BEAM-101临床试验数据 - 公司BEACON试验中30名患者已接受BEAM-101治疗，其中17名患者数据显示内源性HbF水平超过60%，HbS水平降至40%以下[119][123] - BEAM-101治疗后患者中性粒细胞植入中位时间为16.5天（范围：12-30），血小板植入中位时间为19.5天（范围：11-34）[123] BEAM-302临床试验数据 - BEAM-302治疗AATD的初步数据显示，单次输注后总AAT水平快速持久上升，15 mg剂量组效果维持至6个月[130] - BEAM-302在剂量递增试验中安全性良好，所有不良事件均为轻度至中度，未报告剂量限制性毒性[129] - BEAM-302试验中观察到功能性AAT增加，通过中性粒细胞弹性蛋白酶抑制和结合试验验证[130] - BEAM-302在30mg剂量组中，第28天总AAT水平从基线5.3µM提升至10.1µM（增幅90.6%）[133] - BEAM-302在60mg剂量组中，第28天突变Z-AAT水平较基线下降79%[133] - 截至2025年8月1日，BEAM-302的Part A试验已对17名患者给药，未报告严重不良事件或剂量限制性毒性[134] - BEAM-302获得FDA再生医学先进疗法和孤儿药资格认定[136] 疾病流行病学数据 - 镰状细胞病在美国影响约10万人，其中非洲裔美国人占比显著（1:365出生率）[115] - 输血依赖性β-地中海贫血在美国患者数超过1,400人且持续增长（出生发病率0.7/10万）[115] 研发管线进展 - 公司计划2025年底启动BEAM-103的1期健康志愿者临床试验[124] - ESCAPE技术候选药物BEAM-103（抗CD117单抗）和BEAM-104（多基因编辑细胞疗法）已提名进入开发阶段[122] - BEAM-301针对GSDIa的R83C突变进入Phase 1/2试验，首例患者已于2025年5月给药[138] 合作与许可 - 公司与礼来达成协议，获得2亿美元首付款及最高3.5亿美元的潜在里程碑付款[147] - 与辉瑞合作开发三个罕见病靶点，公司可保留35%的全球共同开发权益[145] - 与Apellis合作开发补体系统疾病疗法，公司可选择50%的美国共同开发权益[146] 财务数据 - 收入和利润 - 公司2025年第二季度许可和合作收入为846.6万美元，同比下降330.6万美元，主要由于许可和合作项目研究活动减少[167][168] - 2025年上半年许可和合作收入1593.6万美元，同比下降324.6万美元，主要来自Pfizer、Apellis和Orbital协议收入减少[176][178] - 截至2025年6月，公司仍未从产品销售中获得收入，主要依赖许可和合作协议维持运营[158] 财务数据 - 成本和费用 - 2025年第二季度研发支出达1.0176亿美元，同比增加1471.7万美元，主要因外包服务费用增加1572万美元及员工相关费用增长459.7万美元[167][169] - 2025年上半年净亏损扩大至2.1156亿美元，较2024年同期增加2188万美元，主要受研发支出增加2871.5万美元影响[176] - 公司外部研发费用2025年Q2达3981.7万美元，同比增加1567.2万美元，其中1510万美元用于外包制造和临床活动[169][170] - 2025年Q2员工相关研发费用2762.3万美元，同比增加459.7万美元，因研发人员从364人增至401人[169][170] - 研发费用从2024年六个月的1.719亿美元增至2025年六个月的2.006亿美元，增长2870万美元，增幅16.7%[179] - 外部研发费用增加2530万美元（+51.8%），主要由于外包服务支出增加2450万美元及实验室供应费用增加80万美元[183] - 员工相关费用增加930万美元（+19.5%），研发人员从364人增至401人[183] - 行政费用从5640万美元降至5480万美元，减少160万美元（-2.8%），其中股权薪酬减少400万美元[180][183] 其他财务数据 - 公司2025年Q2股权投资收益441.5万美元，而2024年同期为亏损758.6万美元，主要因Verve和Prime股票公允价值变动[167][173] - 2025年Q2衍生负债公允价值变动收益114.7万美元，较2024年同期550万美元下降435.3万美元，与公司股价波动相关[167][172] - 公司2025年Q2利息及其他净收入1232.6万美元，同比下降186.4万美元，因2024年同期存在一次性收益[167][175] - 衍生负债公允价值变动产生340万美元其他收入（2024年同期为260万美元）[181] - 非控股股权投资公允价值变动产生230万美元其他收入（2024年同期为1090万美元其他费用）[182] - 2025年3月公开发行股票及预融资权证净筹资4.705亿美元，发行价每股28.48美元[188] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为12亿美元，Jefferies销售协议下已累计售出股票8.64亿美元（均价62.75美元/股）[189][190] - 运营现金流净流出1.803亿美元（2024年同期为1.828亿美元），投资活动净流出2.955亿美元（2024年同期净流入3400万美元）[192][197] - 应付哈佛和Broad研究所的未来成功付款义务最高各达9000万美元[190] - 公司截至2025年6月30日的现金、现金等价物及有价证券总额为12亿美元[210] 公司资产与负债 - 公司非可取消办公及实验室租赁的未来最低付款总额为2.197亿美元，其中2025年需支付1640万美元[208] - 公司持有的有价证券主要为短期低风险品种，包括货币基金、商业票据和政府债券[210] - 公司现金主要存放于美国多家金融机构，部分账户余额可能超过FDIC保险限额[210] - 截至2025年6月30日的六个月内，公司合同义务与2024年10-K披露相比无重大变化[209] 风险因素 - 公司投资组合对利率变动的敏感性较低，10%的利率变动不会对投资组合公允价值产生重大影响[210] - 公司目前未面临重大外汇汇率风险，但未来可能因与海外供应商合作增加外汇风险[211] - 通货膨胀可能增加公司劳动力成本及研发、制造费用，但目前未对财务报表产生重大影响[212] - 公司若无法通过股权或债务融资筹集资金，可能需延迟或终止产品开发或商业化计划[206] - 公司与合同研究机构的合作合同通常可随时终止，因此未计入合同义务计算[207] 公司基础设施 - 公司拥有10万平方英尺的cGMP生产基地，支持临床及潜在商业化生产[152] 净亏损与累计赤字 - 2025年前六个月净亏损2.116亿美元，累计赤字达18亿美元[155]