财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度研发支出为1.018亿美元，同比增长16.8%（2024年同期为8700万美元）[13] - 2025年第二季度净亏损1.023亿美元（每股1.00美元），同比扩大12.3%（2024年同期亏损9110万美元）[13] - 公司截至2025年第二季度末现金及现金等价物为12亿美元，相比2024年底的8.507亿美元有所增长[13][18] - 2025年第二季度总资产达13.91157亿美元，较2024年底的11.03824亿美元增长26%[18] 业务线表现 - BEAM-302在AATD治疗中已完成17例患者给药，所有剂量均显示良好耐受性且实现突变基因的持久校正[3][6] - BEACON试验中已完成30例镰状细胞病患者给药，首例青少年患者已完成给药[10] - BEAM-101于2025年6月获FDA孤儿药资格认定，BEAM-302于同年5月获RMAT及孤儿药双认定[10] 管理层讨论和指引 - BEAM-302预计将于2026年初公布I/II期试验A/B部分完整数据及临床开发计划更新[7] - 公司现金储备预计可支撑运营至2028年，覆盖BEAM-101/301/302等项目关键里程碑[12] - 公司计划2025年底公布BEACON试验更新数据，并启动BEAM-103的I期健康志愿者试验[10]