财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2025年上半年净亏损为1.404亿美元，累计赤字达9.772亿美元[104] - 2025年第二季度净亏损7112.7万美元，同比扩大3845.0万美元[122] - 2025年上半年净亏损1.404亿美元，同比扩大6819.3万美元[127] - 2025年第二季度其他收入为494.0万美元，同比增长12.9万美元[122] - 2024年12月与UCB的合作协议导致2025年第二季度合作收入减少35.7万美元[123] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为6300.6万美元，同比增长3574.6万美元（131%）[122][124] - 2025年上半年研发费用为1.238亿美元，同比增长6956.8万美元（128%）[127][130] - 2025年第二季度一般及行政费用为1306.1万美元，同比增长247.6万美元[122] 研发费用细分 - Cerebrum™平台研发费用在2025年第二季度达4697.7万美元，同比增长214%[113] - Solidus™平台研发费用在2025年上半年为332.7万美元，同比增长16%[113] - 人员相关研发成本（含股权激励）在2025年上半年达2431万美元，同比增长25%[113] - Cerebrum™平台2025年第二季度研发支出4697.7万美元，同比增长3201.0万美元（214%）[124] 现金流情况 - 2025年上半年经营活动净现金流出1.077亿美元，主要由于1.404亿美元净亏损，部分被1780万美元营运资本变动（应付账款增加）和1490万美元非现金费用（股权薪酬）抵消[143][144] - 2024年上半年经营活动净现金流出4810万美元，主要由于7220万美元净亏损，部分被220万美元营运资本变动（应付账款及应计费用增加）和2190万美元非现金费用（股权薪酬）抵消[144] - 2025年上半年投资活动净现金流出3310万美元，主要与购买及到期有价证券相关[145] - 2024年上半年投资活动净现金流出2.871亿美元，主要与有价证券到期相关[145] - 2025年上半年筹资活动净现金流入8290万美元，主要来自市场发行股票净收益[146] - 2024年上半年筹资活动净现金流入3.991亿美元，主要来自公开增发、市场发行及与Tenacia Biotech的许可协议[147] 现金及资金状况 - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为4.466亿美元，预计可支撑运营至2028年[108] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为4.466亿美元[134] - 公司自成立以来累计融资12亿美元[134] - 截至2025年6月30日，公司预计现有现金及等价物可支撑运营至2028年，但该预测基于可能错误的假设[149] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来运营亏损和负现金流将持续扩大，主要因临床开发、制造能力投资及商业化准备等支出增加[148] - 市场利率波动风险对公司财务影响有限，100个基点的利率变动不会对财务状况产生重大影响[158] - 产品开发存在重大不确定性，商业化收入可能多年后才会实现，需持续获取额外资金[151][152] 产品研发进展 - 公司预计2025年第四季度完成vormatrigine的POWER1研究（针对局灶性发作癫痫）[97] - relutrigine获FDA突破性疗法认定（治疗SCN2A/SCN8A相关癫痫），EMBOLD第二队列预计2026年上半年公布结果[98] - ulixacaltamide的Essential3项目调整分析方案，最终数据将于2025年初秋披露[99][100] - elsunersen的EMBRAVE3注册性三期研究已启动，针对SCN2A功能获得性DEE[101] - 公司计划2025年底前完成PRAX-080和PRAX-090的开发候选药物提名[102]