管理层讨论和指引 - 公司预计未来12个月内四个项目将有六项重大研究结果公布[1] - 公司计划在2025年为每个早期反义寡核苷酸治疗项目提名一个开发候选药物[5] 各地区表现 - 美国约350万人患有常见癫痫，约700万人患有特发性震颤[3][5] 各条业务线表现 - 沃马曲吉45mg多次递增剂量队列研究显示，受试者在MES EC50量表上的暴露量达到其他抗癫痫药物的20倍[3] 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度公司未确认任何合作收入，较2024年同期减少40万美元[9] - 2025年第一季度公司净亏损6930万美元，较2024年同期增加2970万美元[12] - 2025年第一季度，公司合作收入为0千美元，2024年同期为431千美元[26] - 2025年第一季度，公司运营亏损为74,728千美元，较2024年同期的41,886千美元增长约78.32%[26] - 2025年第一季度，公司净亏损为69,296千美元，较2024年同期的39,553千美元增长约75.19%[26] - 2025年第一季度，公司普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为3.29美元，2024年同期为2.84美元[26] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为6080万美元，较2024年同期增加3380万美元[10] - 2025年第一季度一般及行政费用为1390万美元，较2024年同期减少约140万美元[11] - 2025年第一季度，公司研发费用为60,806千美元，较2024年同期的26,984千美元增长约125.34%[26] - 2025年第一季度，公司总运营费用为74,728千美元，较2024年同期的42,317千美元增长约76.59%[26] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.72亿美元，较2024年12月31日增加250万美元[8] - 截至2025年3月31日，公司流通在外的普通股为2030万股[12] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为165,567千美元，较2024年12月31日的215,372千美元减少约23.12%[24] - 截至2025年3月31日，公司可销售证券为306,456千美元，较2024年12月31日的254,156千美元增长约20.58%[24] - 2025年第一季度，公司加权平均普通股基本和摊薄后流通股数为21,055,834股，2024年同期为13,904,374股[26] - 截至2025年3月31日，公司总资产为478,736千美元，较2024年12月31日的483,110千美元减少约0.91%[24]