公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，有四个临床阶段产品候选药物[482] 产品候选药物进展 - 最先进产品候选药物ulixacaltamide的Essential3临床试验正在进行，预计2025年第三季度出topline结果[483] - vormatrigine项目已启动或计划启动四项研究，部分研究结果预计2025年得出[484] - relutrigine项目已启动第二队列招募，预计2026年上半年出topline结果[484] - elsunersen正在招募EMBRAVE研究第二队列，预计2026年上半年出topline结果，计划2025年年中启动EMBRAVE3研究[485] 财务亏损情况 - 公司自成立以来有运营亏损，2024年和2023年净亏损分别为1.828亿美元和1.233亿美元，截至2024年12月31日累计亏损8.367亿美元[487] - 2024年净亏损为182819000美元，2023年为123277000美元，增加59542000美元[518] - 2024年净亏损1.828亿美元，2023年为1.233亿美元[590] - 2024年公司净亏损1.828亿美元，截至2024年12月31日累计亏损8.367亿美元[596] - 2024年截至12月31日净亏损总计182,819000美元[584] - 2023年净亏损总计123,277000美元[587] 历史融资情况 - 2023年通过2021销售协议发行952,794股，净收益2410万美元[490] - 2023年6月公开发行净收益约6340万美元[491] - 2024年通过多种方式融资，如1月公开发行净收益约1.616亿美元等[493] - 2023年公司根据2021销售协议发行并出售952794股，净收益24100000美元[524] - 2023年6月公司完成公开发行，总净收益约63400000美元[525] - 2024年1月公司完成公开发行，总净收益约161600000美元[527] - 2024年3月与Jefferies签订销售协议，可发售最多1.5亿美元普通股，截至2024年12月31日，已发售1614975股，净收益1.131亿美元[528] - 2024年4月完成公开发行，发售3849558股普通股，每股发行价56.50美元，还发售预融资认股权证可购买221238股普通股，每股发行价56.4999美元，总净收益约2.16亿美元[529] - 2024年12月修订3月销售协议，可发售最多2.5亿美元普通股，截至2024年12月31日，已发售16487股，净收益100万美元[530] - 自成立至2024年12月31日，公司通过相关交易筹集总计11亿美元现金收益[523] - 从成立到2024年12月31日，公司通过相关交易筹集了11亿美元现金[593] 现金及资产情况 - 截至2024年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券4.695亿美元，预计可支持到2028年[498] - 截至2024年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券469500000美元[523] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为215372000美元，2023年为81300000美元[575] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为2.158亿美元，2023年为8172万美元[590] - 截至2024年12月31日，公司持有的现金、现金等价物和有价证券4.695亿美元，预计至少可支持一年运营[598] - 截至2024年12月31日，公司持有2.542亿美元有价证券，2023年无[607] - 截至2024年12月31日，公司投资组合中现金等价物和有价证券成本为39810.9万美元，公允价值为39876.3万美元，未实现收益为65.4万美元；2023年未持有[660] 费用及收入变化 - 2024年研发费用为152413000美元，2023年为86766000美元，增加65647000美元[507][518][520] - 2024年一般及行政费用为56305000美元，2023年为42054000美元，增加14251000美元[518] - 2024年协作收入为8553000美元，2023年为2447000美元，增加6106000美元[518][519] - 2024年其他收入净额为17346000美元，2023年为3096000美元，增加14250000美元[518] - 2024年公司合作收入为8553000美元，2023年为2447000美元[578] - 2024年公司研发费用为152413000美元，2023年为86766000美元[578] - 2024年公司综合亏损为182165000美元，2023年为123104000美元[581] 现金流量情况 - 2024年经营活动净现金使用1.318亿美元，主要因净亏损1.828亿美元和经营资产负债变化1090万美元，部分被4010万美元非现金费用抵消[533] - 2023年经营活动净现金使用1.111亿美元，主要因净亏损1.233亿美元和经营资产负债变化1400万美元，部分被2620万美元非现金费用抵消[534] - 2024年投资活动净现金使用2.485亿美元，主要用于购买有价证券，部分被到期有价证券抵消[535] - 2023年投资活动净现金流入3900万美元，主要来自有价证券到期[535] - 2024年融资活动净现金流入5.143亿美元，主要来自后续公开发行、市价发售及合作许可协议[536] - 2023年融资活动净现金流入9190万美元，主要来自后续公开发行6340万美元和市价发售2820万美元[537] - 2024年经营活动净现金使用量为1.318亿美元，2023年为1.111亿美元[590] - 2024年投资活动净现金使用量为2.485亿美元，2023年为提供3895万美元[590] - 2024年融资活动净现金提供量为5.143亿美元，2023年为9187万美元[590] 租赁相关情况 - 截至2024年12月31日，剩余租赁期限的经营租赁承诺为140万美元[544] - 2021年5月公司签订的波士顿办公室转租协议于2026年1月31日到期，基本租金每年约增加2%，初始记录使用权资产和租赁负债为410万美元[666] - 截至2024年12月31日，公司使用权资产为113.1万美元，2023年为206.4万美元；租赁负债为136.9万美元，2023年为249.5万美元[667] - 2024年和2023年公司总租赁成本分别为113.5万美元和111.6万美元[669] - 截至2024年12月31日，公司未来租赁付款总额为143.1万美元，减去利息后租赁负债现值为136.9万美元[670] - 截至2024年和2023年12月31日，公司加权平均剩余租赁期限分别为1.1年和2.1年，加权平均增量借款利率均为9.0%[670] 会计估计与标准 - 公司需估计应计和预付研发费用，判断和估计在确定各报告期末的应计和预付研发费用时至关重要[553] - 公司已审查所有近期发布的标准，除合并财务报表附注2披露外，这些标准不会对合并财务报表产生重大影响或不适用于当前业务[555] 财务报表审计 - 独立注册公共会计师事务所认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况、经营成果和现金流量[563] 研发费用相关 - 截至2024年12月31日，公司Cerebrum平台研发费用的应计成本为1340万美元，预付费用和其他流动资产为1180万美元[569] 普通股股份与股东权益 - 2022年12月31日普通股股份为3,292,163股，金额为5000美元，股东权益为76,106000美元[587] - 2023年12月31日普通股股份为8,791,877股，金额为13000美元，股东权益为69,669000美元[584][587] - 2024年3月31日普通股股份为13,258,047股，金额为13000美元，股东权益为229,683000美元[584] - 2024年6月30日普通股股份为17,755,506股，金额为14000美元，股东权益为419,100000美元[584] - 2024年9月30日普通股股份为17,785,697股，金额为14000美元，股东权益为382,666000美元[584] - 2024年12月31日普通股股份为19,422,358股，金额为14000美元，股东权益为445,450000美元[584] 股票薪酬费用 - 2023年股票薪酬费用总计24,857000美元[587] - 2024年截至12月31日股票薪酬费用总计47,232000美元[584] 资产相关情况 - 按公允价值计量的项目包括现金等价物和有价证券[616] - 办公家具和设备预计使用寿命为5年，实验室设备和计算机设备预计使用寿命为3年[617] - 公司在2024年和2023年12月31日止年度未记录长期资产的减值损失[620] - 截至2024年12月31日，公司财产和设备净值为23万美元，2023年为58.8万美元；2024年和2023年折旧费用均为40万美元[664] 合作协议情况 - 截至2024年12月31日，公司与UCB Biopharma SRL有期权和许可协议，与Tenacia Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd有合作和许可协议[635] - 2022年12月公司与UCB签订合作协议，获500万美元前期付款[677] - 若UCB行使许可全球开发和商业化权利的选择权，公司最多可获9850万美元费用及产品净销售分层特许权使用费[677] - 公司认定UCB为客户，合作协议适用Topic 606，交易价格为500万美元[678] - 2024年12月UCB行使选择权，公司确认600万美元选择权行使费为合作收入[679] - 公司确认与500万美元前期付款相关的260万美元剩余合作收入[679] - 2024年和2023年公司分别确认860万美元和240万美元合作协议相关合作收入[680] - 截至2024年12月31日，合并资产负债表中无递延收入[680] 其他财务事项 - 公司按照FASB ASC Topic 718对股票薪酬进行会计处理[641] - 股票期权奖励的公允价值使用Black - Scholes期权定价模型估计[643] - 2024年和2023年12月31日止年度无重大外币损益[646] - 递延税项资产和负债根据财务报表与税基的差异确定[647] - 截至2024年和2023年12月31日，公司受限现金均为40万美元，作为信用证由当前房东持有[657] - 截至2024年12月31日，公司应计费用为2376.3万美元，2023年为741.6万美元[665] - 公司在2024年和2023年无重大法律诉讼，目前也无未决或潜在重大法律诉讼[671] - 公司与第三方签订多项协议，或需支付未来开发、监管和商业里程碑款项及产品候选销售特许权使用费[676] - 研发成本在发生时计入费用，非可退还的预付款项递延并资本化[636][638] - 专利相关成本在发生时计入费用，归类为一般及行政费用[640] 报告要求相关 - 公司无需提供项目7A要求的信息，直至确定不再是较小报告公司后的财年第一季度的10 - Q季度报告[556]