公司研发项目情况 - 公司正在开发三种研究性疗法，分别是用于PBH和先天性HI的avexitide、用于Wolfram综合征和PSP的AMX0035、用于ALS的AMX0114[80] - 美国约16万人受PBH影响且无获批治疗方案，2025年2月公司启动avexitide治疗PBH的3期LUCIDITY临床试验，约75名参与者按3:2随机分组，分别接受90mg的avexitide或安慰剂，预计2025年完成招募，2026年上半年出顶线数据，2027年或商业推出[82][83] - 两项2期试验显示，avexitide 30mg每日两次和60mg每日一次剂量使平均血浆葡萄糖最低点分别提高21%（p=0.001）和26%（p=0.0002）；90mg每日一次剂量使2级低血糖事件减少53%（p=0.004），3级低血糖事件减少66%（p=0.0003）[84][85] - 美国约3000人患有Wolfram综合征且无获批疗法，2024年10月公司公布AMX0035治疗Wolfram综合征的2期HELIOS试验积极顶线数据，计划2025年5月分享48周数据并据此设计3期试验[89][91] - 全球约每10万人中有7人、美国约2.3万人受PSP影响且无获批疾病修正疗法，2023年12月公司启动AMX0035治疗PSP的2b/3期ORION试验，2025年1月完成2b期部分入组，共139名参与者随机分组，预计2025年第三季度出2b期部分疗效和安全数据[93][94] - 美国约3万成年人、加拿大约3000人受ALS影响，超90%患者无明确家族病史，2025年2月公司启动AMX0114治疗ALS的1期LUMINA试验，约48名参与者按3:1随机分组，预计2025年出早期队列数据[95][97] - 2024年12月公司与Gubra A/S合作开发潜在新型长效GLP - 1受体拮抗剂，预计确定先导开发候选药物进入IND使能研究[87] 研发费用相关情况 - 研发费用主要包括与CRO、CMO等的协议费用、制造扩大规模费用、获取技术费用、员工相关费用和合规成本等[98] - 公司为研发活动预付的款项记为预付费用，随货物交付或服务执行确认为费用[99] - 部分间接研发费用未按适应症跟踪，员工成本和设施等费用未分配到特定适应症[100] 公司重组情况 - 2024年4月公司宣布重组计划，裁员约70%，减少非优先领域的外部财务承诺[104] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度产品净收入为0，2024年同期为8864.3万美元，同比下降100%[108] - 2025年第一季度销售成本为0，2024年同期为594.5万美元，同比下降100%[108] - 2025年第一季度研发费用为2211.9万美元，2024年同期为3660.8万美元，同比下降40%[108] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1568.4万美元，2024年同期为5775.9万美元，同比下降73%[108] - 2025年第一季度总运营费用为3780.3万美元，2024年同期为2.10773亿美元，同比下降82%[108] - 2025年第一季度运营亏损为3780.3万美元，2024年同期为1.2213亿美元，同比下降69%[108] - 2025年1月公司通过公开发行普通股获得约6550万美元净收益[114] - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.041亿美元，累计亏损6.426亿美元[115] - 公司预计现有资金可满足到2026年的运营和资本支出需求，但存在资金提前耗尽的风险[115] - 2025年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用3982.4万美元，2024年同期为48.9万美元，减少3933.5万美元[121][122][124] - 2025年3月31日结束的三个月，投资活动净现金使用4365.9万美元，2024年同期为提供81.9万美元，减少4447.8万美元，变化率为 - 5431%[121][126][127] - 2025年3月31日结束的三个月，融资活动净现金提供6566.2万美元，2024年同期为13.1万美元，增加6553.1万美元，变化率为50024%[121][128][129] - 2025年3月31日结束的三个月，汇率变动对现金、现金等价物和受限现金等价物的影响为增加19.7万美元，2024年同期为减少11万美元，增加30.7万美元，变化率为 - 279%[121] - 2025年3月31日结束的三个月，现金、现金等价物和受限现金等价物净减少1762.4万美元，2024年同期为增加35.1万美元，减少1797.5万美元，变化率为 - 5121%[121] 现金流量使用及提供情况 - 2025年3月31日结束的三个月，经营活动现金使用主要源于净亏损3590万美元、经营资产和负债变动使用现金920万美元、投资折扣净增值170万美元，被非现金股票薪酬费用680万美元抵消[122] - 2024年3月31日结束的三个月，经营活动现金使用主要源于净亏损1.188亿美元和投资折扣净增值260万美元，被存货减值和确定采购承诺损失1.105亿美元、非现金股票薪酬费用990万美元和经营资产和负债提供现金20万美元抵消[124] - 2025年3月31日结束的三个月，投资活动现金使用主要源于购买有价证券1.036亿美元，被到期投资6000万美元抵消[126] - 2024年3月31日结束的三个月，投资活动现金提供主要源于到期投资7400万美元，被购买短期投资7310万美元部分抵消[127] - 2025年3月31日结束的三个月，融资活动现金提供主要源于2025年1月发行所得6560万美元（扣除发行成本）[128]