公司现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为15亿美元[13] - 2024年末现金、现金等价物和有价证券为1501497美元，2023年末为595351美元[18] 合作收入情况 - 2024年第四季度合作收入为300万美元，2024年全年为1090万美元；2023年第四季度为220万美元，2023年全年为960万美元[13] - 2024年第四季度合作收入为2973美元，2023年同期为2193美元；2024年全年为10897美元，2023年为9560美元[18] 研发费用情况 - 2024年第四季度研发费用为9560万美元，2024年全年为3.036亿美元；2023年第四季度为5280万美元，2023年全年为1.91亿美元[13] - 2024年第四季度研发费用为95625美元，2023年同期为52817美元；2024年全年为303593美元，2023年为190968美元[18] 一般及行政费用情况 - 2024年第四季度一般及行政费用为2830万美元，2024年全年为8620万美元；2023年第四季度为1610万美元，2023年全年为5420万美元[13] 总运营费用情况 - 2024年第四季度总运营费用为123963美元，2023年同期为68936美元；2024年全年为389833美元，2023年为245158美元[18] 运营亏损情况 - 2024年第四季度运营亏损为120990美元，2023年同期为66743美元；2024年全年为378936美元，2023年为235598美元[18] 净亏损情况 - 2024年第四季度净亏损为102257美元，2023年同期为60443美元；2024年全年为322302美元，2023年为212220美元[18] 每股净亏损情况 - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为0.80美元，2023年为0.79美元；2024年全年为2.89美元，2023年为2.91美元[18] 加权平均流通股数情况 - 2024年加权平均流通股数为128497股，2023年为76052股；2024年全年为111582股，2023年为73012股[18] 总资产情况 - 2024年末总资产为1563895美元，2023年末为628555美元[18] 总负债和股东权益情况 - 2024年末总负债为138936美元，2023年末为127791美元；2024年末股东权益为1424959美元，2023年末为500764美元[18] 产品试验数据情况 - 2024年8月，del - zota在5mg/kg队列的1/2期EXPLORE44®试验中，全长肌营养不良蛋白产量增加25% [4] - 2024年6月，del - brax在1/2期FORTITUDE试验中，4个月时DUX4调控基因减少超50%，新型循环生物标志物和肌酸激酶平均减少25%以上[8][10] 产品计划情况 - 公司计划2025年底提交del - zota的生物制品许可申请（BLA）[5] - 2025年中期完成del - desiran的3期HARBOR试验入组[5] - 2025年第一季度公布EXPLORE44试验的 topline 数据[5] - 2025年第二季度完成FORTITUDE生物标志物队列入组并公布 topline 数据[5]