财务数据关键指标变化（收入和利润） - 第二季度净亏损7110万美元，包含780万美元股权激励费用[12] - 2025年上半年净亏损为140,423千美元，较2024年同期的72,230千美元增长94.4%[27] - 2025年第二季度每股基本和稀释亏损为3.31美元，较2024年同期的1.74美元增长90.2%[27] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 第二季度研发费用为6300万美元，同比增加3570万美元，主要由于Cerebrum™平台投入增加3200万美元[10] - 第二季度行政管理费用1310万美元，同比增加250万美元[11] - 2025年第二季度研发费用为63,006千美元，较2024年同期的27,260千美元增长131.1%[27] 财务数据关键指标变化（现金及投资） - 公司现金及投资总额截至2025年6月30日为4.466亿美元，预计可维持运营至2028年[8] - 现金及现金等价物从2024年12月的215,372千美元下降至2025年6月的157,415千美元，降幅为26.9%[25] - 有价证券从2024年12月的254,156千美元增长至2025年6月的289,229千美元，增幅为13.8%[25] 财务数据关键指标变化（其他财务数据） - 总资产从2024年12月的483,110千美元下降至2025年6月的452,832千美元，降幅为6.3%[25] - 应付账款从2024年12月的12,528千美元增长至2025年6月的28,832千美元，增幅为130.2%[25] - 2025年上半年加权平均流通股数为21,266,490股，较2024年同期的16,364,421股增长30.0%[27] 业务线表现（药物研发进展） - 药物vormatrigine在RADIANT研究中显示8周内癫痫发作频率中位数降低56.3%，22%患者实现最后28天零发作[1][3] - 药物relutrigine获FDA突破性疗法认定，用于治疗SCN2A和SCN8A相关癫痫[1][6] - EMBOLD研究显示SCN2A/SCN8A患者11个月后癫痫发作减少90%，发作间隔从基线3天延长至67天[6] - 公司启动EMERALD注册研究（计划纳入160名患者）和EMBRAVE3研究（40名2-18岁患者）[6] - 特发性震颤药物ulixacaltamide完成两项III期研究入组，2025年秋季公布顶线结果[6] - ASO药物elsunersen在SCN2A小鼠模型中显示剂量依赖性癫痫减少，正在进行两项注册研究[6][18]