公司收购与股权交易 - 2024年10月22日公司收购Private Opus，发行5237063股普通股和14145.374股A类优先股，A类优先股可转换为1000股普通股[565] 财务数据关键指标变化 - 2024年净亏损5750万美元，2023年净亏损1000万美元，截至2024年12月31日累计亏损1.39亿美元[576] - 2024年授权与合作收入为1100万美元，2023年为1900万美元，减少805.7万美元[591][592] - 2024年一般及行政费用为1820万美元，2023年为1200万美元，增加630万美元[594] - 2024年研发费用为2690万美元，2023年为1770万美元，增加920万美元[595] - 2024年收购在建研发项目费用为2800万美元，2023年无此项费用[591][597] - 2023年融资成本为130万美元，2024年无融资成本[591][598] - 2024年衍生负债公允价值变动收益为7.2万美元，2023年为8万美元，减少0.8万美元[591][599] - 2024年其他收入净额为450万美元，2023年为180万美元，增加270万美元[591][600] - 2023年所得税拨备为1.2万美元，2024年无此项费用[591][601] - 2024年经营活动现金使用2560万美元，主要因净亏损5750万美元，部分被非现金经营费用2890万美元和经营资产负债变化产生的310万美元现金来源抵消；2023年经营活动现金使用110万美元，主要因净亏损1000万美元，部分被非现金经营费用480万美元和经营资产负债变化产生的410万美元现金来源抵消[633][634] - 2024年投资活动现金流入120万美元，源于Opus收购获得的现金；2023年无投资活动[635][636] - 2024年融资活动现金流入420万美元，主要来自购买协议和ATM收益430万美元，部分被回购普通股支付的10万美元抵消；2023年融资活动现金流入900万美元，来自购买协议和ATM收益分别为430万美元和460万美元[637][639] 业务线项目进展 - 2023年9月PS获FDA批准用于治疗药物性散瞳，品牌名为RYZUMVI，触发1000万美元里程碑付款，2024年4月由Viatris商业化[570] - LCA5的1/2期临床试验显示临床概念验证，三名晚期成年患者视觉改善，2025年第一季度首名儿科患者入组，预计第三季度出数据[569] - OPGx - BEST1目标是2026年第一季度从1/2期研究获得初步数据[569] - PS治疗老花眼的VEGA - 3 3期临床试验完成入组，预计2025年上半年出topline结果[571] - PS治疗角膜屈光手术后低光视力下降的LYNX - 2 3期试验完成入组，预计2025年年中出topline结果，LYNX - 3 3期研究预计2025年下半年开始[571] - APX3330已完成103名患者的2期临床研究，与FDA就3期项目达成SPA协议，公司正寻求战略合作伙伴推进[572] 公司资金来源与融资情况 - 公司运营资金主要通过股权融资、私募发行可转换票据、Viatris许可协议的许可费和里程碑付款获得[575] - 2025年3月融资的总收益约为2150万美元[607] - 2023年8月10日公司与Lincoln Park签订普通股购买协议，有权要求其在30个月内购买最多5000万美元普通股，截至2024年12月31日已出售170万股，收益520万美元[616] - 2024年1月10日公司提交S - 3货架注册声明，可出售总价最多1.75亿美元证券；2021年3月11日与JonesTrading签订销售协议，可出售总价最多4000万美元普通股，自协议开始至年报提交已出售800.6791万股，收益2680万美元[617] - 2025年1月13日公司提交新招股说明书补充文件，设立总价最多4000万美元的市价股权发行计划，并与Leerink签订销售协议，同时终止与JonesTrading的先前ATM计划[618] - 2021年6月4日公司与AGP签订配售代理协议，6月8日出售307.6923万股普通股和购买153.8461万股普通股的认股权证，收益1500万美元，扣除费用后净收益1390万美元[619] - 2020年6月17日公司、Rexahn和投资者签订证券购买协议，修订后投资者共投资2115万美元，包括公司董事和Rexahn一名董事投资的30万美元[622] - 2018年5月至2020年3月公司发行可转换票据，总收益850万美元，利率8%，2020年11月4日所有未偿还票据转换为97.7128万股普通股[629] 公司资产与财务处理 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为3030万美元[602] - 截至2024年12月31日公司现金及现金等价物为3030万美元，许可和合作收入累计来自一次性不可退还付款3500万美元、里程碑付款1000万美元等[640] - 公司收购的在研研发项目按多期超额收益法模型以公允价值入账，其公允价值计算基于估计未来现金流，对相关假设敏感[663] - 鉴于未来应税收入的不确定性及其他相关因素，公司对净递延所得税资产全额计提了估值备抵[664] - 公司按美国公认会计原则编制合并财务报表，需进行估计和判断，这些估计和判断会影响资产、负债、收入和费用的报告金额[658] - 公司根据财务会计准则委员会会计准则编纂第606号确认许可和合作收入，预计未来现有许可和合作收入不会有重大可变对价调整[660] 公司协议与义务 - 公司租赁设施的短期非可撤销协议于2025年9月30日到期，每月基本租金为1300美元[648] - 2020年1月21日，公司签订Apexian分许可协议，向Apexian及其某些关联方发行843,751股普通股[649] - 根据Apexian分许可协议，公司需为首个眼科适应症和首个糖尿病适应症支付一次性里程碑付款，开发和监管里程碑付款总计达1100万美元，销售里程碑付款总计达2000万美元[650] - 公司还需根据Apexian分许可协议，按专利涵盖产品净销售额的个位数百分比支付特许权使用费[651] - 公司预计通过手头现金、未来股权和债务融资、Viatris许可协议的报销款、潜在里程碑和特许权使用费以及未来合作和许可协议的款项来履行短期和长期义务[656] 公司业务风险 - 公司预计未来几年研发费用将增加，因LCA5、BEST1、PS等后期临床开发成本更高[585] - 公司开发LCA5、BEST1等内部开发资产存在诸多不确定性，推进早期产品候选药物和进行临床试验成本高昂且进展时间不确定[647]