财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为970万美元和3540万美元，2023年同期分别为580万美元和2120万美元[6] - 2024年第四季度和全年行政费用分别为410万美元和1470万美元，2023年同期分别为250万美元和1000万美元[7] - 2024年第四季度和全年净亏损分别为1280万美元（每股0.20美元）和4640万美元（每股0.82美元），2023年同期分别为810万美元（每股0.40美元）和3000万美元（每股1.58美元）[8] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为7580万美元，预计现金可维持到2026年初[6] farabursen药物研究进展 - 2025年1月，公司公布farabursen治疗ADPKD的1b期MAD研究第四队列患者中期分析的积极数据，26名受试者每两周接受300mg固定剂量治疗三个月[3] - 第四队列前14名受试者中期分析显示有剂量反应机制证据，治疗3个月后htTKV增长率降低，所有26名受试者的安全数据表明药物耐受性良好[3] - 预计未来几周公布第四队列全部26名受试者的顶线数据[2] - farabursen是治疗ADPKD的新型寡核苷酸药物，2022年9月完成1期SAD研究，2023年9月、2024年3月和6月分别公布1b期MAD研究第一、二、三队列患者数据[10] farabursen药物试验设计 - 2024年12月，公司与FDA就3期试验设计关键组件达成一致，包括单活性剂量和安慰剂以2:1随机方案给药，12个月htTKV终点用于加速批准，24个月eGFR终点用于完全批准[5] ADPKD疾病情况 - 常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者约50%到60岁会发展为终末期肾病，美国约有16万人被诊断，全球患病率约400 - 700万[9]