财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度和全年财务结果：研发费用分别为1.8961亿美元和7.6478亿美元，较2023年同期的1.63亿美元和6.8126亿美元有所增加；一般及行政费用分别为5384万美元和2.1261亿美元，较2023年同期的4511万美元和1.664亿美元有所增加；净亏损分别为2224.2万美元和8998.1万美元，2023年同期分别为1949.5万美元和7862.6万美元[8][18] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.20191亿美元，预计可支持公司运营至2026年[8][20] - 2024年12月31日，公司约有3260万股流通股[8] 各条业务线数据关键指标变化 - FREEDOM - DM1试验中，5mg/kg和10mg/kg队列可评估参与者的平均剪接校正率分别为12.3%和29.1%，且安全性良好[1][3] - FREEDOM - DM1试验15mg/kg队列正在给药，预计2025年下半年公布结果[1][3] - CONNECT1 - EDO51试验10mg/kg队列已完成入组，预计2025年第三季度公布临床数据[1][7] - FREEDOM2 - DM1试验已启动，5mg/kg剂量队列已开始给药，预计2026年第一季度公布该队列结果[3] - CONNECT2 - EDO51试验在英国开展，2024年12月收到美国FDA关于在美国启动该试验的临床搁置通知，公司正解决相关问题[4] - PGN - EDO51旨在针对约13%的杜氏肌营养不良症（DMD）患者跳过抗肌萎缩蛋白转录本的外显子51[10] 业务线监管相关情况 - 加拿大卫生部要求公司提供额外信息以解决其对5mg/kg和10mg/kg队列安全性的担忧，公司正配合解决[7]