战略合作与投资 - 公司与Hologen AI达成战略合作，获2亿美元upfront付款，双方成立合资企业Hologen Neuro AI Ltd，Hologen再投入2.3亿美元，公司持有30%股权[3][4][8] - 2024年8月12日，赛诺菲购买公司3000万美元普通股，并拥有公司核糖开关基因调控技术在某些中枢神经系统（CNS）、免疫与炎症（I&I）靶点等方面的优先谈判权[22] - 与强生创新医药合作的botaretigene sparoparvovec治疗X连锁视网膜色素变性的3期LUMEOS试验数据预计2025年公布，公司在美国和欧盟首次商业销售及制造技术转让后最高可获2.85亿美元[17] 产品临床进展与资质 - AAV - GAD治疗帕金森病的随机双盲假对照临床桥接研究显示，高剂量组26周时统一帕金森病评定量表（UPDRS）第3部分显著改善18分（p = 0.03），高低剂量组帕金森病问卷（PDQ - 39）评分均显著改善[6][8] - AAV2 - hAQP1获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定用于治疗2/3级放射性口干症（RIX）[3][4][7][8] - rAAV8.hRKp.AIPL1治疗LCA4的疗效数据发表于《柳叶刀》，11名患儿均有显著治疗反应，公司计划向MHRA提交特殊情况下的上市授权申请（MAA），并与FDA等监管机构并行推进[10][12] - 公司4个潜在治疗罕见遗传性视网膜疾病（IRDs）的疗法获FDA罕见儿科疾病指定（RPDD），包括rAAV8.hRKp.AIPL1治疗LCA4 [3][4][12] 工厂运营与资质 - 公司英国制造工厂持有MHRA颁发的两项授权，计划2025年第二季度提交商业MIA许可证申请[16] - 公司爱尔兰香农工厂2025年2月HPRA检查成功，两项QC许可证续期，MIA(IMP)许可证增加病毒载体制造，可制造临床试验用材料[18][19] 财务资金状况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约1.037亿美元，应收强生创新医药账款0.7百万美元，税收激励应收款680万美元，预计资金可支持运营至2027年，并偿还7500万美元债务[20] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金为1.057亿美元，较2023年12月31日的1.306亿美元有所下降[23] 财务收入与成本变化 - 2024年服务收入为3330万美元，2023年无服务收入[23] - 2024年无许可收入，2023年为1400万美元[24] - 2024年服务收入成本为2380万美元，2023年无此项成本[25] 财务费用与收益变化 - 2024年一般及行政费用为5420万美元，较2023年的4730万美元增加690万美元[26] - 2024年研发费用为1.195亿美元，较2023年的1.038亿美元增加1570万美元[27] - 2024年外汇损失为290万美元，2023年外汇收益为930万美元[28] - 2024年利息收入为410万美元，较2023年的230万美元有所增加[29] - 2024年和2023年利息费用均为1330万美元；2024年非金融资产出售收益为2840万美元，较2023年的5420万美元有所下降[30] 财务净亏损情况 - 2024年归属于普通股股东的净亏损为1.478亿美元，合每股基本和摊薄净亏损2.12美元；2023年净亏损为8400万美元，合每股基本和摊薄净亏损1.49美元[31]