收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度收入为0美元，2024年同期为20万美元，减少20万美元[162][163] - 2025年第一季度净亏损为2182.5万美元，2024年同期为8393.8万美元[162] - 2025年第一季度基本和摊薄每股净亏损均为0.15美元，2024年同期均为0.67美元；2025年第一季度净亏损2182.5万美元，2024年同期为8393.8万美元[115] - 2025年第一季度和2024年第一季度，利息收入均为60万美元[167] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动为收入310万美元，2024年同期为费用6340万美元[168] - 2025年第一季度其他费用为2.5万美元，2024年同期为2.6万美元[169] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为784万美元，较2024年同期的1222万美元有所减少[21] - 2025年第一季度，公司一般及行政费用为1769万美元，较2024年同期的907万美元有所增加[21] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2864万美元，较2024年同期的1891万美元有所增加[28] - 2025年和2024年第一季度，公司与哥伦比亚大学相关协议费用分别为3.8万美元和10万美元，2025年3月31日和2024年12月31日，应付哥伦比亚大学款项分别为3.8万美元和1.6万美元[49] - 2025年和2024年第一季度，公司迈阿密许可协议研发费用分别为10万美元和20万美元，2025年3月31日和2024年12月31日，应付迈阿密大学款项分别为40万美元和30万美元[54] - 2025年第一季度和2024年第一季度，股票薪酬总费用分别为148.7万美元和237.9万美元[75] - 2025年第一季度公司授予60万份股票期权，2024年同期无授予；2025年和2024年第一季度期权股票薪酬摊销分别为30万美元和80万美元[76] - 2025年第一季度公司授予185万份受限股票单位，2024年同期摊销为110万美元和160万美元[81] - 2025年第一季度摊销费用为10万美元，未摊销成本为10万美元，加权平均剩余摊销期为0.5年[84] - 2025年第一季度租赁成本为20.6万美元，2024年同期为12.7万美元；2025年3月31日经营租赁加权平均剩余租赁期限为4.6年，2024年同期为0.9年；2025年3月31日经营租赁加权平均折现率为15.05%，2024年同期为7.16%[110] - 2025年和2024年第一季度，公司分别向401(k)计划匹配缴款约30万美元和20万美元[112] - 2025年和2024年第一季度，公司向Alexandria LaunchLabs分别付款约1.7万美元和3.3万美元；2024年12月31日应付9000美元，2025年3月31日无应付金额[117] - 2025年第一季度研发费用为780万美元，2024年同期为1220万美元，减少440万美元[164] - 2025年第一季度行政及一般费用为1770万美元，2024年同期为910万美元，增加860万美元[165] 各条业务线表现 - 公司在研药物AT - 007治疗CMT - SORD患者，30天治疗使血液山梨醇水平较基线降低约66%[137] - PMM2 - CDG患者在生命前四年死亡率达20%，公司已启动AT - 007针对该疾病的临床开发计划[138] - 公司AT - 001（caficrestat）治疗糖尿病性心肌病的ARISE - HF研究中，安慰剂组15个月治疗平均下降 - 0.31 ml/kg/min，AT - 001 1500mg每日两次治疗组平均变化为 - 0.01 ml/kg/min [139] - ARISE - HF研究中未同时接受SGLT2或GLP - 1疗法的亚组分析里，安慰剂组15个月治疗平均下降 - 0.54 ml/kg/min，AT - 001 1500mg每日两次治疗组平均改善0.08 ml/kg/min，组间差异0.62 ml/kg/min（p = 0.040）[139] - ARISE - HF研究未同时接受SGLT2或GLP - 1疗法亚组中，安慰剂组心脏功能能力恶化6%及以上患者比例为46%，AT - 001 1500mg每日两次治疗组为32.7%，优势比0.56（p = 0.035）[139] 管理层讨论和指引 - 公司与Advanz Pharma的独家许可和供应协议可能为公司提供额外资金来源，但不确定能否及时实现[35] - 公司正在积极寻求多种潜在的长期融资选择，包括股权资本、债务、可转换债务和合成版税融资[34] - 公司正在与多个潜在合作伙伴就业务发展机会进行积极对话[34] 其他没有覆盖的重要内容 - 2016年公司与哥伦比亚大学签订许可协议，发行相当于当时已发行普通股5%的股份，公允价值为50万美元，后续需支付最高130万美元开发和监管里程碑费用、最高100万美元年度净销售费用，支付低至中个位数百分比特许权使用费，10周年起支付中六位数年度最低特许权使用费，分许可需支付10% - 20%净分许可收入[42] - 2019年公司与哥伦比亚大学签订许可协议，需支付最高130万美元开发和监管里程碑费用、最高100万美元年度净销售费用，支付低至中个位数百分比特许权使用费，10周年起支付中六位数年度最低特许权使用费，该协议于2022年终止[44][45] - 2020年公司与迈阿密大学签订许可协议，需支付110万美元预付许可费、50万美元周年许可费，最高220万美元专利和开发里程碑费用、最高410万美元后期监管里程碑费用，支付0.88% - 5%特许权使用费，分许可需支付15% – 25%非特许权分许可收入[50][51] - 2020年公司与迈阿密大学签订期权协议，若行使期权权利需支付低六位数到低七位数费用，完成特定研究活动并行使权利需支付高六位数到中七位数里程碑费用，2025年和2024年第一季度无相关研发费用，无应付账款[55][56] - 公司运营受生物技术行业常见风险影响，包括临床前研究和临床试验失败、产品获批、商业化和市场接受度、关键人员依赖等风险[37] - 编制财务报表需管理层进行估计和假设，包括预付和应计费用、认股权证负债估值等，实际结果可能与估计不同[39] - 公司与哥伦比亚大学、迈阿密大学等签订的许可协议涉及的知识产权可能受美国政府资助，美国政府根据《拜杜法案》可能有相关权利[57] - 2024年12月和2025年1月有多起证券集体诉讼和股东派生诉讼针对公司及相关人员，截至2025年3月31日，公司认为损失可能性合理但无法估计金额[127][129][130] - 公司在正常经营中涉及各类法律事务，当特定或有事项很可能发生且金额可估计时记录负债[126] - 公司为“较小报告公司”，满足特定条件可享受相关披露优惠[189] - 2025年第一季度，公司未确认重大汇率损益，假设汇率变动10%对财务无重大影响[193] - 截至2025年3月31日，公司披露控制程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效[196] - 公司2024年发现财务报告内部控制重大缺陷，已采取措施整改[198][200] - 除重大缺陷及整改计划外，2025年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[202] - 2024年12月17日和27日分别有股东对公司及相关人员提起证券集体诉讼，2025年3月11日法院合并两起诉讼并指定首席原告和首席律师，5月2日首席原告提交合并修订诉状，5月23日为回应截止日期[205] - 2025年1月31日有股东提起股东派生诉讼，3月4日原告和公司申请暂时中止该诉讼，3月5日法院批准[206] - 公司已产生且预计继续产生大量运营亏损，使用净运营亏损抵消未来应税收入可能受限[211] - 截至2024年12月31日公司财务报告内部控制存在重大缺陷，可能影响及时准确报告财务信息的能力[211] - 公司需要大量资金运营，未能获得资金可能损害开发项目[211] - 公司收到FDA警告信，可能阻碍当前和未来临床试验或新药申请提交[211] - 公司收到FDA完整回复信，治疗经典半乳糖血症的govorestat新药申请目前不可批准[211] - 公司或Advanz Pharma可能无法履行AT - 007（govorestat）商业化合作协议，可能导致负债和未实现收益[211] - 公司面临证券相关集体诉讼和股东派生诉讼，不利判决可能造成损失[215] - 公司一名临床研究人员在现场检查后收到FDA警告信[216]