各条业务线表现 - 公司JOTROL产品主要针对黏多糖贮积症1型、弗里德赖希共济失调、MELAS、帕金森病和轻度认知障碍/早期阿尔茨海默病等疾病[135] - 公司在迈阿密大学完成帕金森病验证小鼠模型的临床前活动，认为帕金森病可能是JOTROL最佳治疗靶点[136] - 过去2年公司JOTROL产品受到亚洲组织强烈关注，近期达成CMC、监管事务和临床试验管理服务协议[139] - 公司认为一期研究表明JOTROL解决了白藜芦醇生物利用度差的问题[144] - Reata公司产品Omaveloxolone获批治疗弗里德赖希共济失调，Biogen以73亿美元现金收购Reata，公司决定探索在欧洲和/或澳大利亚开展二期试验[142] 管理层讨论和指引 - 2020年公司获美国国家老龄研究所176万美元一期研究全额资助，2022年获23.3281万美元补充赠款[141] - 公司向美国国家老龄研究所提交3次预算2000万美元以上的二期试验全额资助申请均未成功，最佳评分为47分，获资助需40分及以下[141] - 2024年9月公司将申请250万美元概念验证研究赠款，聚焦JOTROL对验证生物标志物的影响[141] - 2022年公司向国防部提交1010万美元弗里德赖希共济失调二期研究赠款申请，未获资助[141] - 公司多次向NIA提交预算2000万美元或更高的二期试验全额资助申请均未成功，2024年9月申请250万美元概念验证研究资助，二期B类孤儿病临床试验资助可覆盖50%费用，每年不超250万美元，为期三年[154][164] 业务合作与成本 - 公司利用与学术界的协议免费开展临床前工作，与公司达成服务协议，主要以股权证券作为补偿[143] 收入和利润（同比环比） - 2023和2022财年公司产品销售无收入，净亏损分别为478.37万美元和495.76万美元，经营活动现金流为负，分别为48.10万美元和124.85万美元；2024和2023年前九个月产品销售无收入，净亏损分别为91.20万美元和435.40万美元，经营活动现金流为负，分别为21.52万美元和31.98万美元[152] - 2024和2023年前九个月产品销售无收入，经营活动现金流为负，分别为21.52万美元和31.98万美元，投资活动无现金流，融资活动现金流分别为18.70万美元和31.50万美元，现金净增减分别为 - 2.82万美元和 - 0.48万美元[179] 成本和费用（同比环比） - 2024年9月30日止三个月研发费用为9.19万美元，2023年同期为23.95万美元；2024年前九个月研发费用为29.17万美元，2023年同期为71.01万美元，减少主要因2023年12月起员工工资降低[155][165] - 2024年9月30日止三个月行政费用为40.16万美元，2023年同期为120.27万美元；2024年前九个月行政费用为134.13万美元，2023年同期为262.51万美元，减少主要因2023年12月起员工工资降低[159][168] - 2024年9月30日止三个月衍生负债公允价值变动损失为9885美元，2023年同期为3.41万美元；2024年前九个月衍生负债公允价值变动损失为5.33万美元，2023年同期为1.55万美元[160][169] - 2024年9月30日止三个月利息费用为10.74万美元，2023年同期为8.06万美元；2024年前九个月利息费用为21.78万美元，2023年同期为16.03万美元，增加主要因2024年1月起票据利率提高[161][170] - 2024年9月30日止三个月债务清偿损失为0，2023年同期为21.75万美元；2024年前九个月债务清偿收益为95.19万美元，2023年同期损失为88.79万美元[162][171] - 2024年9月30日止九个月经营活动使用的现金较2023年9月30日减少104,591美元，主要因股份支付减少158,019美元、应计薪酬减少1,356,960美元、应付账款和应计费用减少86,384美元，债务相关变动增加1,798,673美元所抵消[181] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供的现金流量较2023年9月30日减少128,000美元，原因是关联方应付票据发行的投资收益减少[182] - 2024年和2023年9月30日止九个月的研发总成本分别为291,655美元和710,063美元[186] - 截至2024年和2023年9月30日，股份支付费用分别为827,356美元和985,376美元[187] 其他财务数据 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为253美元，累计亏损2449.45万美元[172] - 2024年12月4日公司完成股票发售，出售275万股普通股，总收益1100万美元，扣除费用后净收益约950万美元[173] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司按美国公认会计原则编制财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计有重大差异[184] - 公司从NIH奖励中确认联邦合同收入，相关应收账款包含在资产负债表的联邦合同收入应收款中，此收入不在ASC 606范围内[185] - 研发成本在发生时计入费用，某些开发活动成本根据特定任务完成进度评估确认[186] - 公司对股份支付按ASC 718规定核算，使用Black - Scholes期权定价模型估计期权授予日公允价值[187] - 公司需估计临床试验相关合同产生的费用，根据试验进度核算，可能因实际与估计差异调整费用确认[188] - 公司没有被视为资产负债表外安排的义务、资产或负债，未参与相关交易[183]