财务数据关键指标变化 - 2025年3月31日止三个月研发费用为681.9万美元，2024年同期为604万美元，增长13% [129,131] - 2025年3月31日止三个月一般及行政费用为371.9万美元，2024年同期为278.6万美元，增长主要归因于非现金股份支付 [129,132] - 2025年3月31日止三个月利息及其他收入净额为90.4万美元，2024年同期为35.7万美元 [129,133] - 2025年3月31日止三个月经营活动净现金使用量为1061.3万美元，2024年同期为874.2万美元 [140,141] - 2025年3月31日止三个月投资活动净现金流入为2150万美元，2024年同期为净现金使用7854.4万美元 [140,142] - 2025年3月31日止三个月融资活动净现金流入不足10万美元，2024年同期为9310.5万美元 [140,143] 各条业务线表现 - 公司产品候选药物farabursen用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD），在临床前模型中显示出对肾功能、大小和其他疾病严重程度指标的明显改善[107] - farabursen的1b期临床试验中，各队列均显示药物耐受性良好且有积极结果，如在不同剂量下基于尿多聚蛋白水平观察到生物活性和机制剂量反应[112][114][115][117][118] - 公司在microRNA领域积累了专业知识，认为microRNA疗法有潜力成为新的主要药物类别，具有广泛治疗应用[102] - 公司自成立至2025年3月31日，已对多种microRNA进行研究，目标是了解其功能并确定可用于治疗调节的靶点[121] 管理层讨论和指引 - 2025年4月29日公司签订合并协议，交易预计在2025年下半年完成，需满足或豁免惯例成交条件[105][106] - 若合并未完成，公司需通过股权和/或债务融资筹集额外资金，不确定能否获得所需融资 [136,138] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司自成立以来通过出售股权和可转换债务证券获得5.3亿美元，通过合作获得1.018亿美元，定期贷款净收益为1980万美元，现金、现金等价物和短期投资约为6540万美元[104] - 2024年5月1日定期贷款到期，公司支付了总计160万美元的剩余本金、应计利息和贷款修订费用[104] - ADPKD是常见人类单基因疾病和终末期肾病的主要原因，约50%的患者到60岁会发展为终末期肾病，美国约有16万人被诊断患有该疾病，全球估计患病率为400 - 700万人[108] - 截至2025年3月31日，公司自成立以来共产生约4.729亿美元的研发费用，目前大部分研发资源用于ADPKD项目[122][121] - 2022年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予farabursen治疗ADPKD的孤儿药资格[98] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为6540万美元，现有资源仅足以支持到2026年第一季度 [135] - 截至2025年3月31日，公司在ATM发行中仍有5000万美元的普通股符合出售条件 [139] - 若2025年3月31日利率变动10%，不会对现金等价物公允价值产生重大影响 [148]