产品研发与临床进展 - CASGEVY已在全球9个国家和地区获批用于治疗12岁及以上镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者[127] - CTX310在1期临床试验中单次给药后显示剂量依赖性降低ANGPTL3，最高使甘油三酯降低82%，低密度脂蛋白降低86%[136] - SRSD107在1期临床试验中单次给药使FXI水平和活性降低超过93%，活化部分凝血活酶时间较基线增加两倍以上[141] - CTX112已获得FDA授予的RMAT认定，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤[131] - CTX131正在开发用于实体瘤和血液恶性肿瘤，包括T细胞淋巴瘤[132] - 公司推进CTX340（针对难治性高血压）和CTX450（针对急性肝卟啉症）通过临床前研究[138] - CTX211是用于1型糖尿病的同种异体基因编辑低免疫干细胞衍生产品候选物，正在进行1期临床试验[142] - 欧洲药品管理局于2025年7月授权启动SRSD107用于血栓栓塞性疾病的2期临床试验[141] 合作与授权协议 - 公司与Vertex合作已确认获得2.05亿美元前期和里程碑付款，并有资格获得额外研发里程碑和未来产品销售特许权使用费[146] - 公司与Sirius Therapeutics合作支付了2500万美元预付款，并获得针对最多两个许可靶点的Sirius siRNA技术独家许可选项[147][149] - 与Sirius就合作产品平均分担所有开发和商业化成本及净损益[150] 收入与利润 - 公司尚未从完全自有产品产生收入[154] 成本和费用 - 第二季度研发费用为6990万美元同比下降12.8%[165][167] - 第二季度收购中进程研发费用支出9625万美元[165][168] - 第二季度合作费用净额4515万美元同比下降13.4%[165][171] - 第二季度股权激励费用减少561万美元[167][169] - 第二季度授权许可费用减少285万美元[167][169] - 研发费用为1.424亿美元，同比下降8.9%，主要因员工相关费用减少990万美元及许可费减少420万美元[175][176] - 收购的在研技术费用为9630万美元，源于与Sirius Therapeutics的协议[177] - 行政管理费用为3820万美元，同比增加80万美元，主要因股权激励增加[178] - 合作净费用为1.027亿美元，同比增加360万美元，主要因CASGEVY收入分成增加[179] 其他财务数据 - 第二季度净亏损2.085亿美元同比扩大65%[165] - 上半年净亏损3.445亿美元同比扩大41.8%[173] - 第二季度其他收入2207万美元同比下降15.6%[165][172] - 其他收入为3560万美元，同比下降1530万美元，主要因权益证券公允价值变动及利息收入减少[180] - 现金及等价物为17.212亿美元，其中8350万美元位于美国境外，累计赤字17.105亿美元[181] - 通过ATM计划以每股54.33美元发行20万股，筹资870万美元[183] - 经营活动现金流为-1.678亿美元，同比恶化1.82亿美元，主要因运营资产变动及净亏损扩大至3.445亿美元[192][193] - 投资活动现金流为5020万美元，同比改善2.749亿美元，主要因有价证券到期[194] - 融资活动现金流为1280万美元，同比减少2.926亿美元，因去年同期完成2.8亿美元定向增发[195] - 公司现金及现金等价物和可销售证券总额为17.212亿美元[203] 财务风险与会计政策 - 利率变动1%对公司投资组合公允价值影响不重大[203] - 外汇风险主要涉及瑞士法郎和英镑[204] - 外汇交易损益至今未对财务报表产生重大影响[204] - 通货膨胀未对2025年及2024年第二季度业务产生重大影响[205] - 合作成本按ASC 808准则计入"合作费用净额"科目[201] - 利率敏感资产主要投资于美国国债和机构证券[203] - 外汇风险来源于现金、应付账款及公司间往来款[204] - 通货膨胀主要影响劳动力成本和临床试验成本[205] - 公司未进行任何外汇对冲交易[204]