临床项目计划 - 公司计划在BEACON试验中到2025年年中给药30名患者，并于2025年年中公布试验更新数据，该试验初始纳入最多45名18至35岁严重镰状细胞病患者[623] - 公司预计在2025年底前启动BEAM - 103的1期健康志愿者临床试验[625] - 公司预计在2025年上半年报告BEAM - 302多个队列的初始临床数据[628] - 公司预计在2025年初开始BEAM - 301的给药[631] 公司设施建设 - 公司在北卡罗来纳州建立了10万平方英尺的制造工厂，支持临床项目及潜在商业供应[632] 财务亏损情况 - 公司2024年、2023年和2022年净亏损分别为3.767亿美元、1.325亿美元和2.891亿美元[634] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损16亿美元[634] 疾病相关情况 - AATD患者循环AAT水平低至10% - 15%，美国约10万人有两个Z等位基因拷贝[627] - GSD1a患者若不持续服用玉米淀粉，1至3小时内可能进入低血糖休克[630] 公司融资方式 - 公司自成立以来主要通过出售可赎回可转换优先股、普通股发行收益及合作许可协议收入来融资[633] 许可和合作协议收入变化 - 2024、2023和2022年公司许可和合作协议收入分别为6350万美元、3.777亿美元和6090万美元[638] - 2024年和2023年许可和合作收入分别约为6350万美元和3.777亿美元，减少3.142亿美元[644][645] 各项费用变化 - 2024年和2023年研发费用分别为3.676亿美元和4.374亿美元，减少6980万美元[644][646] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为1.115亿美元和1.168亿美元，减少530万美元[644][648] 公允价值变动情况 - 2024年和2023年衍生负债公允价值变动分别为230万美元和750万美元，减少520万美元[644][650] - 2024年和2023年非控股股权投资公允价值变动分别为亏损1410万美元和1860万美元，减少450万美元[644][651] - 2024年和2023年或有对价负债公允价值变动分别为160万美元和970万美元，减少810万美元[644][652] 利息及其他收入（支出）净额变化 - 2024年和2023年利息及其他收入（支出）净额分别为4910万美元和4670万美元，增加240万美元[644][653] 普通股销售情况 - 截至2024年12月31日，公司已通过销售协议出售1376.9001万股普通股，总收益8.64亿美元，平均每股62.75美元[657] 现金及等价物情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为8.507亿美元，可能需向哈佛和博德研究所分别支付最高9000万美元的成功付款[658] - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券8.507亿美元，包括现金、货币市场基金、商业票据、公司票据和公司股权证券[697] 各活动现金流量情况 - 2024年经营活动净现金使用量为3.472亿美元，2023年为1.492亿美元[660][661][663] - 2024年投资活动提供现金1.85亿美元，2023年为7180万美元[660][665][666] - 2024年融资活动提供净现金770万美元，2023年为2.764亿美元[660][667][668] - 2024年现金、现金等价物和受限现金净减少1.54503亿美元，2023年净增加1.99093亿美元[660] 现金满足运营需求情况 - 截至2024年12月31日，公司预计其现金、现金等价物和有价证券至少能满足未来12个月的运营和资本支出需求[669] 非可撤销经营租赁承诺 - 截至2024年12月31日，非可撤销经营租赁的未来最低承诺总额为2.277亿美元[675] 潜在付款情况 - 2021年公司向哈佛和博德研究所分别支付1500万美元成功付款，截至2024年12月31日，可能还需分别支付最高9000万美元[676] - 公司可能需向Guide前股东和期权持有人支付最高1亿美元技术里程碑付款和2.2亿美元产品里程碑付款[678] 收入确认准则 - 公司根据ASC 606准则确认收入，需经过识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入五个步骤[682] 交易价格和独立售价判断 - 确定交易价格和独立售价需要重大判断，且需在每个报告期评估估计是否有变化[684][685] 知识产权许可收入确认 - 若知识产权许可与其他履约义务可区分，公司在许可转移给客户且客户可使用受益时确认收入[688] 里程碑收入确认 - 包含开发或监管里程碑付款的安排，公司评估达到里程碑的可能性并估计交易价格，目前未确认任何里程碑收入[689] 特许权使用费收入确认 - 包含基于销售的特许权使用费的安排，若许可为主导项目，公司在相关销售发生或履约义务部分或全部履行时确认收入，目前未确认任何特许权使用费收入[690] 公司市场风险 - 公司主要市场风险为利率敏感性，因投资组合期限短、风险低，预计利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[697] - 公司目前未面临重大外汇汇率变动市场风险，但与美国以外供应商合作可能增加外汇风险[698] 通胀影响 - 通胀增加公司劳动力、研发和制造成本，但目前未对财务报表产生重大影响，未来运营可能受通胀不利影响[699] 成功付款核算 - 公司需向哈佛和博德研究所支付基于普通股每股公允市值增加的成功付款，按衍生品核算，初始按公允价值记录并计入研发费用[693] 费用估计情况 - 公司需估计应计费用和预付研发成本，多数服务提供商按月或达到合同里程碑后开票[694] - 公司根据与多个供应商的合同估计临床前研究费用，协议财务条款需协商，付款可能不均衡[696]