产品获批情况 - 公司三款基因疗法ZYNTEGLO、SKYSONA于2022年获FDA批准，LYFGENIA于2023年12月获FDA批准[140] 优先审评券出售情况 - 2022年第四季度公司出售首个罕见儿科疾病优先审评券，净收益1.02亿美元；2023年第一季度出售第二个，净收益9290万美元[144][145] - 2023年第一季度，公司出售第二个PRV，总净收益为9290万美元[193] 普通股出售情况 - 2023年第一季度公司通过承销公开发行出售120万股普通股，净收益1.305亿美元；2023年第四季度出售420万股，净收益1.181亿美元[146] - 2023年第一季度，公司在承销公开发行中出售120万股普通股，每股价格120美元，总净收益为1.305亿美元[193] - 2023年12月，公司在承销公开发行中出售420万股普通股，每股价格30美元，总净收益为1.181亿美元[193] 债务融资情况 - 2024年3月公司与Hercules Capital签订五年期贷款协议，最高可获1.75亿美元债务融资[147] - 2024年3月，公司签订最高1.75亿美元的债务融资贷款协议[193] 财务关键指标（截至2025年3月31日） - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约7870万美元，2025年第一季度净亏损2910万美元，累计亏损45亿美元[148] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约7870万美元，累计亏损45亿美元，预计研发费用将随商业化活动增加而减少[182][183] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为7870万美元和6230万美元[194] 公司合并情况 - 2025年2月21日公司宣布与Beacon相关方签订合并协议，预计交易在2025年上半年完成[149] 反向股票分割情况 - 2024年12月12日公司进行1比20的反向股票分割[156] 收入来源情况 - 公司收入来自SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA的产品销售，还有少量与赠款相关的收入[159][160] 产品销售成本情况 - 产品销售成本包括SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA的制造和销售成本[161] 研发费用预期情况 - 公司预计未来继续产生研发费用，但随着商业化活动增加，研发费用预计减少[165] 2025年第一季度营收情况 - 2025年第一季度总营收3871.2万美元，较2024年同期的1857.3万美元增加2013.9万美元，主要因2025年第一季度多了8次输注[177] 2025年第一季度产品销售成本变化情况 - 2025年第一季度产品销售成本1223.7万美元，较2024年同期的2586.4万美元减少1362.7万美元，主要因2025年第一季度过剩制造产能成本降低[178] 2025年第一季度销售、一般和行政费用变化情况 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用3026.1万美元，较2024年同期的4632.9万美元减少1606.8万美元，主要因员工薪酬等费用减少、商业准备费用降低和专业服务成本减少，部分被法律费用增加抵消[177][179] 2025年第一季度研发费用变化情况 - 2025年第一季度研发费用1772.1万美元，较2024年同期的2507.2万美元减少735.1万美元，主要因员工薪酬等费用减少、临床成本和实验室费用降低[177][180][187] 2025年第一季度重组费用情况 - 2025年第一季度重组费用310万美元，2024年同期为0，与2025年第一季度裁员成本有关[177][180] 2025年第一季度利息收入变化情况 - 2025年第一季度利息收入61.2万美元，较2024年同期的257.9万美元减少196.7万美元，主要因2025年现金余额总体减少[177][181] 2025年第一季度利息费用变化情况 - 2025年第一季度利息费用574.3万美元，较2024年同期的485.6万美元增加88.7万美元，主要因2024年3月的定期贷款债务和保理协议费用增加，部分被融资租赁安排利息费用减少抵消[177][181] 2025年第一季度其他收入净额变化情况 - 2025年第一季度其他收入净额76.9万美元，较2024年同期的1116.5万美元减少1039.6万美元，主要因租赁终止损失、外汇交易损失和转租收入减少[177][182][188] 2025年第一季度现金流量变化情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量4344.2万美元，较2024年同期减少3120万美元；投资活动净现金流入310.2万美元，较2024年同期增加380万美元；融资活动净现金流入2670.9万美元，较2024年同期减少3790万美元[189][190][191] 公开市场销售协议情况 - 2023年8月，公司与Jefferies LLC签订最高1.25亿美元的公开市场销售协议，截至2025年3月31日未进行销售[193]