财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度服务收入为190万美元，2024年同期为70万美元，增长120万美元[27] - 2025年第一季度服务收入成本为140万美元，2024年同期无此项成本[28] - 2025年第一季度一般及行政费用为940万美元，2024年同期为1320万美元，减少380万美元[29] - 2025年第一季度研发费用为3280万美元，2024年同期为3430万美元，减少150万美元[30] - 2025年第一季度外汇收益为370万美元，2024年同期亏损50万美元，变化420万美元[31] - 2025年第一季度利息收入为100万美元，2024年同期为110万美元，减少10万美元[33] - 2025年第一季度利息支出为300万美元，2024年同期为320万美元，减少20万美元[34] - 2025年第一季度归属于普通股股东的净亏损为4000万美元，每股基本和摊薄净亏损0.51美元；2024年同期净亏损2040万美元，每股基本和摊薄净亏损0.32美元[36] - 截至2025年3月31日，公司总资产为224,014千美元，较2024年12月31日的269,751千美元下降16.96%[43] - 2025年3月31日，公司总负债为190,915千美元，较2024年12月31日的201,924千美元下降5.45%[43] - 2025年3月31日，公司股东权益为33,099千美元，较2024年12月31日的67,827千美元下降51.19%[43] - 2025年3月31日，公司现金及现金等价物为66,523千美元，较2024年12月31日的103,659千美元下降35.82%[43] - 2025年3月31日，公司应收账款（关联方）为734千美元，较2024年12月31日的707千美元增长3.82%[43] - 2025年3月31日，公司存货为607千美元，较2024年12月31日的385千美元增长57.66%[43] - 2025年3月31日，公司应付账款为20,290千美元，较2024年12月31日的23,586千美元下降13.97%[43] - 2025年3月31日，公司应计费用为23,964千美元，较2024年12月31日的27,414千美元下降12.58%[43] - 2025年3月31日，公司递延收入（关联方）为59,618千美元，较2024年12月31日的57,576千美元增长3.54%[43] - 2025年3月31日，公司应付票据净额为73,495千美元，较2024年12月31日的73,221千美元增长0.37%[43] 各条业务线表现 - 公司与Hologen AI达成战略合作，获2亿美元upfront payment，双方成立合资企业Hologen Neuro AI Ltd，Hologen将再投入2.3亿美元，公司持有合资企业30%股权[1][3][4] - 2025年5月8日，FDA授予AAV - GAD治疗帕金森病RMAT指定，公司计划2025年下半年启动3期研究[10] - 2024年12月，FDA授予AAV2 - hAQP1治疗2/3级放射性口干症RMAT指定，2期AQUAx2研究持续招募参与者，预计2025年第四季度完成高剂量队列招募，2026年底支持BLA申请[11][12] - rAAV8.hRKp.AIPL1治疗11名LCA4儿童均有显著反应，公司正准备向MHRA提交MAA申请，并与FDA就美国加速批准要求达成一致[15] - 治疗X - 连锁视网膜色素变性的bota - vec 3期试验中，40%（22/55）治疗患者在不同视觉领域≥2个终点有改善，对照组为0% [18] - bota - vec治疗相关炎症不良事件超90%为轻度，不足10%为中度，无严重事件[18] - 公司有望在bota - vec在美国和欧盟首次商业销售及制造技术转让后获得高达2.85亿美元收入[18] - 公司计划2025年使用核糖开关平台启动首次人体研究[18] 各地区表现 - 公司英国制造工厂持有MHRA颁发的两项授权，2024年5月检查后许可证成功续签[19] - 公司爱尔兰香农工厂持有HPRA颁发的两项授权，2025年2月检查后QC许可证续签，MIA(IMP)许可证增加病毒载体制造[20][21] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约为6650万美元，应收账款070万美元，税收激励应收款420万美元[22] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为6860万美元，2024年3月31日为1.203亿美元[26]