监管申报与目标日期 - 公司自2024年年中以来进行了7次监管申报，美国FDA的PDUFA目标日期为2025年6月17日[3] 药物治疗数据 - KONFIDENT - S数据显示，接受长期预防治疗（LTP）的患者平均每月发生1.7次遗传性血管性水肿（HAE）发作，使用sebetralstat治疗发作的症状缓解中位时间为1.3小时[3] - KONFIDENT - S的中期分析显示，sebetralstat治疗喉部HAE发作的症状缓解中位时间为1小时16分钟[7] - 汇总调查分析显示，青少年使用sebetralstat治疗发作的中位时间为症状发作后4分钟，而国际调查数据显示为超过3小时[7] 融资情况 - 2024年11月，公司通过合成特许权使用费融资和股权发行共筹集了1.6亿美元总收益，与DRI Healthcare的合成特许权使用费融资协议提供高达1.79亿美元非稀释性资金，其中1亿美元为预付款[7] 财务数据关键指标变化 - 截至2025年1月31日的三个月，公司无收入，2024年同期也无收入[7] - 截至2025年1月31日的三个月，研发费用为1260万美元，2024年同期为2250万美元[7] - 截至2025年1月31日的三个月，一般及行政费用为3030万美元，2024年同期为1060万美元[7] - 截至2025年1月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为2.532亿美元[7] - 2025年1月31日，公司总资产为2.75993亿美元，总负债为1.30867亿美元，股东权益为1.45126亿美元[13]