财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年3月31日结束的三个月，公司净亏损分别为2340万美元和1960万美元，截至2025年3月31日累计亏损2.9亿美元[95] - 2025年3月31日结束的三个月，公司确认260万美元合作收入，来自与诺和诺德的研究合作和许可协议，2024年同期无合作收入[97] - 2025年和2024年3月31日结束的三个月，研发费用分别为1970万美元和1360万美元，增加主要因KRRO - 110外部费用增加390万美元[110] - 2025年和2024年3月31日结束的三个月，总运营费用分别为2760万美元和2150万美元，运营亏损分别为2500万美元和2150万美元[108] - 2025年和2024年3月31日结束的三个月，其他收入净额分别为163万美元和191万美元，净亏损分别为2340万美元和1960万美元[108] - 2025年第一季度一般及行政费用为780万美元，较2024年的790万美元略有下降，主要因专业服务费用和设施费用减少10万美元，被人员费用增加10万美元抵消[112] - 2025年第一季度其他收入净额为160万美元，较2024年的190万美元减少30万美元，主要因现金、现金等价物和有价证券余额降低[113] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损2.9亿美元，预计未来仍将产生重大费用、经营亏损和负经营现金流[115] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2450万美元，投资活动净现金提供量为3280万美元，融资活动净现金提供量为10万美元，现金、现金等价物和受限现金净增加850.1万美元[122] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量2450万美元，包括净亏损2340万美元、非现金调整280万美元和经营资产与负债净变化减少390万美元[124] - 2025年第一季度投资活动净现金提供量3280万美元，主要来自有价证券到期收益3290万美元，被购置物业和设备支出10万美元抵消[125] 公司融资情况 - 公司自成立以来通过出售可转换优先股、普通股等方式筹集资金，累计约4.109亿美元[93] - 公司自成立以来主要通过发行可转换优先股和普通股筹集资金，累计筹集约2.236亿美元可转换优先股、1.173亿美元普通股（2023年11月业务合并前私募）和7000万美元普通股（2024年4月私募），截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.39亿美元[114] - 2024年12月公司与TD Securities签订销售协议，可通过一系列市价股权发行出售最高1亿美元普通股，截至2024年3月31日未出售[116] 公司战略与重组 - 2025年5月公司宣布战略计划，裁员约20%，预计产生约120万美元一次性重组费用，大部分在2025年6月30日结束的三个月内确认[92] 公司业务规模认定 - 公司为“较小报告公司”，将保持该身份直至非关联方持有的普通股市值超过2.5亿美元（截至前一年6月30日）或年收入超过1亿美元且非关联方持有的普通股市值超过7亿美元（截至前一年6月30日）[130] KRRO - 110业务线数据关键指标变化 - 公司开展KRRO - 110治疗AATD的REWRITE临床项目，将在最多64名参与者中评估其安全性和耐受性，预计2025年下半年出单升剂量中期数据，2026年完成1/2a期试验[91] - 2025年3月，FDA授予KRRO - 110治疗AATD孤儿药称号[91] - 2025年5月，公司宣布将KRRO - 110治疗AATD的1/2a期REWRITE临床试验扩展到新西兰，并继续向其他地区推进[91] - 研发和临床开发功能扩张使人员增加，其他研究和开发前候选费用增加110万美元[111]