公司现金状况 - 2025年第一季度末公司现金、现金等价物和有价证券为12亿美元，包含5亿美元融资净收益，现金可支撑运营至2028年[1] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为12.19952亿美元，2024年12月31日为8.5074亿美元[9][13] 临床试验进展 - BEAM - 301治疗糖原贮积病Ia型的1/2期临床试验首位患者已给药[1][3] - BEAM - 101的BEACON 1/2期临床试验数据被接受在2025年6月欧洲血液学协会大会上展示[1][3] - BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的1/2期试验A部分第四队列已开始给药，预计2025年下半年公布更新数据[1][4] - 公司预计到2025年年中在BEAM - 101治疗严重镰状细胞病的BEACON 1/2期试验中完成30名患者给药[2][9] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为9880万美元，2024年同期为8480万美元[9] - 2025年第一季度一般及行政费用为2790万美元，2024年同期为2670万美元[9] - 2025年第一季度净亏损为1.093亿美元，合每股1.24美元，2024年同期净亏损为9870万美元，合每股1.21美元[9] - 2025年第一季度许可和合作收入为747万美元，2024年同期为741万美元[15]