财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度，公司净亏损35,943千美元，较2024年同期的25,047千美元有所增加[18] - 2025年第一季度，公司研发费用为29,018千美元，较2024年同期的21,954千美元增长[18] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损达385,044千美元[24] - 2025年第一季度，公司经营活动净现金使用量为30,802千美元，较2024年同期的23,988千美元增加[26] - 2025年第一季度，公司投资活动净现金使用量为785千美元，较2024年同期的812千美元略有减少[26] - 2025年第一季度，公司融资活动净现金使用量为552千美元，而2024年同期为提供6,855千美元[26] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为131,830千美元，较2024年12月31日的163,962千美元减少[15] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司货币市场基金的公允价值分别为130,151美元和162,634美元，均为一级输入值[48] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司应计和其他流动负债分别为8,303美元和12,188美元[49] - 截至2025年3月31日，三个月研发费用中人员费用为11365000美元（2024年为7763000美元），临床实验费用为8511000美元（2024年为4421000美元）等，净亏损为35943000美元（2024年为25047000美元）[71] - 2025年3月31日止三个月，经营租赁使用的经营现金流为1057000美元（2024年为1252000美元），融资租赁使用的经营现金流为208000美元，融资现金流为552000美元[78] - 截至2025年3月31日，融资租赁加权平均剩余租赁期限为1.5年，加权平均折现率为11.0%；经营租赁加权平均剩余租赁期限为1.4年（2024年为1.1年），加权平均折现率为11.0%（2024年为10.5%）[78] - 截至2025年3月31日，不可撤销租赁的未来租赁付款中，融资租赁2025年为11425000美元、2026年为14019000美元，经营租赁2025年为3170000美元、2026年为2769000美元[79] - 2025年第一季度和2024年第一季度授予的股票期权加权平均授予日公允价值分别为1.45美元和19.72美元[86] - 2025年和2024年第一季度，公司在损益表中未记录所得税收益，截至2025年3月31日和2024年12月31日，已对全部递延所得税资产和负债计提估值准备[95] - 2025年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损0.71美元，净亏损3594.3万美元，加权平均流通股数5074.3101万股；2024年第一季度，基本每股净亏损0.51美元，摊薄后每股净亏损0.51美元[98] - 2025年第一季度研发费用为2901.8万美元，较2024年的2195.4万美元增加706.4万美元[144][145] - 2025年第一季度一般及行政费用为811.8万美元，较2024年的607.7万美元增加204.1万美元，主要是人员成本增加[144][146] - 2025年第一季度利息收入为148.7万美元，较2024年的298.4万美元减少149.7万美元[144][147] - 2025年第一季度利息费用为29.4万美元，2024年无利息费用，主要因融资租赁安排[144][148] - 2025年第一季度净亏损为3594.3万美元，较2024年的2504.7万美元增加1089.6万美元[144] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.318亿美元，可支持运营和资本支出至2026年上半年[149] - 自成立至2025年3月31日，公司累计亏损3.85亿美元[152] - 2024年12月，公司通过2024年“按市价发行”计划出售122.5万股，净收益510万美元[156] - 2023年，公司通过2023年“按市价发行”计划出售476.0899万股，净收益9170万美元；2024年第一季度出售25.807万股，净收益570万美元[157] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为3080.2万美元，2024年为2398.8万美元[160] 各条业务线表现 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发创新工程T细胞疗法，其CABA®平台有两种策略，CARTA策略旨在重置免疫系统，CAART策略旨在消除致病B细胞[101] - RESET - MyositisTM试验的两个注册队列将分别评估约15名DM或ASyS患者和约15名IMNM患者，FDA支持使用RESETTM项目的汇总安全性数据补充肌炎BLA提交数据，所需安全数据库预计约100名患者，超40%已入组[116] - 截至2025年1月8日，RESETTM项目前10名患者临床反应加深，90%患者未出现或仅出现1级CRS，90%患者未出现ICANS[113] - 截至2025年5月9日，RESET™临床开发项目多个1/2期疾病队列已完全入组，44名患者入组，23名患者给药[118] - 公司与多家机构合作进行制造，包括CHOP、Penn、Oxford、Minaris、Lonza、Cellares等，以实现扩大规模、降低成本和改善患者体验的目标[119][120] 管理层讨论和指引 - 公司预计在可预见的未来继续产生经营亏损，需要筹集额外资金以实施业务计划和支持运营[32] - 公司认为存在重大疑问，不确定能否持续经营下去[32] - 公司将在2025财年年度报告期采用FASB于2023年12月发布的ASU 2023 - 09准则[44] - FASB于2024年11月发布的ASU 2024 - 03准则将于2026年12月15日后的财年生效，公司计划届时采用[45] - 公司认为所有购买时原始期限在三个月或更短的高流动性投资为现金等价物，主要为货币市场账户投资[38] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，且预计未来几年内也不会产生产品销售收入[131] - 公司预计研发费用在可预见的未来将大幅增加[136] - 公司预计未来几年内，一般及行政费用将随着研发、制造活动的开展以及产品商业化而增加[141] - 其他收入包括现金、现金等价物和投资的利息收入以及债券折价或溢价的摊销[142] - 利息费用主要与融资租赁安排相关[143] - 通胀可能增加公司临床试验成本、人力成本和其他运营成本，对业务、财务状况和经营成果产生不利影响[173] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的许可协议规定，2018年8月起三年每年支付2,000美元，已通过12,560美元的赞助研究协议完成支付，首个产品首次商业销售前每年支付10美元许可维护费，2020年5月额外支付33美元许可费[51] - 公司与宾夕法尼亚大学的许可协议下，若成功开发并推出多款产品，总里程碑付款约为21,000美元[52] - 公司与宾夕法尼亚大学的主转化研究服务协议，2025年和2024年第一季度研发费用分别为1,042美元和713美元，CARTA服务协议剩余需支付2,250美元，CAROT修订附录剩余期限可能产生额外费用643美元[54] - 公司与IASO的独家许可协议，IASO获得2,500美元预付款，总对价最高达162,000美元，包括里程碑付款和未来净销售的分级中个位数特许权使用费[55] - 2023年3月美国食品药品监督管理局批准治疗红斑狼疮的研究性新药申请，确认1,000美元里程碑付款；2024年第一季度首次给药后支付1,500美元里程碑付款[55] - 2023年1月公司与Autolus签订协议，支付1200美元前期许可费，Autolus可获每个许可靶点最高12000美元监管里程碑付款、最高15000美元销售里程碑付款及低个位数净销售特许权使用费[59] - 2021年1月公司与Minaris Advanced Therapies签订协议，若终止rese - cel和MuSK - CAART工作订单，终止费最高1080美元[61] - 2024年12月公司与Lonza签订协议，Lonza为rese - cel进行12个月细胞疗法制造活动，可按协议条款延长[62] - 公司获授权发行143590481股有表决权普通股和6409519股无表决权普通股，2024年5月1444295股无表决权普通股转换为有表决权普通股，截至2025年3月31日无无表决权普通股流通[80][81] - 2021年12月公司与Oxford Biomedica签订协议，2023年5月支付500美元扩大许可范围，2023年8月签订载体供应协议费用最高约5000美元，2024年12月和2025年3月工作订单费用约11000美元[58] - 2023年8月公司与Minaris Advanced Therapies签订协议，将非专用套件转换为专用套件，初始期限18个月，可选择延长两次各18个月[61] - 2018年股票期权和授予计划在公司2019年10月首次公开募股前共授予195.9411万份期权，此后不再授予[84] - 2019年股票期权和激励计划初始预留234.2288万股，每年1月1日增加，2023年6月1日增加300万股，2025年1月1日增加202.9724万股，截至2025年3月31日，剩余57.3972万股可发行[85] - 截至2025年1月1日，流通股票期权1123.1148万股，加权平均行权价10.63美元；2025年第一季度授予286.905万股，行权价1.70美元；注销3.3993万股，行权价15.18美元；截至3月31日，流通1406.6205万股，加权平均行权价8.80美元[86] - 2019年员工股票购买计划初始预留23.4229万股，截至2025年3月31日，剩余31.4259万股可发行[92] - 美国约32万、欧洲约15万患者受SLE影响，LN影响约40%的SLE患者[103] - 美国约7万、欧洲约8.5万患者受RESET - MyositisTM试验评估的三种肌炎亚型影响[104] - 美国约9万、欧洲约6万患者受SSc影响[105] - 美国约5.5万、欧洲约10万患者受gMG影响[107] - 美国约1.5万、欧洲约2万患者受PV影响[108] - 美国约75万、欧洲约55万患者受MS影响[112] - 公司与IASO签订独家许可协议，支付250万美元预付款，总对价最高可达1.62亿美元，还需支付低两位数百分比的分许可收入[123] - 2024年第一季度，公司向IASO支付150万美元里程碑付款[123] - 公司与牛津生物医学签订许可和供应协议，2023年5月支付50万美元扩展许可，向量供应协议总成本最高约500万美元[124] - 若终止Minaris Advanced Therapies的rese - cel和MuSK - CAART工作订单，公司需承担最高108万美元的终止费用[126] - 截至2025年3月31日财季末，公司披露控制和程序有效，财务报告内部控制无重大变化[174][175] - 截至2025年3月31日，公司未卷入会对财务状况、经营成果或现金流产生重大不利影响的重大诉讼或法律程序[177] - 公司处于产品开发早期，尚未完成任何临床试验，产品创收能力取决于产品候选药物的成功开发和商业化[180][181] - 产品候选药物的成功取决于多项因素，如临床前研究、IND或CTA申请、临床试验开展、监管批准等[182] - 细胞疗法是治疗自身免疫性疾病的新方法，公司产品候选药物可能面临负面看法和监管审查[184] - 公司开发CAR T和CAAR T产品候选药物面临诸多挑战，如竞争、报销、安全等问题[185] - 产品候选药物的制造和供应存在挑战，如规格、质量、数量等方面的差异[186] - 产品候选药物在临床试验中的表现和安全性可能影响公司业务，监管审批过程复杂且风险高[189][190] - 患者接受T细胞免疫疗法可能出现严重不良事件，产品候选药物的副作用和特性会影响其临床开发和商业潜力[193] - 公司产品候选药物可能出现危及生命的严重副作用，如ICANS和CRS[194] - 产品候选药物可能因意外结合正常组织导致严重不良事件，检测到意外靶向可能会影响临床试验和监管批准[195] - 研究结果可能显示产品候选药物副作用严重且普遍，可能导致临床试验中断、延迟或停止，以及监管批准受限[196] - 预处理方案可能增加不良副作用风险，影响产品候选药物疗效评估，还可能导致严重不良事件[199] - 临床患者可能因预处理方案出现更严重不良反应，可能导致临床试验延迟、设计变更或监管批准受限[201] - 公司业务高度依赖针对自身免疫疾病的产品候选药物成功，获得营销批准过程漫长且充满风险[203] - 初始临床结果可能无法预测后续试验结果，公司在临床试验中可能遇到多种问题[204] - 产品候选药物临床试验失败可能影响公司CABA®平台的可行性，损害公司开发计划和业务前景[205] - 公司未成功完成任何临床试验，在提交IND或CTA、获得监管批准等方面存在不确定性[206] - 若产品候选药物需额外试验或测试未成功，可能导致营销批准延迟、无法获批等情况[207] - 产品候选药物不良副作用或其他特性可能导致临床开发中断、无法获批、限制商业潜力等[211] - 不良副作用可能使公司或监管机构中断、延迟或停止临床试验，导致标签受限或审批延迟/拒绝[211] - 临床试验样本