公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司总资产为1.1624064亿美元，较2024年12月31日的1.2123884亿美元下降4.12%[13] - 2025年第一季度，公司净亏损453.0058万美元，较2024年同期的401.4194万美元增加12.85%[16] - 截至2025年3月31日，公司普通股发行及流通股数为2874.6041万股，较2024年12月31日的2713.2588万股增加5.94%[13] - 2025年第一季度，公司经营活动使用现金382.1527万美元，较2024年同期的358.6583万美元增加6.55%[29] - 2025年第一季度，公司投资活动提供现金为0，2024年同期为301.875万美元[29] - 2025年第一季度，公司融资活动提供现金239.7078万美元，2024年同期使用现金14.5803万美元[29] - 2025年第一季度，公司现金、现金等价物及受限现金净减少131.4914万美元，较2024年同期的115.6139万美元增加13.73%[29] - 截至2025年3月31日，公司现有现金及现金等价物910万美元，不足以支撑至少12个月的预计运营和资本支出[48] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，累计货币换算调整计入累计其他综合损失分别为164,105美元和41,247美元[53] - 2025年3月31日和2024年12月31日，内部使用软件净值分别为126,291美元和134,268美元[65] - 2025年和2024年截至3月31日的三个月，资本化软件开发成本摊销费用分别为1.1万美元和1.2万美元[65] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为9070102美元和10385863美元，受限现金分别为32542美元和31695美元[101] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为1833659美元和945536美元[104] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，物业和设备净值分别为97509美元和103619美元，2025年和2024年第一季度折旧费用分别为9000美元和8000美元[107] - 2025年和2024年第一季度，公司经营租赁成本分别为42799美元和62657美元，2025年3月31日未来最低租赁付款总额为181061美元，租赁负债现值为179263美元[110][111] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，应付账款分别为220万美元和90万美元[112] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，其他流动负债和递延赠款收入分别为2615227美元和2741413美元[113] - 2025年和2024年第一季度，公司净定期养老金成本分别为42647美元和37976美元，2025年第一季度雇主供款为23000美元，2025财年预计供款为93000美元[115] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司授权股本包括5000万股普通股和1000万股优先股，已发行和流通的普通股分别为28746041股和27132588股[121] - 截至2025年3月31日，公司已发行和流通的认股权证数量为5680487份，加权平均行使价格为2.84美元[128] - 截至2025年3月31日，公司股票期权数量为4236420份，加权平均授予日公允价值为2.51美元，加权平均行使价格为3.81美元，未确认补偿成本为430万美元，将在4.0年内确认[133] - 截至2025年3月31日，公司受限股票单位数量为91149份，加权平均授予日公允价值为4.11美元，剩余未确认费用为307130美元，预计在2.0年内确认[136] - 2025年第一季度，公司股票期权和受限股票单位的总基于股票的薪酬费用为419504美元，2024年同期为190424美元[137] - 截至2025年3月31日，公司有410万美元的研究承诺，将在一年内执行[144] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司累计亏损分别为8120万美元和6080万美元，2025年3月31日现金及现金等价物为910万美元[165][166] - 2025年第一季度，公司净亏损450万美元，经营活动现金流量为负380万美元[166] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为910万美元和1040万美元，累计亏损分别为8120万美元和6080万美元，负债均为40万美元[189] - 2025年第一季度经营活动使用现金380万美元，2024年同期为360万美元，主要用于产品管线和候选产品开发及相关行政支持活动[194][195] - 2024年第一季度投资活动提供现金300万美元，因有价证券到期[194][196] - 2025年第一季度融资活动提供现金240万美元，源于2024年按市价发行股份所得款项；2024年同期使用现金10万美元，主要用于支付发行成本[194][197] 公司费用关键指标变化 - 2025年第一季度，公司研发费用为225.701万美元，较2024年同期的250.6906万美元下降10%[16] - 2025年第一季度，公司一般及行政费用为211.2366万美元，较2024年同期的187.0794万美元增加12.91%[16] - 2025年第一季度与2024年同期相比，研发费用从250.6906万美元降至225.701万美元，减少24.9896万美元[174] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，以支持研发活动进展[174][176] - 2025年第一季度研发费用降至230万美元，较2024年同期的250万美元减少20万美元，主要因研究补助收入确认、澳大利亚退税和管道成本优化，部分被较高的股份支付费用抵消[182][183] - 2025年第一季度一般及行政费用增至210万美元，较2024年同期的190万美元增加20万美元，主要因一般公司事务的法律和专业费用增加，部分被较低的人员成本抵消[182][184] - 2025年第一季度净利息收入降至4万美元，较2024年同期的11.5万美元减少7.5万美元，主要因2024年4月到期的国债利息收入降低[182][185] - 2025年第一季度外汇净损失为10万美元，较2024年同期的30万美元收益减少40万美元，主要因瑞士法郎兑美元汇率不利[182][186] - 2025年第一季度所得税为10.1万美元，较2024年同期的2万美元增加8.1万美元，主要因澳大利亚应付所得税增加[182][187] 公司业务及产品情况 - 公司是一家生物技术公司，开发小分子疗法治疗中枢神经系统疾病、溶酶体贮积症、代谢疾病和肿瘤等[33] - 临床阶段候选产品GT - 02287用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，一期人体试验（n = 72）显示其安全且耐受性良好[34] - 公司使用Magellan™药物发现平台开展所有管线项目，计划推进现有研究并启动新计划[35] - 公司确定为一个运营部门，即专注开发治疗蛋白质错误折叠疾病的新型疗法的制药研发部门[36] - GT - 02287在1期人体首试（n = 72）中安全且耐受性良好，健康志愿者服用后GCase活性平均增加53%[151] 公司风险与融资情况 - 公司面临生物技术行业早期公司常见风险，包括临床研究、人员依赖、技术保护等方面[37] - 公司主要通过私募和/或公开发行股票融资和/或可转换债券融资筹集额外资金[49] - 2023年3月，公司子公司获Eurostars和Innosuisse总计130万美元的赠款，公司分配到45万美元[95] - 2023年5月，公司子公司获Innosuisse 280万美元赠款，2024年12月赠款金额因项目范围变更调整为约200万美元[96] - 2025年和2024年第一季度，公司因2023年3月和5月的赠款分别减少研发费用20万美元[97] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司递延赠款收入分别为20万美元和30万美元[97] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司赠款相关应收款分别为10万美元和0[97] - 2025年和2024年第一季度，公司因澳大利亚研发税收激励计划分别减少研发费用20万美元和0[98] - 2025年第一季度，公司通过2024年ATM计划出售1094701股普通股，筹集毛收入249万美元，净收入242万美元；自计划实施以来，共出售2691829股普通股，筹集毛收入564万美元，净收入537万美元[122] - 2024年承销商认股权证公允价值为30万美元，授予日市场价格为1.32美元，波动率73.47%，预期期限2.75年，无风险利率4.28%，授予日每股公允价值0.56美元[127] - 2025年4月1日至5月9日，公司通过2024年ATM计划出售1193925股普通股，总收益224万美元，净收益217万美元[148] - 公司于2022年5月提交的S - 3表格货架注册声明，涵盖最高1亿美元的证券发售[158] - 2024年9月公司与Oppenheimer & Co. Inc.达成股权分销协议，可发售最高5000万美元普通股，佣金为3%；截至2025年3月31日，已发售2691829股，总毛收入564万美元，净收入537万美元；2025年4月1日至5月9日，发售1193925股，总毛收入224万美元，净收入217万美元[159][160][161] - 2024年6月公司完成公开发行，发售710万股普通股和100万份预融资认股权证，毛收入1100万美元；2025年第一季度，454893份预融资认股权证行权[162] - 2024年7月承销商部分行使超额配售权，购买337076股普通股，毛收入46万美元[163] - 截至2025年3月31日，公司通过股权融资累计筹集9200万美元，流通且可行使认股权证为570万份，加权平均行权价为每股2.84美元[164] 公司会计政策与内部控制 - 基本和摊薄每股净亏损计算时，因公司自成立以来一直亏损，潜在稀释性证券影响为反稀释，普通股等价物被排除在外[90] - 2023年12月FASB发布的ASU No. 2023 - 09，要求公司提供有效税率调节和所得税支付信息，2024年12月15日后年度报告期生效[92] - 2024年11月FASB发布的ASU No. 2024 - 03，要求公司对利润表费用项目进行更详细披露，2026年12月15日后年度报告期和2027年12月15日后中期报告期生效[93] - 公司对使用寿命有限的长期资产进行减值测试，目前未识别出减值情况[66] - 设备及家具折旧率为12.5%，电子办公设备为20%，实验室设备为15%，租赁改良根据租赁条款确定[63] - 公司作为新兴成长型公司，可享受JOBS法案规定的某些披露要求豁免，将持续至最早满足特定条件之一为止[205][206] - 公司维持“披露控制与程序”以确保信息按规定记录、处理、汇总和报告，并传达给管理层[208] - 截至2025年3月31日，公司首席执行官和首席财务官认为披露控制与程序在合理保证水平上有效[208] - 任何控制和程序只能为实现目标提供合理保证，管理层需评估成本效益关系[209] - 本季度报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[210] - 公司披露控制与程序及财务报告内部控制旨在提供合理保证，但不能提供绝对保证[211] 公司其他事项 - 公司就前首席执行官诉讼计提了53万美元的应计费用，2025年5月达成和解协议[145][146] - 2024年第一季度，公司记录的可供出售债务证券利息收入为34000美元[103] - 2022年股权奖励计划预留发行股份总数为180万份，每年1月1日自动增加6% [130] - 2021年诱导股权奖励计划预留发行股份的最大数量为100万份[131]