产品获批与合作情况 - 2023年CASGEVY成为全球首个获批的基于CRISPR的基因编辑疗法，已在美国、欧盟等多地获批用于治疗12岁及以上SCD或TDT患者[101] - 公司与Vertex合作开发和商业化CASGEVY，还在进行多项临床试验，包括针对不同年龄段患者的试验和长达15年的长期随访试验[101] - 2015年公司与Vertex就血红蛋白病和囊性纤维化项目合作，2017年Vertex行使共同开发和商业化血红蛋白病项目的选择权[114] - 2018 - 2023年公司与ViaCyte合作糖尿病项目，2023年ViaCyte选择退出，公司继续推进CTX211项目[115] - 2023年公司与Vertex签订非独家许可协议，至今已确认2.05亿美元的前期和里程碑付款收入[115] 在研项目进展 - CTX112和CTX131是公司推进的下一代同种异体CAR T项目，分别靶向CD19和CD70，正在进行多项临床试验评估其安全性和有效性[104][105][106] - 公司的体内基因编辑项目CTX310和CTX320分别针对心血管疾病的ANGPTL3和Lp(a)靶点，正在进行临床试验[109] - 公司为治疗T1D开发基因编辑干细胞衍生疗法，有CTX211、CTX213等项目，还向Vertex授予非独家许可[111] 公司融资情况 - 公司自2013年10月成立以来主要致力于研发，主要通过私募优先股、发行普通股、可转换贷款和合作协议收入来融资[117] - 2025年第一季度，公司根据2021年ATM发行并出售0.2万股普通股，总收益870万美元[138] - 截至2025年3月31日，公司当前招股说明书补充文件下剩余普通股总收益可达3.548亿美元，已发行并出售210万股，总收益2.419亿美元[139] - 2024年2月，公司通过注册直接发行向机构投资者出售约2.8亿美元普通股，净收益2.79亿美元[140] - 2024年3月31日结束的三个月，通过向机构投资者出售普通股获得约2.8亿美元收益，净收益2.79亿美元[149] 财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日和2024年的三个月，公司确认的收入不重要，预计短期内不会从自有产品销售中获得收入[120] - 2025年第一季度总营收86.5万美元，较2024年同期的50.4万美元增加36.1万美元[130] - 2025年第一季度研发费用7248.4万美元，较2024年同期的7617.2万美元减少368.8万美元，主要因员工相关费用减少[130][132] - 2025年第一季度行政费用1929.6万美元，较2024年同期的1795.3万美元增加134.3万美元，主要因股份支付费用增加[130][133] - 2025年第一季度合作费用净额5750.9万美元，较2024年同期的4696.6万美元增加1054.3万美元，主要因商品销售成本和其他商业成本增加[130][134] - 2025年第一季度其他收入净额1353.7万美元，较2024年同期的2472万美元减少1118.3万美元，主要因公司股权证券公允价值变动和利息收入减少[130][135] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为18.553亿美元，累计亏损15.019亿美元[136] - 2025年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用为5390万美元，2024年同期为提供1.098亿美元，增加1.637亿美元[146] - 2025年3月31日结束的三个月，投资活动净现金使用为1980万美元，2024年同期为9780万美元，减少7804.5万美元[148] - 2025年3月31日结束的三个月，融资活动净现金提供为1060万美元，2024年同期为3.059亿美元，减少2.95346亿美元[149] - 2025年第一季度净亏损1.36亿美元，2024年第一季度净亏损1.166亿美元，增加1940万美元[146] - 2024年第一季度从Vertex收到应收款2亿美元，2025年第一季度为2500万美元[146] - 截至2025年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券18.553亿美元[155] 公司运营资金预期 - 基于研发计划和项目进展预期，公司现有现金、现金等价物和有价证券预计至少可支持未来24个月的运营费用和资本支出[143] 风险因素 - 若利率增减1%，投资组合公允价值变动 immaterial amount [155] - 公司面临瑞士法郎和英镑兑美元汇率波动风险，目前外汇交易损益对财务报表无重大影响[156] - 通胀增加公司劳动力、临床试验和制造成本，但2025年和2024年3月31日结束的三个月对业务、财务状况和经营成果无重大影响[157]