急性髓系白血病患者数量 - 美国每年约有20000名新诊断的急性髓系白血病（AML）患者[469] VBP101试验数据 - VBP101试验截至2024年11月1日有25例接受trem - cel治疗的患者，其中15例接受了Mylotarg（6例剂量为2 mg/m²）[472] - VBP101试验中患者中位随访7.4个月，无复发生存期（RFS）中位数未达到[472] - VBP101试验中100%的患者实现原发性中性粒细胞植入（中位9.5天），血小板恢复良好（中位16天），第28天达到完全髓系供者嵌合状态[472] - trem - cel的CD33编辑效率中位数为90%，范围71 - 94%[472] 公司融资净收益 - 截至2024年12月31日，公司通过股权证券销售和债务融资获得的总净收益约为5.171亿美元[477] - 截至2024年12月31日，公司通过出售股权证券和债务融资获得约5.171亿美元净收益[495] 公司净亏损情况 - 2024年和2023年公司净亏损分别为1.169亿美元和1.179亿美元，截至2024年12月31日累计亏损4.57亿美元[478] 公司现金及等价物情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为9190万美元，预计可支撑到2026年第一季度的运营费用和资本支出[479] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为9190万美元[499] 公司研发费用变化 - 2024年和2023年研发费用分别为9331万美元和9431.5万美元，减少100.5万美元[491][492] 公司总运营费用变化 - 2024年和2023年总运营费用分别为1.21185亿美元和1.26036亿美元，减少485.1万美元[491] 公司一般及行政费用变化 - 2024年一般及行政费用为2790万美元，较2023年的3170万美元减少380万美元[493] 通用暂搁注册声明剩余可用金额 - 截至2024年12月31日，通用暂搁注册声明下剩余2.744亿美元可用，其中1.197亿美元预留用于市价发售[496] 公司普通股出售情况 - 2024年和2023年，公司通过Stifel ATM Facility分别出售249,096股和1,016,662股普通股，加权平均股价分别为1.64美元和4.75美元，净收益分别为40万美元和470万美元[497] 公司私募发行情况 - 2024年12月26日，公司私募发行55,871,260股普通股和可购买69,839,075股普通股的认股权证，净收益5270万美元，认股权证行权可带来最高约5850万美元额外收益[498] 公司经营活动净现金使用量变化 - 2024年经营活动净现金使用量为9970万美元，2023年为1.003亿美元，2024年较2023年减少60万美元[506][507][508] 公司投资活动净现金流入变化 - 2024年投资活动净现金流入为9690万美元，2023年为7100万美元[509] 公司融资活动净现金流入变化 - 2024年融资活动净现金流入为5340万美元，2023年为290万美元[510] 公司会计准则遵守情况 - 公司选择延长过渡期以遵守新的或修订的会计准则，直至这些准则适用于私人公司[519] 公司新兴成长公司条件相关 - 公司作为新兴成长公司，可利用特定的简化披露等规定，直至首次公开募股五周年后财年的最后一天或不再符合新兴成长公司条件[520] - 公司不再符合新兴成长公司条件的最早日期为2026年12月31日[520] - 公司财年总年收入超过12.35亿美元时，不再符合新兴成长公司条件[520] - 非关联方持有的公司普通股市值在6月30日超过7亿美元，且公司上市至少12个月并提交一份10 - K表格年度报告时，不再符合新兴成长公司条件[520] - 公司在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债券时，不再符合新兴成长公司条件[520] 公司较小报告公司相关 - 公司是“较小报告公司”，若在不再是新兴成长公司时仍是较小报告公司，可继续享受相关披露豁免[521] - 较小报告公司可选择在年报中仅列报最近两个财年的经审计合并财务报表[521] - 较小报告公司在高管薪酬披露方面义务减少[521] - 较小报告公司可仅列报两年经审计合并财务报表及相关未审计中期合并财务报表，“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”部分披露相应减少[522] - 本报告期公司作为较小报告公司，无需提供“市场风险的定量和定性披露”项要求的信息[523]