新兴成长公司相关政策与身份 - 公司作为新兴成长公司可提供两年经审计财务报表，减少“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”披露[532] - 公司可豁免遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404节的审计师认证要求[532] - 公司将保持新兴成长公司身份直至满足以下最早发生的条件之一：财年营收超12.35亿美元、符合“大型加速申报公司”标准（非关联方持有的股权证券至少7亿美元）、过去三年发行超10亿美元非可转换债务证券、首次公开募股五周年后的财年末[534] - 公司符合“新兴成长型公司”（EGC）资格，选择利用JOBS法案的延长过渡期[735] 公司运营风险与影响因素 - 公司不打算支付普通股股息，回报将限于股票价值增值[536] - 公司组织章程、细则和特拉华州法律中的反收购条款可能抑制普通股市场价格[537] - 特拉华州《一般公司法》第203节禁止公司与持有15%投票权股票的利益相关股东进行业务合并，期限为该股东成为利益相关方之日起三年[539] - 公司作为上市公司运营成本增加，管理层需投入大量时间进行合规工作[543] - 公司需对财务报告内部控制有效性进行正式评估，不再是新兴成长公司后可能需包含独立注册会计师事务所的鉴证报告[544][545] - 公司可能面临证券诉讼，这将产生高昂成本并分散管理层注意力[550] - 美国联邦机构持续决议将于2025年3月14日到期，资金短缺或全球健康问题导致的FDA等政府机构中断可能影响公司业务[552] - 2024年12月31日起公司不再符合“小型报告公司”资格，2025年3月31日结束的财季开始不再享受相关简化披露和报告要求[555][653] 财务数据关键指标变化 - 2024年12月31日现金及现金等价物为101,211千美元，2023年为67,602千美元[664] - 2024年12月31日可销售证券为318,787千美元，2023年为284,367千美元[664] - 2024年全年合作收入为210,782千美元，2023年为129,013千美元[667] - 2024年全年研发费用为125,306千美元，2023年为99,884千美元[667] - 2024年全年一般及行政费用为38,465千美元，2023年为32,291千美元[667] - 2024年全年净收入为65,626千美元，2023年净亏损为6,685千美元[667] - 2024年基本每股净收入为1.76美元，2023年基本每股净亏损为0.20美元[667] - 2024年摊薄后每股净收入为1.68美元，2023年摊薄后每股净亏损为0.20美元[667] - 2024年净收入65626美元，2023年净亏损6685美元[673] - 2024年折旧费用3773美元，2023年为2841美元[673] - 2024年基于股票的薪酬费用17915美元，2023年为13111美元[673] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损1.293亿美元[680] - 2024年6月注册直接发行所得款项净额约9960万美元[684] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券4.2亿美元，预计至少可满足未来十二个月运营和资本支出需求[681] - 2024年经营活动净现金使用41557美元，2023年提供139803美元[673] - 2024年投资活动净现金使用27798美元，2023年使用138395美元[673] - 2024年融资活动净现金提供102964美元，2023年提供21037美元[673] - 2024年现金、现金等价物和受限现金年末余额105161美元，2023年为71552美元[673] - 2024年12月31日现金及现金等价物为101,211千美元，2023年为67,602千美元[702] - 2024年12月31日和2023年12月31日受限现金均为3,950千美元[702] - 2024年12月31日现金、现金等价物及受限现金总计105,161千美元，2023年为71,552千美元[702] - 2024年12月31日和2023年12月31日，应计利息应收款分别为180万美元和170万美元，包含在预付费用和其他流动资产中[744] - 2024年12月31日，公司有15项市值9930万美元的有价证券处于未实现亏损状态；2023年12月31日，有20项市值1.017亿美元的有价证券处于未实现亏损状态[742] - 2024年12月31日和2023年12月31日，公司可售证券的公允价值分别为3.18787亿美元和2.84367亿美元[742] - 2024年12月31日和2023年12月31日，公司按公允价值计量的资产和负债总额分别为4.19498亿美元和3.51469亿美元[745] - 2024年和2023年12月31日，公司财产和设备净值分别为1092.8万美元和1119.1万美元[747] - 2024年和2023年的折旧费用分别为380万美元和280万美元[747] - 截至2024年12月31日，累计费用和其他流动负债为13343000美元，2023年为11325000美元[749] - 2024年和2023年公司确认的基于股票的薪酬费用分别为17915000美元和13111000美元[763] - 2024年和2023年确定股票期权公允价值的加权平均无风险利率分别为4.13%和4.09% [764] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，与股票期权提前行权相关的未归属股份分别为1676股和14745股[767] - 2024年和2023年行使股票期权的总内在价值分别为310万美元和210万美元[770] - 2024年和2023年授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为每股9.69美元和每股9.23美元[771] - 截至2024年12月31日，与未归属RSUs相关的未确认基于股份的薪酬费用为2300万美元，预计在2.8年的加权平均剩余归属期内确认[774] - 2024年，公司向员工授予438500份PSUs，加权平均授予日公允价值为每股14.86美元，截至2024年12月31日均未归属，未确认基于股份的薪酬费用，相关未确认费用为650万美元[775][776] - 2024年和2023年公司的税前账面收入分别为6650万美元和1210万美元[777] - 2024年和2023年公司的所得税费用分别为90万美元和1870万美元，2024年主要因7500万美元的临床进展里程碑付款及170万美元相关利息，2023年主要因Vertex协议的前期付款及研发费用资本化[778][780] - 2024年和2023年美国联邦法定所得税税率均为21.0%，有效所得税税率分别为1.3%和155.5%[778] - 截至2024年12月31日，公司有联邦净经营亏损结转420万美元、州净经营亏损结转600万美元，联邦和州研发税收抵免结转分别为340万美元和150万美元[781] - 估值备抵在2024年减少1500万美元，在2023年增加2050万美元[786] - 2024年运营租赁成本为15,535美元，总租赁成本相同[806] - 2024年运营租赁的运营现金流为14,197千美元，加权平均剩余租赁期限为7.6年，加权平均折现率为8.14%[806] - 截至2024年12月31日，未来运营租赁总付款为80,396千美元，运营租赁负债现值为59,207千美元[806] - 2024年公司确认2.1百万美元转租收入[808] - 2024年公司根据Vertex协议确认209.8百万美元收入，2023年为129.0百万美元[822][823] - 2024年和2023年公司401(k)计划贡献分别为1.1百万美元和0.9百万美元[827] - 2024年基本和摊薄后每股净收益分别为1.76美元和1.68美元，2023年分别为 - 0.20美元[828] 会计政策与估计 - 实验室设备和家具及固定装置估计使用寿命为5年，计算机设备为3年，租赁改良为估计使用寿命或剩余租赁期限中的较短者[710] - 2024年和2023年未发生金融工具在层级间的转移[709] - 2024年和2023年未确认长期资产的减值损失[715] - 2024年12月31日和2023年12月31日未计提法律及其他或有事项的负债[717] - 公司尚未因赔偿协议产生重大成本，目前也未收到赔偿索赔[720] - 研发成本在发生时计入费用，不可退还的预付款项递延并资本化[722] - 所有与专利申请相关的成本在发生时计入费用，归类为一般及行政费用[724] - 公司于2024年12月31日结束的年度采用了ASU 2023 - 07[736] - ASU 2023 - 09于2024年12月15日后开始的年度生效，公司正在评估其影响[738] - ASU 2024 - 03于2026年12月15日后开始的年度报告期生效，公司正在评估其影响[740] 股权与融资相关 - 2023年2月，公司向Vertex出售1618613股普通股，总价约2630万美元，每股16.26美元[751] - 2024年6月，公司注册直接发行3367003股普通股及预融资认股权证，净收益约9960万美元[753] - 截至2024年12月31日，公司为股权补偿计划预留10135623股普通股，2023年为9220192股[755] - 2021计划下可发行的普通股数量2024年12月31日为7230834股，2023年为6336068股，每年自动增加4% [757] 租赁与合作协议相关 - 公司与OSIF的许可协议需支付高达260万美元的里程碑付款，自协议签订以来已向OSIF支付410万美元的分许可费[790][792] - IDB租赁于2022年3月16日签订，初始固定租金为每月50万美元，12个月后每年增长3%，2023年4月会计起始日记录使用权资产7760万美元和租赁负债6360万美元[795][796] - 6 Tide Street租赁截至2024年12月31日租赁面积23189平方英尺，剩余租期至2025年11月30日，固定租金约每月40万美元，保证金40万美元[803][804] - 2022年12月公司签订IDB转租协议，初始固定月租金0.2百万美元，此后每年增长3%，收到0.5百万美元信用证[807] - 公司与Vertex的合作协议中，收到223.7百万美元预付款，Vertex股权投资26.3百万美元，公司最多可获485.0百万美元里程碑付款及特许权使用费[811] - 2023年第四季度和2024年第一季度，公司因Vertex协议分别获得17.5百万美元和75.0百万美元里程碑付款[812] 审计机构相关 - 安永自2021年起担任公司审计机构[662]