财务数据关键指标变化 - 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度总营收为110万美元，2024年同期为584万美元，下降约81%[19] - 2025年第一季度运营亏损为2188.9万美元，2024年同期为1334.8万美元，亏损扩大约64%[19] - 2025年第一季度净亏损为1771万美元，2024年同期为5682.4万美元，亏损缩小约69%[19] - 2025年第一季度每股净亏损为0.68美元，2024年同期为10.5美元，亏损缩小约94%[19] - 2024年第一季度净亏损为56,824美元，2025年第一季度净亏损为17,710美元[27] - 2025年第一季度净亏损1771万美元，2024年同期净亏损5682.4万美元[58] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.68美元，2024年同期为10.50美元[58] - 2025年3月31日止三个月公司净亏损1771万美元，2024年同期为5682万美元[150][156] - 2025年3月31日止三个月公司总营收110万美元，2024年同期为584万美元[150] - 2025年第一季度总营收110万美元，较2024年同期的584万美元减少474万美元，降幅81%[174] - 2025年第一季度净亏损1771万美元，较2024年同期的5682.4万美元减少3911.4万美元，降幅69%[174][186] 财务数据关键指标变化 - 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为1467.4万美元，2024年同期为973.8万美元，增长约51%[19] - 2025年第一季度一般及行政费用为831.5万美元，2024年同期为945万美元，下降约12%[19] - 2025年第一季度利息收入为201.5万美元，2024年同期为116.4万美元，增长约73%[19] - 2024年第一季度净现金用于经营活动为15,917美元，2025年第一季度为23,108美元[27] - 2024年第一季度净现金用于投资活动为602美元，2025年第一季度为1,075美元[27] - 2024年第一季度净现金由融资活动提供为43,031美元，2025年第一季度净现金用于融资活动为8,025美元[27] - 2025年第一季度研发和行政的股票薪酬费用分别为127.5万美元和123.3万美元，总计250.8万美元；2024年同期分别为71.2万美元和71.9万美元，总计143.1万美元[111] - 2025年第一季度和2024年第一季度授予的股票期权加权平均授予日公允价值分别为14.03美元和15.79美元[113] - 2025年3月31日和2024年第一季度折旧费用分别为0.6百万美元和0.2百万美元[75] - 2025年第一季度研发费用1467.4万美元，较2024年同期的973.8万美元增加493.6万美元，增幅51%[174][177] - 2025年第一季度行政及一般费用831.5万美元，较2024年同期的945万美元减少113.5万美元，降幅12%[174][180] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2310.8万美元，2024年同期为1591.7万美元[207] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为107.5万美元，2024年同期为60.2万美元[207] - 2025年第一季度融资活动净现金使用量为802.5万美元，2024年同期为融资净流入4303.1万美元[207] - 2025年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少3217.6万美元，2024年同期净增加2650.7万美元[207] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司总资产分别为4.0913亿美元和4.35023亿美元，下降约6%[16] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司股东赤字分别为2178.9万美元和680.2万美元，赤字扩大约220%[16] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司流通普通股加权平均数分别为2590.265万股和541.402万股[19] - 2023年12月31日，A系列优先股股份为435,120.513，金额为296,851美元；普通股股份为5,397,597，金额为1美元；累计其他综合亏损为440,184美元[25] - 2024年3月31日，A系列优先股股份为534,260.839，金额为0美元；普通股股份为5,515,836，金额为1美元；累计其他综合亏损为116,800美元[25] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.821亿美元，其中受限现金170万美元与租赁承诺有关，预计可支持至少未来12个月运营[43] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损7.098亿美元，预计可预见未来持续经营亏损[45] - 合并产生约4820万美元商誉，2025年第一季度账面价值无变化[53] - 公司无形资产均为合并中取得的无限期无形资产，2025年3月31日和2024年12月31日在研研发资产均为1.506亿美元[54] - 2021年9月，公司以200万美元购买Cyrus 2326934股B系列优先股，截至2025年3月31日和2024年12月31日账面价值均为200万美元[55][57] - 2025年第一季度潜在稀释性普通股8204424股，2024年同期为21065841股，因具反稀释性未计入摊薄后每股净亏损计算[58] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司按公允价值计量的资产分别为39,509千美元和39,088千美元，负债分别为389,418千美元和399,336千美元[59] - 截至2025年3月31日和2024年，公司现金及现金等价物分别为180,434千美元和103,418千美元，长期受限现金分别为1,669千美元和1,377千美元[61] - 2022年认股权证负债公允价值计量的假设中，2025年3月31日无风险利率为3.89%，预期寿命为2.03年，预期波动率为94.79%；2024年12月31日无风险利率为4.25%，预期寿命为2.28年，预期波动率为92.92%[68] - 2025年第一季度，公司3级认股权证负债公允价值从2024年12月31日的3,836千美元降至2025年3月31日的2,018千美元，变动为 - 1,818千美元[68] - 或有价值权（CVR）负债公允价值计量的假设中，2025年3月31日和2024年12月31日估计现金流日期均为2025 - 2038年，估计成功概率均为95.0% - 100.0%，预期未来收入波动率分别为22.5%和22.0%[73] - 2025年第一季度，公司3级CVR负债公允价值从2024年12月31日的395,500千美元降至2025年3月31日的387,400千美元，其中分配为 - 7,754千美元，公允价值变动为 - 346千美元[73] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司财产和设备总值分别为13,102千美元和12,269千美元，净值分别为10,174千美元和9,912美元[75] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司应计费用分别为9,197千美元和12,076千美元[76] - 截至2025年3月31日，认股权证总数为692,523份，加权平均行使价为46.96美元[101] - 截至2025年3月31日，公司已发行并流通的A类优先股为120,790.402股，B类优先股为437,927股，可转换为4,464,273股普通股[103] - 截至2025年3月31日，公司为未来发行预留的普通股授权股份总数为12,374,230股[104] - 截至2025年3月31日，未归属普通股期权的总未确认薪酬费用为1790万美元，预计在3.2年的加权平均期限内确认[113] - 2025年第一季度，公司授予256,790份受限股票单位奖励，加权平均公允价值为每股16.93美元，预计归属率为10%[115] - 截至2025年3月31日，受限股票单位的未确认薪酬费用为800万美元，预计在3.0年的加权平均期限内确认[116] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司记录的未偿还应收账款均为10万美元，是Sobi对3期DISSOLVE项目的报销款项[122] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司应收国立卫生研究院款项分别为130万美元和60万美元，2025年第一季度确认赠款收入70万美元[125] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.821亿美元，其中受限现金170万美元与租赁承诺有关[188] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损7.098亿美元[199] - 公司在马萨诸塞州沃特敦租赁约32,294平方英尺场地，2025年3月31日至租期结束（2028年5月）剩余租金约900万美元[203] - 公司在马里兰州盖瑟斯堡租赁场地，2025年3月31日至租期结束（2027年1月）剩余租金约60万美元，年化租金约30万美元[204] - 公司在马里兰州弗雷德里克斯堡租赁场地，租期至2031年6月，年化租金约120万美元，剩余租金总计970万美元，租户改良津贴为80万美元[205] 业务线表现 - 公司目前无产品收入，预计可预见未来也不会产生，收入主要来自合作协议[42] - 公司产品候选处于临床前和临床开发早期阶段，尚未完成任何产品候选开发[42] - 公司在重症肌无力2b期临床试验中，83%参与者在六个月时MG严重程度量表有临床意义改善[153] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有资金可支撑运营至2027年年中[160] - 公司未来资金需求取决于临床试验、产品研发进度、监管审批结果、商业化活动成本等多方面因素[202] - 公司预计现有现金、现金等价物和受限现金可支持运营至2027年年中[201] 其他没有覆盖的重要内容 - 2023年11月13日公司收购Old Cartesian资产，发行224,099股普通股和384,930.724股A系列非投票可转换优先股[31] - 2023年公司与投资者签订私募协议，发行149,330.115股A系列优先股，总价约6025万美元[32] - 2024年7月2日公司签订私募协议，发行3,563,247股普通股和2,937,903股B系列非投票可转换优先股，总价约1.3亿美元[36] - 2024年4月4日公司进行1比30的反向股票分割[35] - 2023年私募发行中，公司发行149,330.115股A类优先股的合同分多批结算，非现金结算第一批于2023年12月13日，金额为14.8百万美元，第二批和第三批分别于2024年1月12日和2月11日，总计35.2百万美元[74] - 2024年7月，Sobi因2024年6月达到开发里程碑向公司支付30.0百万美元，扣除相关费用后，该款项于2025年3月分配给CVR持有人[70] - 2024年2月28日公司签订7495 New Horizon Way租赁协议，租赁19,199平方英尺空间，年租金0.9百万美元，年涨幅3%，起租日2024年5月1日，租期约7.2年[77][78] - 2024年5月7日第一次修订协议，扩租7,842平方英尺，首年增付年租金0.3百万美元，年涨幅3%[80] - 2024年8月30日第二次修订协议，扩租2,009平方英尺，首年增付年租金0.1百万美元，年涨幅3%[82] - 2025年3月13日第三次修订协议，预计5月12日生效，扩租6,439平方英尺，首年增付年租金0.2百万美元，年涨幅3%[85] - 公司为7495 New Horizon Way租赁协议等开具0.3百万美元信用证[86] - 2019年7月公司签订65 Grove Street租赁协议，租赁25,078平方英尺空间，发生0.8百万美元不可报销建设成本，租期8年，开具1.6百万美元信用证[87] - 2022年9月1日修订协议，扩租7,216平方英尺，首年月租金0.1百万美元，租期5.7年[88] - 2023年公司确认65 Grove Street约7,216平方英尺使用权资产部分减值0.7百万美元，2024年确认减值7.6百万美元[93][94] - 2024年7月2日公司进行私募配售，出售普通股和B类优先股，总收益约130.