各条业务线表现 - 肾移植项目 - 公司计划优先发展肾移植项目，美国约有26万人接受过肾移植，每年约有2.7万例肾移植手术，约10万人在等待肾移植，平均等待3 - 5年，每年约5000人在等待中死亡，约11%的等待者是等待再次移植[135] - 公司获得美国、加拿大、英国和澳大利亚监管部门批准，开展一项最多36名受试者的1b期临床试验，用替戈鲁巴特替代他克莫司作为肾移植患者免疫抑制方案的组成部分，首位受试者于2022年7月给药[139] - 截至2024年4月3日，1b期试验的13名参与者数据显示，替戈鲁巴特可保护器官免受排斥，改善肾功能，移植后第30天各报告时间点的平均eGFR均高于60 mL/min/1.73m²，总体平均eGFR为70.5 mL/min/1.73m²，而历史研究使用标准治疗的平均eGFR约为53 mL/min/1.73m²[142] - 公司开展的2期BESTOW试验将招募约120名肾移植参与者，评估替戈鲁巴特与他克莫司的安全性、药代动力学和疗效，该试验于2024年9月4日完成入组[143] - 公司于2023年10月启动一项2期开放标签扩展研究，评估替戈鲁巴特在完成1年治疗的参与者中的长期安全性、药代动力学和疗效[144] 各条业务线表现 - 异种移植合作 - 2023年1月，公司与eGenesis达成非独家合作研究协议，支持其肾脏、心脏和胰岛细胞异种移植项目的临床前和临床研究[146] 各条业务线表现 - 1型糖尿病与胰岛移植 - 美国约有200万人患有1型糖尿病，约33%的患者报告有低血糖意识受损，约12%的患者每年经历复发性严重低血糖事件，约5% - 8%的成年患者每年发生糖尿病酮症酸中毒[147] - 替戈鲁巴特在非人类灵长类动物模型中显示出预防胰岛细胞移植排斥的潜力，单药治疗比包括CNI的联合免疫抑制疗法更有效[149] - 2022年，FDA授予替戈鲁巴特用于预防胰岛细胞移植同种异体排斥的孤儿药资格[150] - 替戈鲁巴特在非人类灵长类动物研究中，每周给药剂量高达200 mg/kg，持续26周，未出现凝血、血小板活化或血栓栓塞相关不良事件[130] - 2024年10月29日，胰岛移植研究中前三位受试者报告积极数据，前两位实现胰岛素独立和正常糖化血红蛋白水平，第三位术后三天胰岛素使用减少超60%[152] 各条业务线表现 - ALS研究 - 美国ALS年发病率约5000例，总体患病率约30000例，50%患者确诊后至少存活3年，仅20%患者确诊后至少存活5年[153] - 2017年至2022年，ALS 2a期研究中54名受试者入组，50人完成全部六次输注，抗药物抗体在不到5%的样本中出现[157] 各条业务线表现 - IgA肾病情况 - IgA肾病在美国估计患病率约150000人，约30%-40%患者最终发展为终末期肾病[159] 财务数据关键指标变化 - 融资收入 - 2023年4月28日，公司签订2023年证券购买协议，初始、二次和三次交割分别发行不同数量普通股或预融资认股权证[161] - 2023年5月5日初始交割，公司获毛收入3500万美元，净收入约3300万美元[163] - 2024年7月8日二次交割，公司获毛收入210万美元，净收入约200万美元[164] - 2024年9月30日和10月1日三次交割，公司获毛收入400万美元，净收入约380万美元[165] - 2024年5月6日，公司签订2024年证券购买协议，私募获毛收入5000万美元，净收入约4810万美元[167][168] - 2024年10月29日，公司进行2024年承销发行，10月30日结束，获毛收入8500万美元，净收入约7950万美元[171][172] 财务数据关键指标变化 - 费用与收入变动 - 2025年第一季度研发费用为1353.1万美元，较2024年同期的741万美元增加612.1万美元[182][183] - 2025年第一季度管理费用为443.3万美元，较2024年同期的345.9万美元增加97.4万美元[182][184] - 2025年第一季度其他收入净额为140.9万美元，较2024年同期的57.4万美元增加83.5万美元[182][185] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动及金融工具公允价值超过收益为1006万美元，较2024年同期的 - 1333.6万美元增加2339.6万美元[182][186] - 2025年第一季度净亏损为649.5万美元，较2024年同期的2363.1万美元减少1713.6万美元[182] 财务数据关键指标变化 - 现金相关情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用1606万美元，2024年同期为874.1万美元[198] - 2025年第一季度投资活动净现金提供389.2万美元，2024年同期为978.3万美元[198] - 2025年第一季度融资活动净现金提供11.5万美元，2024年同期为1000美元[198] - 2025年第一季度现金及现金等价物净减少1205.3万美元，2024年同期增加104.3万美元[198] - 2025年第一季度经营活动现金使用主要因净亏损650万美元[199] - 2024年第一季度经营活动现金使用主要因净亏损2360万美元[200] - 2025年第一季度投资活动现金由3570万美元短期投资到期收益和3190万美元短期投资购买构成[201] - 2024年第一季度投资活动现金由2270万美元短期投资到期收益和1290万美元短期投资购买构成[202] - 2025年第一季度融资活动现金由0.1万美元股票期权行使构成[203] - 2024年第一季度融资活动现金由1000美元普通股和预融资认股权证发行净收益构成[204] 管理层讨论和指引 - 行使认股权证后，持有人及其关联方实益拥有的普通股不得超过已发行普通股总数的4.99%（或发行时持有人选择的9.99%）[173] - 公司预计未来仍将产生净运营亏损，需筹集额外资金以支持运营[188] - 基于当前资源，公司认为至少未来12个月有足够现金满足预期需求[189] - 公司运营主要由优先股和普通股销售、认股权证销售所得资金支持[188] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为1.249亿美元，营运资金为1.185亿美元，累计亏损为3.621亿美元[187]