各业务线市场规模估计 - 公司估计美国约27000人被诊断患有肢端肥大症，其中约11000人适合慢性药物干预；约175000名成年人被诊断患有神经内分泌肿瘤，其中约33000名患者患有类癌综合征[94] - 公司估计美国约17000名患者可能适合阿图美南治疗，约11000名患者患有库欣病，其中约5000名患者可能适合阿图美南治疗[104] - 美国约有140,000名成年人患有SST2阳性神经内分泌肿瘤（NETs）[109] - 美国原发性甲状旁腺功能亢进症（PHPT）估计约有200,000例，恶性肿瘤体液性高钙血症（HHM）发生在约20%的癌症患者中[110] - 美国约有300万人患有Graves病[111] - 常染色体显性多囊肾病（ADPKD）影响超300,000人[112] 各业务线临床研究进展 - 2023年9月报告PATHFNDR - 1研究随机对照部分的积极顶线数据，该研究达到主要和所有次要终点；2024年3月报告PATHFNDR - 2研究的积极顶线结果，研究在主要终点上达到统计学显著性（p<0.0001）并达成所有次要终点[97][98] - 2024年3月报告帕图索汀治疗类癌综合征的2期研究积极顶线结果，36名参与者随机接受40mg或80mg帕图索汀治疗8周，结果显示其能快速持续减少排便频率和潮红发作[101] - 2022年5月宣布阿图美南健康志愿者1期研究的积极顶线数据，显示其耐受性良好，血浆浓度呈剂量依赖性增加，且能剂量依赖性降低基础皮质醇和ACTH激发后升高的皮质醇[105] - 2024年6月报告阿图美南成人CAH患者TouCAHn 2期研究的积极初步结果，2025年1月报告28名患者的顶线数据[106] 各业务线临床研究计划 - 公司预计2025年下半年启动CAREFNDR 3期临床试验，该试验为双盲、安慰剂对照、为期16周，主要终点是第12周潮红发作频率的百分比变化[102] - 公司计划2025年下半年启动成人CAH患者CALM - CAH 3期研究和2/3期儿科研究，CALM - CAH试验主要终点是第32周生理GC替代下雄烯二酮（A4）≤ULN的参与者比例[107] - 公司预计2025年下半年启动阿图美南治疗ACTH依赖性库欣综合征的2/3期研究[108] - 公司的CRN09682已获开展1/2期剂量递增研究的许可[109] - 公司新的甲状旁腺激素（PTH）拮抗剂候选药物正在进行新药研究申请（IND）启用研究，预计明年完成[110] - 公司正在开发促甲状腺激素受体（TSHR）拮抗剂用于治疗Graves病和甲状腺眼病（TED），已选定开发候选药物并开展首次人体启用活动[111] - 公司已确定一种口服选择性SST3非肽激动剂用于治疗ADPKD，并开展首次人体启用活动[112] 各业务线药品审批情况 - 公司为帕图索汀治疗肢端肥大症向美国FDA提交新药申请，获受理并获2025年9月25日的PDUFA目标行动日期；2025年2月EMA授予帕图索汀治疗肢端肥大症孤儿药资格，2025年3月EMA验证其上市许可申请，预计2026年上半年做出决定[100] - 公司为帕妥索汀提交的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，处方药用户付费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年9月25日[124] 其他业务相关权益 - 截至2025年3月31日，公司在Radionetics Oncology, Inc.拥有约25%的所有权股份，有潜力获得超3亿美元的销售里程碑付款和净销售额的个位数特许权使用费[118] - 澳大利亚政府为公司子公司Crinetics Australia Pty Ltd提供相当于合格研发支出43.5%的可退还税收抵免[119] 收入和利润（同比环比） - 2025年和2024年第一季度的许可收入分别为40万美元和60万美元，主要来自Sanwa License [125] - 2025年和2024年3月31日止三个月营收分别为36.1万美元和64万美元，下降27.9万美元[136] - 2025年和2024年3月31日止三个月净亏损分别为9677.4万美元和6693万美元，增加2984.4万美元[136] 成本和费用（同比环比） - 2025年和2024年3月31日止三个月研发费用分别为7624万美元和5334.1万美元，增加2289.9万美元[136][137][139] - 2025年和2024年3月31日止三个月销售、一般和行政费用分别为3552.6万美元和2082.8万美元，增加1469.8万美元[136] 现金流情况（同比环比） - 2025年和2024年3月31日止三个月经营活动净现金使用量分别为8845.2万美元和5285.6万美元，增加3559.6万美元[148] - 2025年和2024年3月31日止三个月投资活动净现金使用量分别为8596.1万美元和提供现金30.9万美元，变化8627万美元[148][149] - 2025年和2024年3月31日止三个月融资活动净现金提供量分别为443.7万美元和39357.4万美元，减少38913.7万美元[148] - 2025年和2024年第一季度，融资活动提供的净现金分别为440万美元和3.936亿美元[150] 融资情况 - 2019年ATM发行计划可出售最高1.5亿美元普通股，2024年第一季度发行122.3775万股，净收益约4340万美元，该计划于2024年6月21日终止[154] - 2024年ATM发行计划可出售最高3.5亿美元普通股，销售代理佣金为总售价的3%，2024年前9个月发行92.8912万股，净收益约4830万美元，2025年第一季度未出售[155] - 2024年2月27日私募发行833.3334万股普通股，每股42美元，总收益约3.5亿美元[156] - 2024年10月10日公开发行1150万股普通股，每股50美元，净收益约5.428亿美元，承销折扣、佣金和其他发行成本约3220万美元[157] 管理层讨论和指引 - 预计未来研发费用和销售、一般和行政费用将增加，公司需筹集大量额外资金[131][132] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司拥有约13亿美元的无限制现金、现金等价物和投资证券[121][148][151] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损达10亿美元[122] 风险因素 - 假设市场利率突然变化10%，由于投资组合工具短期性质，预计不会对公司财务状况或经营成果产生重大影响[160] - 公司部分业务以非美元货币进行，理论上子公司汇率变化10%不会导致重大损益，且未对汇率风险进行套期保值[162] - 通胀因素可能继续对公司经营成果产生不利影响，若通胀率持续上升，可能会有不利影响[163] 其他重要内容 - 2022年9月9日公司签订圣地亚哥实验室和办公空间租赁协议，2023年12月18日迁至新设施[158]