产品获批与使用情况 - 2023年8月14日，公司的HEPZATO KIT获FDA批准，用于治疗特定的葡萄膜黑色素瘤成人患者[103] - 截至2025年4月30日，有19家机构使用HEPZATO KIT治疗了至少一名患者[105] - 公司领先产品HEPZATO KIT于2023年8月14日获美国食品药品监督管理局批准，2024年1月首次商业使用；截至2025年4月30日，有19家机构使用该产品治疗了至少一名患者[103][105] 临床试验进展 - 2024年5月6日公布的3期FOCUS试验结果显示，总缓解率为36.3%，其中完全缓解率为7.7%，显著优于历史对照组的5.5% [107] - 评估HEPZATO联合标准治疗用于肝转移为主的转移性结直肠癌的2期临床试验预计2025年下半年开始招募患者，2027年底读出主要终点数据，2028年读出次要终点数据，美国每年目标患者群体约6000 - 10000人[108][110] - 评估HEPZATO用于肝转移为主的转移性乳腺癌的2期临床试验预计2025年第四季度开始招募患者，2028年底读出主要终点数据，2029年读出次要终点数据，美国每年受影响且适合三线治疗的患者约7000人[111][112] - 2024年5月6日，公司公布3期FOCUS试验结果，总缓解率为36.3%，其中完全缓解率为7.7%，显著优于历史对照组的5.5%[107] - 评估HEPZATO联合标准治疗用于肝转移性结直肠癌的2期临床试验预计2025年下半年开始招募约90名患者，2027年底读出主要终点，2028年读出次要终点；美国每年该适应症潜在患者为6000 - 10000人[108][110] - 评估HEPZATO用于肝转移性乳腺癌的2期临床试验预计2025年第四季度开始招募约90名患者，2028年底读出主要终点，2029年读出次要终点；美国每年该适应症潜在患者约7000人[111][112] 收入和利润（同比） - 2025年第一季度总营收为1978.4万美元，2024年同期为313.9万美元[115] - 2025年第一季度毛利润为1693.9万美元，2024年同期为223.6万美元[115] - 2025年第一季度净利润为106.9万美元，2024年同期净亏损为1111.1万美元[115] - 2025年第一季度总营收为1978.4万美元，2024年同期为313.9万美元；毛利润为1693.9万美元，2024年同期为223.6万美元；净利润为106.9万美元，2024年同期净亏损1111.1万美元[115] 成本和费用（同比） - 2025年第一季度研发费用为500.7万美元，2024年同期为370万美元[115] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1129万美元，2024年同期为881.4万美元[115] - 2025年第一季度研发费用增加，原因是扩大临床团队和启动评估HEPZATO与mCRC标准治疗联合使用的2期临床试验[118] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用增加，原因是持续的商业扩张活动，包括营销相关费用和商业团队增加人员[119] 其他财务数据变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物共计1280万美元，短期投资共计4610万美元；而2024年12月31日，现金、现金等价物及受限现金共计3240万美元，短期投资共计2080万美元[121] - 2025年第一季度经营活动提供现金220万美元，而2024年同期经营活动使用现金960万美元；2025年第一季度无本金支付，2024年同期本金支付为310万美元[121] - 2025年3月31日，公司现金及现金等价物总计1280万美元，短期投资总计4610万美元；2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金总计3240万美元，短期投资总计2080万美元；2024年3月31日，现金、现金等价物和受限现金总计1180万美元[121] - 2025年第一季度经营活动提供现金220万美元，2024年同期经营活动使用现金960万美元；2025年第一季度无本金支付，2024年同期本金支付310万美元[121] - 2025年利息及其他收入主要与有价证券和手头现金的利息收入有关，2024年该金额被债务工具的利息费用和认股权证负债公允价值变动所抵消，2025年第一季度无利息费用和认股权证估值变动[120] 资本承诺 - 未来十二个月资本承诺包括530万美元用于应付账款、应计费用、当前租赁负债和当前医疗和解；十二个月以后的额外资本承诺包括120万美元租赁负债和90万美元医疗诉讼和解费用[123] - 公司未来十二个月资本承诺包括530万美元用于应付账款、应计费用、当前租赁负债和当前medac和解；十二个月以后包括120万美元租赁负债和90万美元与medac的诉讼和解费用[123] 证券发行与权证行使 - 2024年6月28日，公司向美国证券交易委员会提交了一份通用暂搁注册声明，可公开发行总金额高达1.5亿美元的各类证券[124] - 2025年第一季度，23.85万份F系列认股权证被行使，季度结束后至到期前又有137.7275万份被行使，行使价格为每股10美元[125] - 2024年6月28日，公司向美国证券交易委员会提交了一份通用暂搁注册声明，可公开发行总金额高达1.5亿美元的证券组合[124] - 2025年第一季度，23.85万份F系列认股权证被行使，季度结束后至到期前又有137.7275万份被行使，F系列认股权证行使价为每股10美元，于2025年5月5日到期[125] 管理层讨论和指引 - 公司认为目前手头现金、现金等价物和投资至少足以支持未来12个月的运营[122] 会计政策情况 - 公司关键会计估计和政策与2025年3月6日提交给美国证券交易委员会的10 - K年度报告相比无重大变化[126][127]