财务数据关键指标变化 - 2024年底现金、现金等价物和有价证券为1.631亿美元，2023年底为1.661亿美元[9] - 2024年合作收入为230万美元，2023年无合作收入[10] - 2024年研发费用为6360万美元，2023年为5720万美元[11] - 2024年一般及行政费用为3050万美元，2023年为2730万美元[13] - 2024年净亏损为8360万美元，2023年为8120万美元[14] 业务线研发进展 - KRRO - 110的1/2a期REWRITE临床研究已完成前两组给药，中期数据预计2025年下半年公布，研究预计2026年完成[6][7][15] - KRRO - 110获FDA孤儿药认定，用于治疗AATD[6][7] 业务线战略规划 - 公司计划到2027年底执行3 - 2 - 1战略，建立三个临床阶段开发项目[6][12] - 预计2025年底提名针对肝脏的罕见代谢紊乱项目的开发候选药物[12] 业务线合作进展 - 与诺和诺德的合作持续推进，聚焦利用OPERA平台针对多达两个疾病靶点[12]