收入和利润（同比） - 2025年第一季度营收为230.2万美元，2024年同期为341.1万美元[17] - 2025年第一季度净亏损为2150万美元，即每股亏损0.08美元，2024年同期净亏损为2410万美元，即每股亏损0.10美元[8] 成本和费用（同比） - 2025年第一季度研发费用为1560万美元，较2024年同期的2070万美元减少510万美元；一般及行政费用为820万美元，较2024年同期的710万美元增加110万美元[6][7] 各条业务线表现 - 公司与FDA就TSHA - 102关键B部分试验设计关键要素达成一致，FDA建议以IND申请修正案形式提交试验方案和统计分析计划，预计2025年第二季度提交[1][3][4] - 截至2025年4月10日数据截止，TSHA - 102高剂量（1x10¹⁵总载体基因组）和低剂量（5.7x10¹⁴总载体基因组）在10名患者中总体耐受性良好，无治疗相关严重不良事件或剂量限制性毒性，其中高剂量组6人，低剂量组4人[9] 管理层讨论和指引 - 公司预计当前现金资源可支持计划运营费用和资本需求至2026年第四季度[8] - 公司将在2025年6月9 - 11日举行的国际雷特综合征基金会科学会议上进行3场关于TSHA - 102的口头报告[9] - 2025年第二季度，公司将结合科学会议提供TSHA - 102关键试验设计、雷特综合征自然病史数据分析以及两个队列的安全性和有效性数据更新[9] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司总资产为1.38362亿美元，总负债为8330.3万美元，股东权益为5505.9万美元[19] - 2025年第一季度加权平均流通普通股为2.69306331亿股，2024年同期为2.31249344亿股[17]