业务线（药物治疗进展） - 2024年第四季度至2025年第二季度，第四、五、六位患者分别于2024年12月、2025年2月和预计2025年第二季度接受低剂量BB - 301治疗，公司预计今年晚些时候开始用更高剂量治疗第二批患者[9] - 2024年10月公布的前两名患者接受治疗9个月和6个月的中期研究结果显示，吞咽功能障碍的两个病因均显著降低，且无严重不良事件[6] 财务数据（营收） - 2024年第四季度总营收为0.0百万美元，与2023年同期持平[10] 财务数据（费用） - 2024年第四季度总费用为860万美元，高于2023年同期的690万美元；研发费用为510万美元，与2023年同期持平；一般及行政费用为350万美元，高于2023年同期的180万美元[11] 财务数据（亏损） - 2024年第四季度运营亏损为860万美元，高于2023年同期的690万美元；归属于股东的净亏损为740万美元，即每股基本和摊薄亏损0.33美元，2023年同期净亏损为680万美元，即每股基本和摊薄亏损2.64美元[12] - 2024年第四季度净亏损为735.7万美元，2023年同期为679.8万美元；2024年上半年净亏损为1241.6万美元，2023年同期为1275.2万美元[16] - 2024年第四季度每股基本和摊薄净亏损为0.33美元，2023年同期为2.64美元；2024年上半年每股基本和摊薄净亏损为0.76美元，2023年同期为5.65美元[16] 财务数据（资产、负债和权益） - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为7830万美元，其中包括六个月内行使认股权证获得的3950万美元[12] - 2024年12月31日，公司总资产为7906.8万美元，总负债为312.7万美元，股东权益为7594.1万美元；2024年6月30日，总资产为5221万美元，总负债为496.2万美元，股东权益为4724.8万美元[14] 业务背景（疾病情况） - 眼咽型肌营养不良症影响40 - 60岁患者，97%的患者有严重进行性吞咽困难[3] 风险因素 - 前瞻性陈述基于公司当前预期，受多种风险和不确定性影响，可能导致实际结果与预期有重大差异[20] - 风险包括产品候选药物开发和商业化计划的成功性、临床前研究和临床试验完成时间等[20] - 涉及患者入组和给药时间、临床试验数据可用性、监管申报和批准的时间及结果等风险[20] - 存在新型AAV载体开发、潜在未来授权和合作、技术被许可方计划等方面的风险[20] - 面临ddRNAi和产品候选药物的临床效用、潜在属性和益处相关风险[20] - 有知识产权状况、专利组合期限、费用、持续亏损、未来收入、资本需求等风险[20] - 存在获得额外融资的能力、预期现金及现金等价物满足业务计划的时长等风险[20] - 面临临床试验可能不成功或不足以满足监管标准、无法招募足够受试者等风险[20] - 有FDA和其他政府当局的决定、公司保护和执行知识产权权利的能力等风险[20] - 涉及公司对合作伙伴和第三方的依赖、产品疗效和安全性、市场接受度等风险[20]