财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度产品净收入3050.3万美元，许可收入25.8万美元，总收入3076.1万美元[184][185][186] - 2025年第一季度产品收入成本288.4万美元，研发费用3961.9万美元（较2024年减少1.5%），销售、一般和行政费用2932.5万美元（较2024年增加10.4%）[184][188][190] - 2025年第一季度运营亏损4106.7万美元，较2024年减少38.5%[184] - 2025年第一季度非运营净收入507.1万美元，较2024年增加16.4%[184] - 2025年第一季度所得税前亏损3599.6万美元，较2024年减少42.3%，净亏损同样为3599.6万美元，较2024年减少42.3%[184] - 公司预计2025年第三季度使用此前计入研发费用的库存，OJEMDA产品收入成本占比将增加[176] - 公司预计研发费用和销售、一般及行政费用在可预见未来将增加[179][182] 各条业务线表现 - FIREFLY - 1试验共招募137名患者，队列1的76名可评估患者最佳总缓解率为51%（95% CI：40 - 63），包括28%部分缓解和11%轻微缓解[130][131] - 2022年6月启动FIREFLY - 2试验，预计2026年上半年完成入组，截至2024年6月约118个站点启动[135] - 2023年8月与Sprint达成合作协议，获得VRK1抑制剂全球独家许可，临床前研究正在进行[140] - 2024年6月与MabCare达成许可协议，获DAY301除大中华区外全球独家许可，2025年1月完成1a期首个人群入组[141] 合作与许可协议 - 2024年7月与Ipsen达成许可协议，Ipsen 8月支付7080万美元预付许可费，其附属公司以4000万美元购买2341495股普通股，溢价17%[136][137] - 公司有资格根据汇率获得高达约3.5亿美元的商业发布和销售里程碑付款，还可获得中两位数起的分层特许权使用费[138] - 2024年6月与MabCare达成许可协议，获DAY301除大中华区外全球独家许可，2025年1月完成1a期首个人群入组[141] - 2019年12月子公司与Takeda达成资产购买协议，支付100万美元现金并发行9857143股A类可赎回可转换优先股[146][149] - 2019年12月子公司修订Viracta许可协议，支付200万美元预付款，2024年3月支付500万美元以减少未来付款义务[150][152] - 2024年5月公司因OJEMDA获批向Viracta支付900万美元里程碑付款[153] - 2024年5月29日，公司以1.08亿美元出售罕见儿科疾病PRV，其中810万美元支付给Viracta以履行相关义务[154] - 2025年3月27日，Ipsen Pharma SAS的tovorafenib营销授权申请获EMA验证，公司为此向XOMA支付400万美元里程碑款项[156] - 截至2025年3月31日，公司可能需为两个适应症的许可产品实现特定开发和监管里程碑支付最高3600万美元额外里程碑款项[157] - 公司与Merck KGaA的MRKDG许可协议，2021年3月支付800万美元预付款，截至2025年3月31日可能需支付最高3.645亿美元额外款项及高个位数版税[161] - 公司与Sprint Bioscience AB的Sprint许可协议，2023年9月支付300万美元预付款，截至2025年3月31日可能需支付最高3.09亿美元里程碑款项及个位数版税[165] - 公司与MabCare Therapeutics的MabCare许可协议，2024年7月支付5500万美元预付款，截至2025年3月31日可能需支付1.132亿美元额外款项及低至中个位数版税[168] - 公司与Ipsen Pharma SAS的Ipsen许可协议，2024年8月收到7080万美元许可费，投资者以4000万美元购买2341495股普通股，溢价17%，截至2025年3月31日可能获得最高约3.5亿美元额外商业里程碑款项及两位数版税[170][171] 监管与审批 - 2024年4月23日，FDA批准OJEMDA用于治疗6个月及以上复发或难治性pLGG患者，公司获罕见儿科疾病优先审评券[128] - 2024年4月，FDA批准OJEMDA用于治疗特定患者，公司记录产品净收入[174] - 2025年3月27日，Ipsen Pharma SAS的tovorafenib营销授权申请获EMA验证，公司为此向XOMA支付400万美元里程碑款项[156] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，现有资金至少可满足未来十二个月的资本需求[206] - 全球经济状况恶化、信贷和金融市场动荡等或对公司筹集额外资金的能力产生不利影响[210] - 公司编制财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[211] 财务估计与成本核算 - 公司记录第三方服务提供商进行的临床试验估计成本为研发费用[213] - 公司与开展和管理临床试验的CRO签订合同并付款，合同财务条款需协商[214] - 公司根据每项试验的估计完成工作量为CRO进行的临床试验活动计提成本[215] - 估计应计费用的重要因素包括患者入组数量、为每个患者开展的活动等[215] - 公司目前未发现应计成本与实际成本有重大差异，但不能保证未来不调整估计[216] 其他重要内容 - 2024年7月私募配售，公司获得净收益1.665亿美元，其中1.456亿美元分配给普通股，2090万美元分配给预融资认股权证[192] - 2024年8月，公司从Ipsen获得7080万美元的前期许可费，Ipsen关联方以4000万美元购买公司股票[193] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损5.901亿美元，拥有现金、现金等价物和短期投资4.73亿美元[195] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为5899.7万美元，投资活动净现金使用量为3261.3万美元，融资活动无现金流量[200] - 可参考本季度报告其他地方财务报表附注2了解近期发布和采用的会计声明摘要[217] - 公司市场风险与2024年10 - K表中描述相比无重大变化[218]