临床研究进展 - 公司在PYX - 201 - 101（Part 1）研究中对80名患者进行了给药，涉及九种实体瘤类型[93] - 2025年1月，公司启动PYX - 201 - 101单药治疗研究的剂量扩展阶段（Part 2），目前正在为两个单药R/M HNSCC扩展队列招募和给药患者[104] - 公司预计在2026年开始剂量优化阶段[105] - 2025年1月，公司启动与KEYTRUDA®的1/2期联合研究PYX - 201 - 102，预计为两个扩展队列各招募约20名患者[106] - 公司开展PYX - 201 - 102的第一阶段剂量递增试验，测试3.6 - 5.4mg/kg的micvotabart pelidotin与200mg的pembrolizumab联用，目标是在2025年年中选择合适剂量[108] - 第一阶段剂量递增同时，开展1/2期联合研究，预计招募约20名1L和2L + R/M HNSCC患者，预计2025年下半年有初步数据[109] 临床研究疗效数据 - R/M HNSCC患者在研究Part 1阶段显示出最强的肿瘤消退反应，6名可评估疗效患者在3.6 mg/kg – 5.4 mg/kg IV Q3W剂量下，客观缓解率为50%，疾病控制率为100%[94] - 六种实体瘤类型患者在3.6 mg/kg – 5.4 mg/kg IV Q3W剂量下，micvotabart pelidotin的客观缓解率为26%（n = 31）[95] - 临床前数据中45%的模型表现出强至非常强的肿瘤生长抑制活性，仅25%的模型无反应[100] - 小鼠类似物micvotabart pelidotin单药治疗在6 mg/kg剂量下耐受性良好，且抑制EDB + FN表达的EMT6肿瘤生长[101] - 小鼠类似物micvotabart pelidotin与抗PD - 1疗法单药治疗的肿瘤生长抑制率分别为94%和54%，联合治疗肿瘤生长抑制率为91%，15只动物中有9只完全缓解[101] 药物监管进展 - 2025年2月，FDA授予micvotabart pelidotin用于治疗R/M HNSCC成人患者的快速通道指定[103] 财务关键指标 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损3.847亿美元，净亏损2.12亿美元，净权益1.031亿美元，现金及等价物和短期投资1.054亿美元[110] - 2025年第一季度公司无产品销售收入，2024年同期为1614.6万美元，主要因2024年达成和解协议获一次性收入800万美元及放弃收回814.6万美元特许权使用费[119][120] - 2025年第一季度研发费用为1704.4万美元，较2024年同期的1302.9万美元增加401.5万美元，主要因micvotabart pelidotin成本增加和未分配成本增加[120][121] - 2025年第一季度管理费用为587万美元，较2024年同期的824.7万美元减少237.7万美元，主要因股票薪酬、专业咨询费和企业保险成本降低[125] - 2025年第一季度其他收入净额为175.6万美元，较2024年同期的234.9万美元减少59.3万美元，主要因利息和投资收入减少[119][126] - 截至2025年3月31日，公司ATM融资额度剩余1.062亿美元[128] - 公司预计未来费用将大幅增加，资金需求取决于临床研究、产品制造、商业化活动等多方面因素[129] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2253.5万美元，2024年同期为2071万美元[132] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为1582.1万美元，2024年同期净现金使用量为1849.8万美元[132] - 2025年第一季度融资活动无重大现金流入，2024年同期为5751.1万美元[132] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1.054亿美元，预计可支撑运营至2026年下半年[138] - 公司在波士顿的办公和实验室空间租赁付款持续至2032年12月31日，每年租金增长3%，剩余合同固定租赁付款净额为2640万美元[140] 公司经营活动净现金使用量构成 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量中，净亏损为2120万美元，经营资产和负债净变化为460万美元，非现金费用为320万美元[133] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量中，净亏损为330万美元，经营资产和负债净变化为2180万美元，非现金费用为430万美元[134] 公司投资活动净现金流入构成 - 2025年第一季度投资活动净现金流入主要来自6720万美元的有价债务证券赎回，部分被5140万美元的购买所抵消[135] 公司身份相关 - 公司作为“新兴成长公司”，可利用延长过渡期遵守新的或修订的会计准则[147] - 公司是“较小报告公司”，非关联方持有的股份市值低于7亿美元，最近一个财年的年收入低于1亿美元[148] 公司产品收入情况 - 公司目前无获批产品，未来产品收入取决于产品研发、监管批准和商业化的成功[112]