财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为6250万美元，预计可支撑运营至2027年[1][9] - 2025年第一季度研发总费用从2024年同期的400万美元降至390万美元，减少了0.1万美元[6] - 2025年第一季度一般及行政费用从2024年同期的590万美元增至730万美元，增加了140万美元[7] - 2025年第一季度净亏损为1290万美元，2024年同期为900万美元[8] - 截至2025年3月31日，公司发行的普通股总数为795,001,444股，美国存托股票（ADS）当量为159,000,288份[10] - 截至2025年3月31日，公司总资产为6832.2万美元，总负债为824.1万美元，股东权益为6008.1万美元[16] - 2025年第一季度运营亏损为1120.2万美元，2024年同期为990万美元[18] - 2025年第一季度每股基本和摊薄亏损为0.02美元，2024年同期为0.01美元[18] 各条业务线数据关键指标变化 - Setrusumab的3期Orbit研究在成骨不全症（OI）治疗中持续推进，预计2025年年中第二次中期分析或第四季度最终分析时得出结果[1][2][5] - 2025年第一季度，欧盟委员会授予Alvelestat治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏相关肺病（AATD - LD）的孤儿药认定[5]