收入和利润（同比环比） - 第二季度PYRUKYND净收入为1250万美元，相比2024年同期的860万美元增长45.3%[5][9] - 第二季度净亏损1.12亿美元，较2024年同期的9610万美元扩大16.5%[9][18] 成本和费用（同比环比） - 研发费用为9190万美元，同比增长18.7%，主要因支付Alnylam的1000万美元里程碑款项[13] - 销售及管理费用为4590万美元，同比增加29.3%，源于为地中海贫血适应症上市准备[13] - 第二季度产品销售成本为170万美元[13] 各条业务线表现 - PYRUKYND治疗患者达142名，较2025年第一季度增长4%[6] - 与Avanzanite Bioscience达成协议，在欧洲经济区等地区分销PYRUKYND[6] 管理层讨论和指引 - 地中海贫血sNDA的PDUFA目标日期为2025年9月7日[5][10] - 镰状细胞病III期试验RISE UP的顶线结果预计2025年底公布，潜在2026年上市[5][10] 其他财务数据 - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物与有价证券为13.3亿美元，较2024年底的15.3亿美元下降12.8%[5][16]