管理层讨论和指引 - 公司预计2025年公布CNTY - 101自身免疫临床数据，CNTY - 308 αβ T细胞项目预计2025年年中进入IND启用阶段[3] - 公司预计2025年年中开始在美国和欧盟扩大1期CALiPSO - 1试验，CARAMEL IIT预计同期开始[3] - 公司估计现金可维持到2026年第四季度，2025年第一季度末现金、现金等价物和投资为1.858亿美元[3] - CNTY - 101自身免疫临床数据预计2025年公布[97] - CNTY - 308 αβT细胞项目预计2025年年中进入IND启用阶段[97] - CALiPSO - 1试验在美国和欧盟的扩展预计2025年年中开始[97] - 公司预计现金可维持到2026年第四季度[97] 各条业务线表现 - CNTY - 101产品 - 公司CNTY - 101在ELiPSE - 1的临床数据显示，在完整免疫系统中药物暴露持久[7] - 公司CNTY - 101是针对CD19的CAR - iNK产品候选药物，目前处于自身免疫疾病1期试验[21][24] - 公司CNTY - 101的六项精确基因编辑可实现CD19靶向CAR、Allo - Evasion™技术、分泌IL - 15、安全开关等功能[24] - CNTY - 101的CALiPSO - 1一期研究针对难治性介导的自身免疫性疾病，参与者上限N = 48人，剂量水平为1e9细胞，预计2025年扩展到欧盟站点[34,35] - CNTY - 101的ELiPSE - 1一期研究针对复发性/难治性B细胞淋巴瘤，安全评估患者n = 23人，疗效评估患者n = 22人，患者中位接受过4线治疗（范围2 - 6），48%（11/23）的患者接受过先前的CART治疗[37] - ELiPSE - 1研究中DL 3B和4B组（n = 9）的客观缓解率（ORR）为77%（7/9），完全缓解率为22%（2/9）[38] - DL 3B和4B组（n = 9）中，33%（3/9）的患者有G1或G2级细胞因子释放综合征，未出现ICANs事件[39] - CNTY - 101在体外24小时细胞溶解研究中，对SLE患者B细胞的清除能力优于健康供体来源的原代CAR - T细胞[31,33] - CNTY - 101治疗显示出深度B细胞耗竭，再出现的B细胞呈幼稚非类别转换特征[52] - CNTY - 101在剂量水平4B时，通过无细胞（cf）DNA检测可在第28天检测到细胞在血流外的持久性[45] 各条业务线表现 - 其他产品及研究 - 公司CD300a TASR配体在临床前研究中可模拟自然信号，为宿主NK细胞提供广泛保护[11] - 公司表达IDP的细胞在补体依赖性细胞毒性实验中裂解更少，在抗体依赖性细胞毒性实验中存活率更高[15][16] - CNTY - 308是一种iPSC衍生的CD19靶向CAR - iT细胞疗法，用于自身免疫介导的疾病[62] - 细胞阶段1，CD34+ HSP中，CD8+CD4占比0.47%，CD8 - CD4占比0.08%；阶段3中，CD4+CD8+ DF占比79.79%，CD8 - /CD4+占比80%；阶段4中，CD8 - CD4占比0.95%，CD8占比77.37%，CD4占比77%，CD8+/CD4 - 占比11.42%；iPSCs扩增倍数在阶段1为54,000，阶段2为860,000[66] - 临床前研究中，公司iPSC衍生的CAR - αβT细胞与原代CAR - T细胞特征相似，IL - 2分泌约2000 pg/mL，重复杀伤轮数>10，血液中持续时间32天，再攻击后可控制肿瘤[68] - 临床前动物实验中，在播散性Nalm6模型里，原代CAR - T剂量为5e6个细胞，iPSC - CAR - T剂量为30e6个细胞，iPSC - CAR - T输注后21天仍有活性，第35天（肿瘤再攻击后7天）仍可检测到[75] 市场情况 - 美国系统性红斑狼疮患病率为18 - 34万，狼疮性肾炎为8 - 12万，特发性炎症性肌病超6万，弥漫性皮肤型硬皮病超8.5万[27] - 美国现有疗法对系统性红斑狼疮低疾病活动率低于35%，狼疮性肾炎完全肾反应率低于40%，特发性炎症性肌病总改善评分低于40%[27] - 2024年全球CAR - T细胞疗法市场规模约为45亿美元，其中YESCARTA®销售额为15.7亿美元，CARVYKTI®为9.63亿美元，KYMRIAH®为4.43亿美元等[59,60] - 少于30%符合自体CAR - T细胞疗法的患者能接受治疗[61] 其他重要内容 - 公司拥有53,000平方英尺的cGMP设施用于内部制造，关键领导有1 - 20年细胞治疗制造经验[92] - B - ALL中，CD19丢失率可高达一定比例（文档未明确具体数字）[79]