公司经营风险 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将持续亏损，可能无法实现或维持盈利[14] - 公司需额外资金支持运营，但可能无法以可接受条款获得[14] - 公司可能没有足够现金流或现金来履行债务义务或遵守融资安排中的契约[14] - 公司产品候选药物仍在开发中，若无法获得监管批准或成功商业化，业务可能受损[14] - 基因疗法产品候选药物开发时间和成本难以预测，监管审批时间和成本也不确定[14] - 临床试验成本高、耗时长、设计和实施困难，结果不确定，可能会遇到重大延误[14] - 公司依赖从其他方获得的专有技术许可，若失去现有许可或无法获得额外许可，可能无法继续开发产品候选药物[21] - 公司未来成功取决于能否留住关键人员以及吸引、留住和激励合格人员[21] 公司面临的金融风险 - 公司面临外汇风险，截至2024年12月31日，估计外汇汇率不利变动10%，将在2024年产生约1130万美元额外外汇损失[698] - 公司面临利率风险，截至2024年12月31日，票据购买协议下借款年利率为14.85%，未偿还余额为7500万美元，假设SOFR提高1%，2024年利息费用将增加约80万美元[699] 财务数据关键指标变化 - 2024年末总资产26.9751亿美元，较2023年末的32.6744亿美元下降17.44%[713] - 2024年总营收3.3279亿美元，较2023年的1.4017亿美元增长137.42%[714] - 2024年净亏损1.47791亿美元，较2023年的0.84027亿美元扩大75.88%[714] - 2024年经营活动净现金使用量为1.04495亿美元，2023年为1.05365亿美元[717] - 2024年投资活动净现金流入2.3479亿美元，2023年为3.4034亿美元[717] - 2024年融资活动净现金流入5.4534亿美元，2023年为8.4023亿美元[717] - 2024年末现金、现金等价物和受限现金为1.05668亿美元，较2023年末的1.30649亿美元下降19.13%[717] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损2.12美元，2023年为1.49美元[714] - 2024年加权平均流通普通股数量为6982.2353万股，2023年为5648.6525万股[714] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损7.02亿美元，2024年经营活动现金流出1.045亿美元[724] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.057亿美元，预计可覆盖至少未来十二个月的费用[725] - 2024年和2023年，公司因研发税收激励计划分别减少研发费用5500万美元和5100万美元[736] - 截至2024年12月31日和2023年，公司预计可收回的增值税退款分别为200万美元和60万美元[738] - 2024年12月31日，现金等价物为8093万美元，受限现金为200.9万美元；2023年12月31日，现金等价物为4686.8万美元，受限现金为108.3万美元[741] - 2024年和2023年公司未记录任何重大减值费用[747] - 2024年和2023年末资产退休义务余额分别为2821千美元和2401千美元[763] - 2024年和2023年公司分别收到就业补助0.5百万美元和0.6百万美元、资本补助0.5百万美元和0.4百万美元[767] - 2024年和2023年公司分别确认0.6百万美元和1.0百万美元的补助收入以减少研发费用[767] - 截至2024年和2023年12月31日，公司记录的未确认税务头寸分别为220万美元和200万美元[805] - 2024年和2023年12月31日，不纳入摊薄每股净亏损计算的普通股等价物分别为13184837股和11772957股[808] - 2024年服务相关方收入3327.9万美元，2023年为0；2024年许可相关方收入为0，2023年为1401.7万美元[814] - 2024年总运营费用1.97491亿美元，2023年为1.51078亿美元；2024年净亏损1.47791亿美元，2023年为8402.7万美元[814] - 2024年长寿命资产美国为720.9万美元，英国为2841.9万美元，欧盟为1.00845亿美元；2023年分别为1107.1万美元、3379.8万美元、1.12487亿美元[816] - 2024年预付费用为682.8万美元，2023年为562.5万美元，其中2024年制造费用182.6万美元，2023年为3.8万美元[825] - 2024年物业、厂房及设备净值为1.02878亿美元，2023年为1.15896亿美元；2024年折旧和摊销费用为1140万美元，2023年为1230万美元[826][827] - 2024年无形资产许可技术为197.1万美元，累计摊销115万美元，净值82.1万美元；2023年分别为200万美元、88.2万美元、111.8万美元[829] - 2025 - 2027年预计摊销费用分别为28.1万美元、28.1万美元、25.9万美元，总计82.1万美元[830] - 2024年应计费用为2741.4万美元，2023年为4263.9万美元，其中2024年专业费用632.6万美元，2023年为649.9万美元[831] - 2024年和2023年期权相关的股份支付费用分别为995.4万美元和1363.1万美元，对应年份已归属期权的总公允价值分别为1210万美元和1530万美元[834] - 2024年和2023年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股3.91美元和每股5.67美元，2024年风险无风险利率4.04 - 4.17%、预期波动率67%、预期股息率0%、预期期限3.6 - 6.1年[836] - 2024年和2023年受限股单位相关的股份支付费用分别为1523.7万美元和1408.5万美元[838] - 2024年和2023年公司分别确认股份支付费用2519.1万美元和2771.6万美元，公司预计不会从股份期权活动或股份支付费用确认中获得任何税收利益[841] - 2024年公司通过“随行就市”股权发行计划出售1508517股普通股，筹集毛收入840万美元，该计划下还可出售9160万美元普通股；8月通过公开发行1250万股普通股，获得毛收入5000万美元，扣除费用约190万美元；通过私募向投资者出售25万股普通股，获得毛收入100万美元[842][843][844] - 2023年5月私募发行10773913股普通股，获得毛收入约6200万美元，扣除费用约410万美元；10月向赛诺菲私募发行400万股普通股，获得毛收入3000万美元，扣除费用约230万美元[845][846] - 2024年和2023年公司确认税收利益为0美元，截至2024年12月31日，公司有美国联邦和州净运营亏损及外国结转税收损失，部分将开始到期，还有美国孤儿药和研发抵免及英国研发抵免[847] - 2024年12月31日法定税率为(36,948)千美元，占比25.00%；2023年12月31日为(19,746)千美元，占比23.50%[850] - 2024年12月31日递延税项资产为155,204千美元，2023年12月31日为130,303千美元；2024年12月31日估值备抵为(149,382)千美元，2023年12月31日为(125,884)千美元[852] - 截至2024年和2023年12月31日，公司未确认的税务立场分别为220万美元和200万美元[853] - 2024年未确认税务利益年初为2,029千美元，当年增加505千美元，减少285千美元，年末为2,249千美元；2023年年初为937千美元，当年增加756千美元，增加336千美元，年末为2,029千美元[853] - 2024年12月31日英国递延税项费用/(收益)为(9,344)千美元，美国为(11,405)千美元；2023年12月31日英国为2,393千美元，美国为(6,251)千美元[850] - 2024年12月31日净经营亏损结转递延税项资产为85,308千美元，2023年12月31日为70,650千美元[852] - 2024年和2023年公司分别确认非金融资产出售收益2840万和5420万美元；截至2024年12月31日，未履行履约义务交易价格6240万美元，预计3年确认[874] - 2024年和2023年递延收入分别为6240.3万和3694.3万美元，2024年确认1400万美元递延收入为服务收入[875] - 2024年和2023年分别确认服务收入3330万和7040万美元，2023年研发费用报销7040万美元冲减研发费用[876] - 2024年和2023年公司租金费用分别为560万和550万美元，2024年8个临床试验场地租约转让给强生[881] - 2024年和2023年租赁成本分别为686.7万和675.6万美元，2024年使用权资产和资本化租赁义务分别为1057.6万和1157.6万美元[882] - 截至2024年12月31日，不可撤销租赁未来最低付款总额1322.1万美元，扣除利息后租赁负债1157.6万美元[883] 公司业务基本情况 - 公司是临床阶段的基因药物公司，有晚期临床项目和内部端到端制造能力[718] 公司合作协议收入情况 - 2019年3月公司收到与Janssen合作协议的1亿美元预付款，2021年12月收到3000万美元里程碑付款[719] - 2023年12月公司与Janssen达成资产购买协议，收到6500万美元不可退还的预付款，Janssen还可能支付最高3.5亿美元的或有对价[720] - 截至2024年12月31日，公司从强生创新医药收到6000万美元里程碑付款[722] - 2019年1月30日，公司与强生创新医药签订合作协议，获1亿美元不可退还的预付款[856] - 公司与强生创新医药合作开发临床IRD产品候选药物，可获产品净销售额20%的特许权使用费和最高3.4亿美元的额外开发及商业化里程碑付款，2021年12月获3000万美元里程碑付款[859] - 2023年12月20日，公司与强生创新医药签订资产购买协议，获6500万美元不可退还的预付款，还可获最高3.5亿美元的里程碑付款，截至2024年12月31日，已获6000万美元里程碑付款[860][862] - 2023年12月资产购买协议交易价格为9230万美元，包括3060万美元递延收入、6500万美元固定预付款、180万美元可变对价，减去510万美元库存信贷[869] - 2024年公司收到5000万美元里程碑付款，PPQ服务、物质权利、技术转让和非金融资产分别分配160万、380万、1560万和2900万美元；还收到1000万美元里程碑付款分配给PPQ服务；额外服务协议金额570万美元[870] 公司会计政策 - 公司库存仅由原材料组成，截至2024年12月31日未确认过时和过剩库存准备金[734] - 无形资产中许可技术按直线法在7年内摊销[744] - 计算机和办公设备、实验室设备、家具和固定装置、制造设备估计使用寿命分别为3年、5年、5年、7年[746] - 直接融资租赁安排中最低租赁付款额现值需达到租赁资产公允价值的90%或以上[749] - 公司选择不确认租赁期为12个月或更短的短期租赁的使用权资产和租赁负债[760] - 公司授予员工、非员工董事和非员工顾问的股票期权按授予日公允价值在综合损益表中确认[769] - 公司一般使用基于成本的投入法确认收入[780] - 公司在确定合同是否适用ASC 606等准则后，按五步模型确认收入[782] - 公司将未满足收入确认标准收到的金额确认为递延收入，预计12个月内确认的为流动递延收入，否则为非流动递延收入[791] - 研发成本在发生时计入费用，合作协议的研究资金和可退还的研发抵免/税收抵免作为这些成本的抵减项[800] - 公司合并财务报表以美元列报，子公司以当地货币为功能货币，相关现金账户、往来款项等按重估日汇率重估，费用按期间平均汇率折算，资产和负债按资产负债表日汇率折算[802] 公司股权及期权情况 - 2018激励奖励计划初始预留3054996股用于发行，截至2024年12月31日增至13654788股，该日剩余300888股可用于未来发行，2025年1月增加3135895股[832] - 截至2024年12月31日，期权情况为：流通8232587份，行权价12.57美元，剩余合约期限5.35年；可行权6874024份，行权价13.03美元，