公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司总资产为6.05403亿美元，较2024年12月31日的5.56536亿美元增长8.78%[13] - 2025年第一季度总营收为156.7万美元，较2024年同期的848.5万美元下降81.53%[15] - 2025年第一季度净亏损为4363.7万美元，较2024年同期的6561.8万美元收窄33.49%[15] - 截至2025年3月31日，公司股东权益为3368.6万美元，而2024年12月31日为负675.2万美元[13] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为4410万美元，较2024年同期的6057.5万美元减少27.19%[20] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为2009.9万美元，2024年同期为6398.5万美元[20] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为8067万美元，2024年同期为0[20] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.82美元，2024年同期为1.36美元[15] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为2.17229亿美元，较2024年12月31日的1.5893亿美元增长36.68%[13] - 2025年第一季度加权平均普通股股数（基本和摊薄）为5311.058万股，2024年同期为4838.451万股[15] - 2025年第一季度公司收入为156.7万美元，2024年同期为848.5万美元；2025年第一季度经营亏损为3431万美元，2024年同期为4302万美元；2025年第一季度合并税前亏损为4314.1万美元，2024年同期为6496.2万美元[79] - 2025年第一季度其他收入为830.6万美元，2024年同期为137.6万美元，其中2025年第一季度有一笔向Genezen出售关键试剂的一次性收入600万美元，2024年同期无此收入[83] - 2025年第一季度公司在美国业务记录了50万美元递延所得税费用，2024年同期为70万美元；2025年第一季度有效所得税税率为1.1%，2024年同期为1.0%[84][85] - 2025年第一季度潜在稀释普通股总计752.6322万股，2024年同期为873.8097万股[87] - 2025年第一季度总营收为156.7万美元，2024年同期为848.5万美元，同比减少691.8万美元[103][114] - 2025年第一季度净亏损为4363.7万美元，2024年同期为6561.8万美元，同比减少2198.1万美元[103][114] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物和投资证券分别为4.09亿美元和3.675亿美元[103] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司累计亏损分别为11.736亿美元和11.3亿美元[103] - 2025年第一季度研发费用为3614万美元，2024年同期为4069.2万美元，同比减少455.2万美元[103][114] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1090.8万美元，2024年同期为1393.7万美元，同比减少302.9万美元[103][114] - 2025年第一季度公司总销售、一般和行政费用为1.0908亿美元，较2024年的1.3937亿美元减少3029万美元[131] - 2025年第一季度公司人员和承包商相关费用为1020万美元，较2024年的1690万美元减少[132] - 2025年第一季度公司其他收入净额为634.7万美元，较2024年的114.2万美元增加520.5万美元[134] - 2025年第一季度公司利息收入为410万美元，较2024年的650万美元减少240万美元[136] - 2025年第一季度公司净外汇收益为720万美元，而2024年同期为净损失110万美元[141] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和投资证券为4.104亿美元，预计可支撑运营至2027年下半年[143] - 2025年第一季度公司净亏损4360万美元，较2024年同期的6560万美元有所减少，截至2025年3月31日，累计亏损为11.736亿美元[150] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为4410万美元，主要由净亏损4360万美元及非现金项目调整构成；2024年同期为6060万美元，由净亏损6560万美元及非现金项目调整构成[157][158] - 2025年第一季度投资活动产生净现金2010万美元，2024年同期为6400万美元[159] - 2025年第一季度融资活动产生净现金8060万美元，2024年同期为零[161] 公司债务及融资相关数据变化 - 可转换本票名义金额为1250万美元，年利率8%，2025年3月31日余额为1390万美元，2024年12月31日为1370万美元[31] - 2025年3月31日和2024年3月31日止三个月，公司分别确认利息收入20万美元和0美元[31] - 2025年3月31日政府债务证券持有至到期的总估计公允价值为19179.1万美元，2024年12月31日为20875.5万美元[33] - 购买时原始期限90天或更短的投资证券，2025年3月31日为4340万美元，2024年12月31日为1530万美元[34] - 或有对价2025年3月31日公允价值为1260万美元，2024年12月31日为1090万美元，使用折现率约14.8% - 15.5%（2024年12月31日：15.3% - 16.2%）[43] - 若2025年3月31日假设AMT - 260进入III期临床研究可能性为100%，或有对价公允价值将增至4050万美元[44] - 2025年3月31日应计费用和其他流动负债总计2734.4万美元，2024年12月31日为2922.5万美元[48] - 公司收购uniQure France SAS，需根据剩余合同定义里程碑向原股东支付最高1.548亿美元（基于2025年3月31日汇率）[42] - 2024年7月，公司预付5000万美元本金及310万美元期末费用，截至2025年3月31日，2024年修订信贷安排下未偿还本金为5000万美元[50][51] - 2025年3月31日，贷款摊销成本为5210万美元，2025年第一季度外汇收益为210万美元，2024年同期外汇损失为230万美元[52] - 2025年第一季度利息支出为180万美元，2024年同期为370万美元[53] - 2023年5月，公司与HemB SPV, L.P.达成特许权使用费融资协议，获得3.75亿美元预付款，预计有效利率在12.0% - 13.5%之间[56][60] - 2025年1月，公司通过后续公开发行440万股普通股获得净收益7010万美元，2月行使超额配售权再获1060万美元[63][64] - 截至2025年3月31日，公司欠Hercules的未偿贷款本金为5000万美元，未来利息和融资费用总计1450万美元，其中860万美元需在12个月内支付[144] - 截至2025年3月31日，公司固定租赁付款义务为2280万美元，其中420万美元需在12个月内支付，还需为Lexington Facility的1960万美元固定租赁付款提供担保[145] - 截至2025年3月31日，公司对Genezen的剩余最低采购承诺为3310万美元，其中1700万美元需在未来12个月内支付，CSL Behring未来12个月对公司的最低采购承诺为1620万美元[149] - 2023年5月12日公司与Hercules修订债务工具，将到期日和只付利息期从2025年12月延长至2027年1月；2024年7月因Lexington交易再次修订，偿还5000万美元本金，剩余5000万美元需在到期日偿还，利率可调，2025年12月1日需支付后端费用240万美元，到期日支付60万美元[154] - 债务工具允许公司发行至多5亿美元的可转换债券[155] 公司股份相关数据变化 - 截至2025年3月31日，2014年计划下共有391.2283万股普通股可供发行[65] - 2025年第一季度，基于股份的薪酬费用为441万美元，2024年同期为719.1万美元[67] - 截至2025年3月31日，2014年计划下未确认的基于股份的薪酬费用为3330.3万美元[69] - 2025年第一季度，期权授予79.1万股，行使1.5928万股，截至3月31日，未行使期权为528.3396万股[71] - 2025年第一季度，RSU授予94.96万股，归属56.5613万股，截至3月31日，未归属RSU为195.6748万股[73] - 2025年第一季度PSU相关普通股份数量有变化，未归属PSU对应普通股份从2024年末的150,120股变为2025年3月末的56,178股，授予但未赚取的PSU对应普通股份为230,000股，因预期支付从100%增至200%，授予的普通股份增加115,000股[75] - 2025年和2024年第一季度员工股票购买计划（ESPP）均未发行普通股，截至2025年3月31日，ESPP下可供发行的普通股为86,712股，2024年同期为96,862股[76] 公司各业务线收入数据变化 - 2025年第一季度许可收入为160万美元，2024年同期为120.2万美元，同比增加36.5万美元[114][115] - 2025年第一季度合同制造收入为0，2024年同期为400万美元，同比减少400万美元[114][118] - 2025年第一季度合作收入为0，2024年同期为330万美元，同比减少330万美元[114][116] - 2025年第一季度合同制造成本为0，2024年同期为910万美元，同比减少910万美元[114][119] 公司产品研发及临床相关情况 - 2025年4月17日，公司治疗亨廷顿病的AMT - 130获美国FDA突破性疗法认定；此前已获再生医学先进疗法（RMAT）、孤儿药和快速通道认定[92][93] - 公司多个产品候选药物处于临床试验阶段，如治疗颞叶癫痫的AMT - 260、治疗法布里病的AMT - 191、治疗肌萎缩侧索硬化症的AMT - 162等[96][98][101] - 公司正在美国和欧洲对治疗亨廷顿病的AMT - 130进行I/II期临床试验，2024年6月获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定，12月就加速批准途径关键要素与FDA达成协议，2025年4月获FDA突破性疗法指定[183] - 公司还有另外三个产品候选药物AMT - 260、AMT - 162和AMT - 191正在进行I/II期临床开发[183] - 公司曾经历临床试验挫折，如HEMGENIX®临床试验在2020年12月至2021年4月被FDA暂停，AMT - 130治疗亨廷顿病的Ib/II期临床试验在2022年7 - 10月因自愿推迟和安全调查而延迟[184] - 临床试验可能因多种原因失败或延迟，如严重不良事件、患者数量不足、与监管机构就研究设计未达成协议等[186] - 公司招募临床试验患者严重依赖第三方，可能因基础设施不足、患者数量有限等问题导致试验延迟或无法进行[190] - 若临床试验结果不确定、未达监管要求或有安全等问题，公司可能在获得产品候选药物营销批准方面延迟或受阻，或获批范围受限等[188][191] - 公司早期临床试验进展不能预测后期临床试验长期疗效，同一产品候选药物不同临床试验结果可能因多种因素存在显著差异[193] - 公司正在进行或未来可能进行开放标签临床试验，此类试验存在患者和研究者偏差，结果可能无法预测未来临床试验结果[195] - 2024年7月公司公布AMT - 130正在进行的I/II期临床试验的更新中期数据，对21名接受治疗的患者进行24个月的事后分析，并与由154名患者组成的外部对照进行比较，高剂量AMT - 130患者疾病进展出现统计学显著的剂量依赖性减缓，脑脊液NfL也有显著降低[198][203] - 2024年12月公司宣布与FDA就AMT - 130加速批准途径的关键要素达成协议，正在进行的I/II期研究数据可作为BLA提交的主要依据，cUHDRS可作为中间临床终点，脑脊液NfL降低可作为治疗获益的支持证据[200] - 公司仅一款产品HEMGENIX®获监管批准，于2022年11月和2023年2月分别获FDA和EMA批准商业化[207] - 公司正在开发AMT - 130治疗亨廷顿病、AMT - 260治疗mTLE、AMT - 162治疗SOD1 - ALS和AMT - 191治疗法布里病等研究性基因疗法[207] - 2021年7月公司收购uniQure France及其领先项目AMT - 260，该项目基于从两家法国研究机构获得的专利独家许可以及从Regenxbio, Inc.获得的使用AAV9的独家许可进行开发[