财务数据关键指标变化（收入和利润） - 第一季度总收入为1.166亿美元，同比下降9450万美元，主要因许可和服务收入减少1.312亿美元，但净产品收入增加3670万美元[11][14] - 2025年第一季度总收入为1.166亿美元，相比2024年同期的2.111亿美元下降44.8%[23] - 第一季度净亏损1.674亿美元（每股亏损0.88美元），同比扩大1.322亿美元[20] - 2025年第一季度净亏损1.696亿美元，相比2024年同期的3616万美元亏损扩大369%[23] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 公司运营成本同比增长1020万美元，主要因Attruby商业化推动SG&A费用增加4050万美元，但研发费用减少2950万美元[16] - 2025年第一季度研发费用为1.114亿美元，相比2024年同期的1.410亿美元下降21%[23] - 2025年第一季度销售及管理费用为1.064亿美元，相比2024年同期的6580万美元增长61.7%[23] - 2025年第一季度利息支出为4214万美元，相比2024年同期的2347万美元增长79.5%[23] 财务数据关键指标变化（现金流和融资） - 公司季度末现金及现金等价物为5.406亿美元，不包括预计第二季度因BEYONTTRA®海外获批将获得的1.05亿美元监管里程碑付款[2][12] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为5.406亿美元，相比2024年底的6.811亿美元下降20.6%[26] - 2025年第一季度经营活动现金流净流出1.992亿美元，相比2024年同期的2.195亿美元净流出有所改善[29] - 公司发行5亿美元2031年到期可转换票据，净融资5.63亿美元，其中4.59亿美元用于偿还贷款[12] - 2025年第一季度发行2.031票据获得5.75亿美元融资[29] - 2025年第一季度股票回购支出4828万美元[29] - 截至2025年3月31日，公司股东权益赤字为16.484亿美元[26] 各条业务线表现 - Attruby™在美国首个完整季度的净产品收入为3670万美元，截至2025年4月25日，由756名处方医生为2072名患者开具处方[2][3] - 低钙血症治疗药物encaleret的II期概念验证试验中，78%（N=9）的参与者在5天内实现血钙和尿钙同时正常化[2][8] - LGMD2I/R9治疗药物BBP-418的III期试验FORTIFY完成112名患者入组，为迄今该疾病最大规模干预性研究[8] - BEYONTTRA®在欧盟、日本和英国获批，标签均注明实现≥90%的TTR稳定作用[6] - Canavan病基因疗法BBP-812获FDA认可加速审批路径，以尿NAA作为替代终点[12] 管理层讨论和指引 - 公司预计Attruby/BEYONTTRA的商业成功[35] - ACT-EARLY Phase 3研究预计将开始首位参与者给药[35] - FORTIFY、CALIBRATE和PROPEL 3研究预计将公布顶线数据[35] - encaleret有望成为首个治疗ADH1的获批疗法[35] - BBP-418有望成为首个治疗LGMD2I/R9的获批疗法[35] - infigratinib有望成为首个治疗软骨发育不全和低软骨发育不全的口服疗法[35] - CANaspire关键Phase 1/2研究预计将完成BBP-812的入组[35] - BBP-812有望成为首个治疗Canavan病的疗法[35] - 公司预计通过非股权融资等较少稀释资本的方式获得额外资金[35] - 公司运营受当前宏观经济和地缘政治事件影响，包括乌克兰和以色列及加沙地带的冲突、通胀率上升、利率变化和近期宣布的关税[35]