各业务线产品净销售额变化 - 2025年第一季度TAVALISSE净产品销售额为2850万美元，较2024年同期的2110万美元增加740万美元，增幅35%[121] - 2025年第一季度REZLIDHIA净产品销售额为610万美元，较2024年同期的490万美元增加120万美元，增幅25%[122] - 2025年第一季度GAVRETO净产品销售额为900万美元[123] - 2025年第一季度TAVALISSE净产品销售额为2850万美元，较2024年同期的2110万美元增长35%[191] - 2025年第一季度REZLIDHIA净产品销售额为610万美元，较2024年同期的490万美元增长25%[191] - 2025年第一季度GAVRETO净产品销售额为900万美元[191] 临床试验项目进展 - R289的1b期研究预计招募约86名患者，已呈现初步疗效，3名患者实现≥8周的红细胞输注独立，2名高输血负担患者实现>24周的红细胞输注独立，1名患者红细胞输注减少64%[125] - Fostamatinib的FIT 3期临床项目有150名ITP患者，8月和10月公布的两项研究中，治疗组稳定血小板反应率分别为18%和16%，安慰剂组分别为0%和4%[137] - REZLIDHIA的2期注册试验中，153名患者的CR + CRh率为33.3%（30% CR和3% CRh），总缓解率为46%，CR/CRh中位持续时间为13.8个月，总缓解率中位持续时间为11.7个月，中位总生存期为10.5个月，CR/CRh患者18个月生存率估计为87%[157] - R289的1b期研究预计招募约86名患者，包括剂量递增阶段最多36名、剂量扩展阶段最多40名和探索性队列10名低风险MDS患者[178] - R289的1b期研究中，3名患者实现RBC - TI ≥ 8周，2名HTB患者实现RBC - TI > 24周，中位持续时间为29周（范围12.7 - 51.9周），1名HTB患者接受500 mg QD治疗时RBC输血减少64%，3名实现RBC - TI的患者血红蛋白峰值比基线增加超2.0 g/dL[178] 公司合作项目情况 - 公司与MDACC的合作将在五年内提供1500万美元里程碑付款，截至2025年3月31日已提供530万美元[127] - 公司与CONNECT的合作将在四年内提供最高300万美元资金和研究材料[128] - 公司与Grifols、Kissei、Medison、Knight分别签订协议，在不同地区商业化fostamatinib[149][150][151][152] - 2024年9月公司与Kissei达成合作和许可协议，授予其在日本、韩国和台湾开发和商业化olutasidenib的独家权利[165] - 2024年11月公司与Dr. Reddy's达成商业许可协议，授予其在拉丁美洲、南非、印度等地区开发和商业化olutasidenib的独家权利[167] 产品获批及相关权益情况 - TAVALISSE于2018年4月获FDA批准治疗对先前治疗反应不足的成年ITP患者，并于5月在美国成功推出[139] - 日本、韩国、加拿大、以色列、墨西哥已批准TAVALISSE用于治疗特定类型的血小板减少症[150][151][152] - 2022年12月FDA批准REZLIDHIA治疗mIDH1突变的成年R/R AML患者，推荐剂量为150mg每日两次口服[157] - 2023年1月REZLIDHIA被纳入NCCN AML临床实践指南，作为推荐的靶向治疗药物[158] - 2024年6月公司完成GAVRETO新药申请的转让，并开始在美国商业销售[172] - FDA授予GAVRETO针对转移性RET融合阳性NSCLC的新化学实体独家经营权至2025年9月，孤儿药独家经营权至2027年9月；针对特定甲状腺癌的两项孤儿药独家经营权至2027年12月[173] - 2024年11月FDA授予R289治疗既往治疗的输血依赖型低风险MDS的快速通道指定[179] - 2025年1月FDA授予R289治疗骨髓增生异常综合征的孤儿药指定[179] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为5333.3万美元，较2024年的2953.4万美元增加2379.9万美元[189] - 2025年第一季度产品净销售额为4355万美元，较2024年的2600.3万美元增加1754.7万美元[189] - 2025年第一季度合作合同收入为978.3万美元，较2024年的353.1万美元增加625.2万美元[189] - 2025年第一季度产品销售成本为440.9万美元，较2024年的202.5万美元增加238.4万美元[194] - 2025年第一季度研发费用为843.6万美元，较2024年的602.6万美元增加241万美元[196] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为2771.5万美元，较2024年的2844.9万美元减少73.4万美元[207] - 2025年第一季度利息收入为59.1万美元，较2024年的59.3万美元减少2000美元；利息支出为185.3万美元，较2024年的187.4万美元减少2.1万美元[210] - 2025年第一季度所得税拨备为6.5万美元，2024年同期无此项费用[211] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别约为7710万美元和7730万美元[216] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为89.3万美元，2024年同期为501.3万美元；投资活动净现金使用量为1055.2万美元，2024年同期为提供31.3万美元；融资活动净现金提供量为48.4万美元，2024年同期为使用251.2万美元[217] 公司成本分摊及负债释放情况 - 公司承担ocadusertib在美国、欧洲和日本20%的开发成本，截至2024年4月1日已支付2140万美元[131] - 2025年4月30日公司决定不行使ocadusertib开发的参与权，释放4000万美元成本分摊负债[131] - 2025年4月30日，公司通知礼来不行使共同资助选择权，释放了4000万美元的成本分摊负债[231] 公司未来资金安排及协议情况 - 公司认为现有资本资源至少在未来12个月内足以支持当前和预计的资金需求[220] - 截至2025年3月31日，公司与合作伙伴现有协议下的未来或有付款总额约为15亿美元[222] - 公司与Jefferies的公开市场销售协议可出售最高1亿美元的普通股，截至2025年3月31日尚未出售[223] - 公司与MidCap的信贷协议提供6000万美元定期贷款信贷额度，截至2025年3月31日已全额提供[224] - 截至2025年3月31日，与第三方合同制造商协议的潜在未计入财务报表的合同义务约为2080万美元[230] - 公司与MidCap的信贷安排中，定期贷款于2027年9月1日到期，只付利息期至2025年10月1日[234] - 截至2025年3月31日，贷款未偿还本金为6000万美元，其中1500万美元本金需在12个月内支付[234] - 截至2025年3月31日，按修订信贷协议基准利率计算的未来利息及信贷安排相关最终费用为1270万美元，约620万美元需在12个月内支付[234] - 截至2025年3月31日，公司与Atara的转租协议将于2025年5月到期，2025年2月与611 Gateway签订租赁协议[235] - 截至2025年3月31日，租赁协议的合同承诺为150万美元，其中60万美元需在未来12个月内支付[235] 公司面临的风险情况 - 公司面临某些技术专利保护相关索赔、证券集体诉讼、其他诉讼及合同协议相关事项[236] - 公司需评估这些事项不利判决或结果的可能性及潜在损失范围[236] - 公司在日常业务中面临市场风险，主要包括投资和借款的利率敏感性[237] - 2025年第一季度公司关于市场风险的定量和定性披露与2024年年报相比无重大变化[237] 疾病相关数据情况 - 美国约有81300名成年慢性ITP患者[135] - 2025年美国AML发病率约22000例，全球约120000例，mIDH1 R/R AML成年患者约1000人[153] - 预计2025年美国将有超22.6万成年患者被诊断为肺癌，NSCLC占所有肺癌诊断的85 - 90%，RET融合约占NSCLC患者的1 - 2%[169] 公司产品组合情况 - 公司产品组合包括三款商业化产品、一项临床试验项目和两项合作项目[134] 公司未来研究计划 - 公司计划在2025年启动复发性神经胶质瘤的2期临床研究[186] 产品授权费用及里程碑付款情况 - 公司从Forma获得REZLIDHIA全球独家开发、制造和商业化权利，支付200万美元预付款，可能支付最高6750万美元开发和监管里程碑付款及最高16550万美元商业里程碑付款，2022年Forma获1750万美元里程碑付款[156] 产品治疗效果对比情况 - REZLIDHIA完全缓解的中位持续时间为28.1个月，比标准治疗报告的时间长一年多[159] 公司和解协议情况 - 2025年3月公司与Annora达成和解协议，Annora可在2032年第二季度或特定情况下提前销售TAVALISSE仿制药[132]