财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损2930万美元，合每股0.46美元，2024年第一季度净亏损1470万美元，合每股0.27美元[8] - 2025年第一季度研发费用为2660万美元，2024年第一季度为1290万美元，主要因诺姆拉福斯普制造、临床、人员和咨询费用增加[9] - 2025年第一季度一般及行政费用为460万美元，2024年第一季度为380万美元，主要因人员和咨询费用增加，部分被股票薪酬费用减少抵消[10] - 2025年第一季度研发费用为26,552美元，2024年同期为12,939美元[20] - 2025年第一季度一般及行政费用为4,636美元，2024年同期为3,795美元[20] - 2025年第一季度总运营费用为31,188美元，2024年同期为16,734美元[20] - 2025年第一季度运营亏损为31,188美元，2024年同期为16,734美元[20] - 2025年第一季度其他收入净额为1,907美元，2024年同期为2,080美元[20] - 2025年第一季度净亏损为29,281美元，2024年同期为14,654美元[20] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.46美元，2024年同期为0.27美元[20] - 2025年第一季度基本和摊薄后加权平均流通普通股为63,964,008股，2024年同期为53,553,707股[20] - 2025年第一季度可交易证券未实现亏损为94美元，2024年同期为106美元[20] - 2025年第一季度综合亏损总额为29,375美元，2024年同期为14,760美元[20] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.575亿美元，预计现金可维持至2026年第二季度[5][8] - 截至2025年3月31日，总资产为1.70175亿美元，2024年12月31日为2.00225亿美元[17][18] - 截至2025年3月31日，总负债为2590.4万美元，2024年12月31日为2841.3万美元[17] - 截至2025年3月31日，股东权益为1.44271亿美元，2024年12月31日为1.71812亿美元[18] 管理层讨论和指引 - 计划在2025年底前提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，预计2025年年中启动全球3期研究[3][5][12] - 2025年9月将公布青少年药代动力学（PK）导入研究数据以及长期开放标签扩展（OLE）研究中接受50毫克剂量诺姆拉福斯普的参与者数据[3][5][12] 其他没有覆盖的重要内容 - FDA在START试点项目会议中表示，愿意考虑将皮肤FXN浓度作为支持加速批准的合理替代终点[5][6]