各条业务线数据关键指标变化 - 公司启动DT - 216P2在健康志愿者中的1期单剂量递增试验，Friedreich Ataxia患者给药预计2025年年中开始[2] - DT - 168在健康志愿者中的1期试验已完成给药，数据预计2025年上半年公布；Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy观察性研究招募约250名患者并完成基线评估，选定约100名患者进行后续随访[4] - 预计2025年选定Myotonic Dystrophy Type - 1的开发候选药物[2] 财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度研发费用为1220万美元，全年为4440万美元；一般及行政费用第四季度为450万美元，全年为1800万美元[8] - 2024年第四季度净亏损为1370万美元，全年为4960万美元[8] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.455亿美元，预计可支持运营至2029年[8] - 2024年第四季度研发费用较2023年同期的1101.2万美元增长约10.4%，全年较2023年的5706.3万美元下降约22.3%[12] - 2024年第四季度一般及行政费用较2023年同期的410.9万美元增长约10.4%，全年较2023年的2112.7万美元下降约14.6%[12] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资证券为2.45477亿美元，较2023年的2.81798亿美元下降约12.9%[14] - 2024年总负债为999.6万美元，较2023年的1195.6万美元下降约16.4%[14]