财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为2655.2万美元，较2024年同期增加1361.3万美元；行政费用为463.6万美元，较2024年同期增加84.1万美元；净亏损为2928.1万美元，较2024年同期增加1462.7万美元[170] - 2025年第一季度研发费用增加主要由于nomlabofusp制造成本增加710万美元、临床成本增加280万美元、人员费用增加160万美元、咨询费增加120万美元[171] - 2025年第一季度行政费用增加主要由于人员费用增加70万美元、咨询费增加50万美元，部分被股票补偿费用减少30万美元抵消[172] - 2025年第一季度其他收入（支出）净额为190.7万美元，较2024年同期减少17.3万美元[170] - 2025年第一季度经营活动使用现金2654万美元，投资活动提供现金1444.8万美元，融资活动无现金流入；2024年同期经营活动使用现金1041.1万美元，投资活动使用现金6836.4万美元，融资活动提供现金16215.1万美元[175] 各条业务线表现 - 公司已完成两项1期临床试验和一项2期剂量探索试验，目前有针对FA患者的2期OLE试验和青少年患者的导入研究正在进行[136] - 长期使用25mg剂量的nomlabofusp，第90天颊细胞中FXN水平较基线平均变化为1.32pg/μg，皮肤细胞为9.28pg/μg[146] - 长期使用25mg剂量，第90天颊细胞中FXN水平从基线时健康值的15%增至30%，皮肤细胞从16%增至72%[146] - 2024年12月公司在OLE研究中将剂量增至每日50mg，2025年3月宣布安全监测团队认为过敏反应可能与nomlabofusp有关，修改方案在首月给药时使用预防性用药[145] - 2025年1月开始对青少年患者进行PK导入研究，参与者按2:1随机分配接受nomlabofusp或安慰剂，3月完成给药[146] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年9月提供OLE研究中至少30 - 40名参与者的数据更新，以及青少年PK导入研究的数据[145][147] - 预计当前现金、现金等价物和有价证券可支持运营至2026年第二季度，若遇意外情况可能削减支出[184] - 公司尚未实现产品商业化，预计未来数年无法从产品销售获得收入，可能需额外融资[181][184] - 若无法获得足够资金，公司可能需延迟、限制或取消业务发展机会，影响业务目标实现[185] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司2024年2月完成的公开发行中，发行并出售19,736,842股普通股，每股发行价8.74美元，扣除费用后净收益约1.618亿美元[152] - 2024年5月公司与Guggenheim Securities, LLC达成销售协议，建立“按市价”发行计划，可出售至多1亿美元普通股，目前尚未出售[153] - 2025年2月FDA接受冻干药物产品与冷冻溶液的可比性数据，并同意公司在2025年年中将冻干产品引入临床开发计划[148] - 2025年3月FDA表示在START试点计划中，考虑将FXN浓度作为合理可能的替代终点，建议关注皮肤FXN浓度评估[149] - 2025年1月董事会批准向高管发行200,000份基于绩效的受限股票单位[161] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损2.984亿美元，现金、现金等价物和有价证券为1.575亿美元，受限现金为60万美元[182]