财务亏损情况 - 公司在2024年12月31日和2023年年底均出现净亏损，此前多年也有重大亏损，且预计未来仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[16] - 公司在2024年和2023年12月31日结束的年度有净亏损，过去多年有重大亏损，未来预计继续亏损且可能无法盈利[16] 产品候选药物风险 - 公司依赖领先产品候选药物AMT - 130治疗亨廷顿病，其临床开发失败或监管批准、制造、商业化遇挑战会影响业务[15] - 公司依赖领先候选产品AMT - 130治疗亨廷顿病，其临床开发、监管批准、制造或商业化失败会影响业务[15] - 公司临床试验可能出现延误和阻碍，无法证明产品候选药物的安全性和有效性[15] - 公司早期临床试验进展不能预测后期临床试验长期疗效，一个产品候选药物的试验进展也不能预测其他产品候选药物的试验进展[15] - 公司若无法成功商业化产品候选药物或出现重大延误，业务将受到重大损害[15] - 公司寻求商业化的任何获批基因疗法可能无法获得医疗界必要的市场认可[15] - 公司临床研究的中期或初步结果可能随数据增加而改变，最终结果和结论可能有重大变化[15] - 公司无法预测何时或是否能获得产品候选药物的营销批准[15] - 公司产品作为基因疗法，营销批准过程风险更高[15] - 公司临床试验进度可能遇阻，无法证明候选产品安全性和有效性[15] - 早期临床试验进展不能预测后期长期疗效，不同候选产品试验进展无关联[15] 资金筹集风险 - 公司需筹集额外资金推进产品候选药物开发和支持AMT - 130商业发布，资金可能无法以可接受条款获得或根本无法获得[18] - 公司需筹集额外资金推进候选产品开发和支持AMT - 130商业发布，资金可能无法按可接受条件获得[18] 业务发展与战略风险 - 公司业务发展和战略举措可能无法实现预期效益，如列克星敦交易可能带来额外风险[15] 产品制造风险 - 基因疗法复杂、昂贵且难制造，制造商可能面临产能、生产或技术转移挑战[15] - 公司产品和候选产品制造受政府严格监管和审批，依赖第三方制造商，其表现可能不达标[15] 法律监管与市场风险 - 法律和监管要求未来可能变化，影响公司经营结果[18] - 公司普通股市场价格过去和未来可能大幅波动[18]