第四季度净亏损420万美元，较2023年同期增加180万美元，主要因衍生认股权证负债公允价值变动、研发费用增加和利息收入减少[170] - 2024年前九个月净亏损1020万美元，较2023年同期增加51.7万美元，主要因研发和行政费用增加及利息收入减少[171] - 2024年第四季度和前九个月研发费用分别为220万美元和790万美元，较2023年同期分别增加75.1万美元和490万美元，主要因GTx - 104的3期临床试验研究活动增加[175] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月无政府补助和税收抵免，2023年同期分别为0和55美元[176] - 2024年截至12月31日的三个月股份支付为50美元，较2023年同期的61美元减少11美元；九个月为176美元，较2023年同期的145美元增加31美元[177] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月的一般及行政费用分别为150万美元和560万美元，2023年同期分别为160万美元和510万美元，三个月减少90美元，九个月增加513美元[181] - 2023年发生150万美元重组成本，2024年截至12月31日的三个月和九个月无重组成本[182] - 2024年截至12月31日的三个月衍生认股权证负债公允价值增加120万美元，2023年同期减少125美元；2024年九个月减少578美元，2023年九个月增加170万美元[183][184] - 2024年截至12月31日的三个月利息及其他收入为138美元，较2023年同期的316美元减少178美元；九个月为544美元，较2023年同期的662美元减少118美元[185][186] - 2024年截至12月31日的三个月和九个月所得税收益分别为605美元和220万美元，较2023年同期的208美元和94.3万美元分别增加397美元和120万美元[188] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为1110万美元，较2024年3月31日的2300万美元净减少1190万美元[190] - 2024年九个月经营活动使用的净现金为1200万美元，较2023年同期的1020万美元增加180万美元[193] - 截至2024年12月31日，未来十二个月对合同制造组织（CMO）的承诺为230美元，对合同研究组织（CRO）的承诺为150万美元[199] 私募配售情况 - 2023年9月公司完成私募配售，发行1,951,371股普通股、可购买2,106,853股普通股的预融资认股权证和可购买2,536,391股普通股的普通股认股权证，总收益约7,500美元，净收益7,338美元[33][56] - 2025年2月公司完成私募配售，净收益约13,800美元[34] - 2025年2月10日，公司进行私募发行，出售3252132股普通股和预融资认股权证，净收益约13800美元[83][84] - 2025年2月10日公司同意私募发行3252132股普通股和预融资认股权证，2月11日完成，净收益约1380万美元[98][99] - 2025年2月公司完成私募配售，净收益约1380万美元，现有现金及等价物至少可维持12个月运营[168] 公司经营与发展规划 - 公司自成立以来各期均出现经营亏损和经营活动现金流量为负的情况，预计未来仍将产生重大费用和持续经营亏损[30] - 2023年5月，公司实施战略调整计划，组建新管理团队，精简研发活动，大幅裁员，专注于主要产品候选药物GTx - 104的开发[31] - 公司计划使用现有现金和2025年私募配售净收益用于GTx - 104的临床试验等，现有现金及现金等价物至少可维持12个月运营[35] - 2024年股权奖励计划于驯化日生效，取代先前计划，有1350000股普通股可供发行，将于生效日期十年后自动终止[67][71][72] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 104 - 2024年9月25日GTx - 104的3期STRIVE - ON试验完成入组，2025年2月10日宣布达到主要终点，计划2025年上半年向FDA提交新药申请[100] - 口服尼莫地平稳态暴露变异性为37.5%，GTx - 104静脉输注为15.5%[110] - GTx - 104的生物利用度为100%，而口服尼莫地平胶囊仅约7%，GTx - 104只需约十二分之一的剂量就能达到与口服胶囊相当的药代动力学[121] - GTx - 104关键3期STRIVE - ON随机安全试验中，50名患者使用GTx - 104，52名患者使用口服尼莫地平；GTx - 104组中最严重aSAH病例（Hunt & Hess V级）比例为8%，口服尼莫地平组为2%[127] - GTx - 104组患者发生至少一次临床显著低血压的情况比口服尼莫地平组减少19%（28%对35%）[128] - GTx - 104组54%的患者相对剂量强度（RDI）达到或高于处方剂量的95%，而口服尼莫地平组仅为8%[128] - GTx - 104组90天随访时改良Rankin量表结果良好的患者数量比口服尼莫地平组相对增加29%[128] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 102 - GTx - 102项目收到FDA一期结束会议书面回复，获单一关键疗效和安全性试验设计指导[101] - 意大利试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群ICARS总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，共济失调症状中位数分别降低28%和31%[137] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾，只需口服溶液七十分之一的体积就能达到相似血药水平[139] 各条业务线数据关键指标变化 - GTx - 101 - 据估计，美国每年约有12万名患者受PHN影响，GTx - 101的潜在市场规模可达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛适应症市场约23亿美元[152] - 约40%使用利多卡因贴剂的患者疼痛缓解不足[152] - GTx - 101单剂量局部应用后，布比卡因血浆中位Tmax为18 - 24小时，皮下注射10mg布比卡因仅为23分钟[160] - 200mg GTx - 101的布比卡因全身暴露量，基于Cmax比10mg布比卡因皮下注射剂量低约29倍，基于AUC低约6倍[161] - GTx - 101单剂量局部应用后，布比卡因平均半衰期为24 - 37小时，皮下注射10mg布比卡因仅为8小时[161] 市场规模与疾病情况 - 蛛网膜下腔出血占所有中风约5%，美国约42500例住院患者[106] - 注射用尼莫地平NIMOTOP含23.7%乙醇和17%聚乙二醇400[108] - 美国每年约42500名患者受aSAH影响，索赔分析显示发病率可能高达约70000例；欧盟每年约60000例，中国约150000例[115] - aSAH总潜在市场在美国约为3亿美元；医院管理人员等受访者表示，假设生物利用度100%等条件下，有80%可能性采用GTx - 104静脉制剂[117] - A - T在美国每年影响约4300名患者，潜在总潜在市场为1.5亿美元[133] 公司其他情况 - FASB于2023年11月发布ASU 2023 - 07，要求对财务报表所有前期进行追溯调整，2023年12月15日后开始的财年及2024年12月15日后开始财年的中期生效，公司预计该准则采用对合并报表无重大影响[207] - 截至2024年12月31日，公司现有披露控制和程序有效[209] - 2024年第四季度公司财务报告内部控制无重大影响的变更[210] - 公司在日常业务中会面临法律诉讼，管理层认为已建立适当法律准备金，目前无可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[212] - 公司风险因素与年报披露相比无重大变化[214] - 公司无未注册的股权证券销售及收益使用情况[215] - 公司高级证券无违约情况[216]