财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为680万美元，2024年同期为600万美元[11] - 2025年第一季度一般及行政费用为370万美元，2024年同期为280万美元[12] - 2025年第一季度净亏损960万美元，每股亏损0.15美元；2024年同期净亏损850万美元，每股亏损0.29美元[12] - 2025年3月31日研发费用为6819，较2024年的6040增长约12.9%[23] - 2025年3月31日一般及行政费用为3719，较2024年的2786增长约33.5%[23] - 2025年3月31日总运营费用为10538，较2024年的8826增长约19.4%[23] - 2025年3月31日运营亏损为10538，较2024年的8826增长约19.4%[23] - 2025年3月31日其他收入净额为904，较2024年的357增长约153.2%[23] - 2025年3月31日税前亏损为9634，较2024年的8469增长约13.7%[23] - 2025年3月31日净亏损为9634，较2024年的8469增长约13.7%[23] - 2025年3月31日基本及摊薄后每股净亏损为0.15美元，较2024年的0.29美元减少约48.3%[23] - 2025年3月31日计算每股净亏损的加权平均股数为66174550股，较2024年的28746802股增长约130.2%[23] 各条业务线表现 - 2025年3月，公司公布用于治疗ADPKD的farabursen 1b期MAD研究第四队列所有患者的积极顶线结果，26名受试者每两周接受300mg固定剂量治疗三个月，观察到htTKV增长均值停滞[5] - farabursen计划于2025年第三季度启动3期关键试验[2][4][14] - 1b期MAD研究评估了farabursen在成人ADPKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，设置三个基于体重的剂量水平（1、2和3mg/kg）和一个固定剂量水平（300mg）[6] 管理层讨论和指引 - 公司于2025年第一季度报告了财务结果并提供了公司最新情况[3] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司与诺华达成收购协议，每股现金收购价7美元，若达到监管里程碑，每股可额外获7美元，总股权价值最高约17亿美元，预计2025年下半年完成交易[2][8] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为6540万美元，预计现金可维持到2026年初[10] - 常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者到60岁时约50%会发展为终末期肾病，美国约16万人被诊断，全球患病率约400 - 700万人[13] - 2025年3月31日现金、现金等价物及短期投资为65368，较2024年12月31日的75777减少约13.7%[23]