财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度总净产品收入为5.13亿美元，其中ELEVIDYS净产品收入2.82亿美元，RNA - 基于PMOs净产品收入2.31亿美元[9] 成本和费用（同比环比） - 战略重组预计带来约4亿美元年度成本节约，降低运营费用[4][7] - 进行36%的裁员，涉及约500名员工，预计2026年产生约1.2亿美元年度现金成本节约[4][9] - 管线重新优先排序，预计2026年起带来约3亿美元年度非人员成本节约[9] 各条业务线表现 - 美国FDA要求ELEVIDYS标签增加黑框警告，公司已同意[4][5] - 多项肢带型肌营养不良（LGMD）开发项目将暂停，预计今年下半年提交SRP - 9003的生物制品许可申请[12] - 公司将继续支持四种上市的杜氏疗法及相关临床试验和证据生成活动[11] 管理层讨论和指引 - 宣布多项高管任命，包括总裁、首席运营官等职位[15] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年6月30日，现金、现金等价物、受限现金和投资约为8.5亿美元[10] - 将于2025年7月16日下午4:30举行投资者电话会议[4][16] - 公司建议投资者定期访问网站www.sarepta.com的“投资者专区”获取重要信息[32] - 新闻稿包含有关财务结果、项目管线、临床试验等方面的前瞻性陈述[33] - 公司期望ELEVIDYS标签包含急性肝损伤和急性肝衰竭的黑框警告[33] - 公司计划在今年晚些时候提交SRP - 9003的生物制品许可申请（BLA）[33] - 公司产品或候选产品可能被认为疗效不足、不安全或导致意外不良事件[34] - 裁员可能比预期耗时更长、产生更多费用或现金支出[34] - 公司可能无法按时满足FDA的所有要求[34] - 临床研究成功不确保后续临床试验成功，结果可能不符合监管要求[34] - 公司现有和未来债务可能对业务运营产生不利影响[34] - 公司营收和经营业绩可能大幅波动，影响股价和盈利能力[34]